Akebia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:AKBA), una empresa biofarmacéutica centrada en el potencial de la biología del factor inducible por la hipoxia (HIF en sus siglas en inglés) para desarrollar y comercializar nuevos tratamientos para la enfermedad renal y otras enfermedades graves, ha anunciado que los datos de su principal compuesto clínico, AKB-6548, se presentarán en el 51º Congreso de la Asociación Renal Europea -Asociación Europea de Diálisis y Trasplantes (ERA-EDTA) 2014, que se celebra en Ámsterdam, del 31 de mayo al 3 de junio, 2014. AKB-6548 es un inhibidor de la prolil hidroxilasa del factor inducible por la hipoxia (HIF-PHD) de administración diaria en desarrollo para el tratamiento de la anemia relacionada con la enfermedad renal crónica (ERC).

La presentación oral titulada, “Respuesta de la hemoglobina controlada en un ensayo controlado por placebo con doble anonimato de AKB-6548 en sujetos con enfermedad renal crónica", tendrá lugar el domingo, 1 de junio, durante la sesión de comunicación de acceso gratuito titulada “Anemia en la ERC”, que comenzará a las 17:00 (hora peninsular española), y aportará datos del estudio clínico de Fase 2a de AKB-6548 para el tratamiento de la anemia relacionada con ERC en pacientes que no dependen de diálisis.

Es importante para unos resultados clínicos óptimos el mantenimiento de los niveles de hemoglobina (HGB) en el rango objetivo. En el ensayo de Fase 2a controlado por placebo, con doble anonimato presentado anteriormente, AKB-6548 aumentó efectivamente los niveles de HGB en pacientes con ERC de forma controlada, al tiempo que se mantuvo el nivel de HGB máximo por debajo de 13 g/dL durante el periodo de administración. AKB-6548 fue bien tolerado en general en los grupos de administración y no se registraron eventos adversos graves relacionados con el fármaco.

“Existe una clara necesidad de nuevos tratamientos para el número en aumento de pacientes que sufren anemia derivada de la enfermedad renal crónica”, afirma Robert Shalwitz, Director Médico de Akebia. “El tratamiento actual con agentes estimulantes de la eritropoyesis recombinantes (rESAs en sus siglas en inglés) inyectables implica riesgos en la seguridad importantes y bien documentados y pueden asociarse a excesivos aumentos en los niveles de hemoglobina. Estos datos de Fase 2a demuestran el potencial de AKB-6548 para ofrecer un esquema de administración oral valorable que pueda ofrecer una opción terapéutica más gradual y previsible para aumentar los niveles de hemoglobina relacionados con los rESAs.”

AKB-6548 se encuentra en la actualidad en la Fase 2b de desarrollo para el tratamiento de la anemia en relación con ERC en pacientes que no dependen de diálisis y sus resultados se esperan para el cuarto trimestre de 2014. A mediados de este año, está previsto el inicio de un estudio de Fase 2 de AKB-6548 en pacientes sometidos a diálisis.

Acerca del diseño y los resultados del estudio de 2a

El estudio de Fase 2a controlado por placebo y con doble anonimato ha inscrito a pacientes con ERC en fase 3, 4 o 5, sin estar sometidos a diálisis, con niveles de hemoglobina (HGB) < =10,5 g/dL. Los pacientes fueron agrupados de forma aleatoria para recibir placebo (n=19) o AKB-6548 (n=72) 240 mg, 370 mg, 500 mg o 630 mg una vez al día durante seis semanas. Se controló la HGB en cada visita del estudio durante la administración y se usó para determinar si se debía reducir o interrumpir la dosis de la medicación del estudio. Se permitió una reducción de la dosis excepcional para cualquier paciente que registrara un exceso de los valores de HGB definidos por protocolo.

Como se presentara anteriormente, AKB-6548 aumentó la capacidad total de fijación del hierro y elevó los niveles de HGB en una relación clara de respuesta a la dosis. No se observaron efectos negativos en los principales marcadores de la salud renal, sin cambio de la línea de base en el factor de crecimiento endotelial vascular (FCEV), la proteína C-reactiva y de la cistatina-C, y no se produjeron eventos adversos graves relacionados con los fármacos.

Acerca de la anemia relacionada con la enfermedad renal crónica

Los pacientes con enfermedad renal crónica pierden progresivamente la función renal, lo que provoca enfermedades graves, entre las que se incluye la anemia, lo que supone un importante problema de salud mundial en aumento. Si no se trata, la anemia acelera considerablemente el deterioro general de la salud del paciente con un aumento de la morbilidad y la mortalidad. La anemia se produce por la incapacidad del cuerpo de coordinar la producción de glóbulos rojos en respuesta a un descenso en los niveles de oxígeno debido a la pérdida progresiva de la función renal.

Acerca de AKB-6548

AKB-6548 es un tratamiento oral de administración diaria en desarrollo en la actualidad para el tratamiento de la anemia derivada de la enfermedad renal crónica (ERC). AKB-6548 está diseñado para estabilizar el factor inducible por hipoxia (HIF), un factor de transcripción que regula la expresión de los genes implicados en la producción de glóbulos rojos en respuesta a los cambios en los niveles de oxígeno, inhibiendo la enzima de la prolil hidroxilasa del factor inducible por la hipoxia (HIF-PHD). AKB-6548 utiliza el mismo mecanismo de acción utilizado por el cuerpo para adaptarse de forma natural a una menor disponibilidad de oxígeno asociada con un aumento moderado de la altitud. A altitudes más elevadas, el cuerpo responde con una disponibilidad menor de oxígeno con un aumento de la producción de HIF, que coordina los procesos interdependientes de la movilización del hierro y de la producción de la eritropoyetina (EPO) para aumentar la producción de glóbulos rojos y en última instancia, mejorar la distribución de oxígeno. Debido a este efecto HIF específico, AKB-6548 tiene el potencial de restaurar la coordinación de los procesos interdependientes de movilización del hierro y producción de EPO que se interrumpen en los pacientes con anemia relacionada con ERC.

El AKB-6548, un estabilizador HIF con el mejor potencial de su clase, puede aumentar los niveles de hemoglobina y el conteo de glóbulos rojos de forma predecible y sostenida, con un perfil de seguridad óptimo y un régimen de administración que permite una valoración gradual y controlada. Además, AKB-6548 puede mejorar la movilización del hierro, eliminando potencialmente la administración de hierro y reduciendo la necesidad global de suplementos de hierro.

Acerca de Akebia Therapeutics

Akebia Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica con sede en Cambridge, Massachusetts, centrada en aprovechar el potencial de la biología del HIF para desarrollar y comercializar tratamientos nuevos y propios para la enfermedad renal y otras enfermedades graves. El principal compuesto clínico de Akebia, AKB-6548, es un tratamiento oral de administración diaria en la actualidad en desarrollo clínico de Fase 2b para el tratamiento de la anemia relacionada con la enfermedad renal crónica, una enfermedad grave que provoca un aumento de morbilidad y la mortalidad si no se trata. Más información sobre Akebia, en www.akebia.com.

Afirmaciones referidas al futuro

Esta nota de prensa incluye afirmaciones referidas al futuro. Dichas afirmaciones referidas al futuro incluyen declaraciones sobre la estrategia, planes y previsiones futuras de Akebia, incluidas declaraciones en relación con las indicaciones y beneficios potenciales de AKB-6548 y el plazo previsto de anuncio del estudio de Fase 2b y el inicio del estudio de Fase 2 con diálisis. Las palabras "prever", "parecer", "creer",  "estimar", "esperar", "pretender", "poder", "planear", "predecir", "proyectar", "objetivo", "potencial", "podrá", "podría", pudiera", "debería", "continuar" y expresiones similares pretenden identificar afirmaciones referidas al futuro, aunque no todas las afirmaciones referidas al contienen estas palabras identificadoras. Todas las afirmaciones referidas al futuro están sujetas a riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran de forma material de los expresados implícita o explícitamente en dichas declaraciones, incluido el riesgo de que los datos preclínicos y clínicos existentes no sean predictivos de los resultados de los ensayos clínicos en desarrollo o posteriores; el tiempo real que se necesita para completar los ensayos clínicos y analizar los datos; el índice de participación en el estudio de Fase 2 con diálisis; la capacidad de Akebia de completar con éxito el desarrollo clínico de AKB-6548 o cualquier otro candidato a producto; la financiación necesaria para desarrollar los candidatos a productos de Akebia y operar la empresa; los gastos reales asociados; el contenido de las decisiones tomadas por la FDA y otros organismos normativos; el éxito de los competidores en el desarrollo de candidatos de productos para enfermedades para las cuales Akebia está desarrollando en la actualidad sus candidatos a productos; y la capacidad de Akebia de obtener, mantener y poner en vigor la protección contra patentes y otras propiedades intelectuales de AKB-6548 o de cualquier otro candidato a fármaco. Otros riesgos e incertidumbres se incluyen en la sección "Factores de riesgo" del Informe Trimestral de Akebia en el Formulario 10-Q  para el trimestre cerrado el 31 de marzo, 2014, y otras presentaciones que pudiera realizar Akebia ante la Comisión de Valores y Bolsa de Estados Unidos en el futuro. Akebia no asume y rechaza específicamente cualquier obligación de actualizar las afirmaciones referidas al futuro contenidas en esta nota de prensa.

Fuente: Akebia Therapeutics, Inc.


 

 

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