Oryzon Genomics ha presentado sus resultados y avances correspondientes al primer semestre de 2025. La compañía ha registrado un resultado neto de -1,6 millones de euros, frente a las pérdidas de -1 millones de euros. Esta cifra recoge los impactos de la resolución definitiva del IPCEI (con respecto a las actividades llevadas a cabo en el periodo comprendido entre el 1 de enero del año 2023 y el 30 de junio de 2025), al haberse recibido dicha resolución con fecha 9 de julio de 2025. De haberse recibido dicha resolución a 30 de junio, su impacto se hubiese trasladado en un reconocimiento de beneficios de 1,4 millones de euros, situado el resultado del primer semestre en una pérdida de 0,2 millones. El reconocimiento de dichos beneficios se recogerá en los resultados del tercer trimestre de 2025.
Las inversiones en I+D en el primer semestre han ascendido a 4,9 millones, de las cuales 4,4 millones corresponden a actividades de desarrollo y 0,5 millones a actividades de investigación.
La posición de caja al cierre del primer semestre se sitúa en 31,1 millones de euros, que se ve incrementada en el mes de julio con una entrada de caja de 13,2 millones adicionales al haberse recibido el cobro de la subvención IPCEI (Med4Cure) procedente del CDTI.
La compañía ha consolidado el proceso de financiación iniciado en diciembre de 2024 y finalizado en julio de 2025. Oryzon ha obtenido entre diciembre de 2024 y julio de 2025 financiación por un importe de 52 millones de euros, de los cuales 30 millones proceden de una ampliación de capital, 7 millones del apoyo de la banca comercial en una ronda de acompañamiento a la ampliación de capital, 13,2 millones de la subvención IPCEI y 1,8 millones de cash back de sus actividades de I+D.
Evolución del negocio
Vafidemstat
El protocolo del ensayo clínico de Fase III PORTICO-2 con vafidemstat en Trastorno Límite de la Personalidad (TLP) fue presentado en junio a la Food & Drug Administration de EE.UU. (FDA) para su aprobación. Los criterios de valoración primario y secundarios clave del ensayo han sido definidos en colaboración con el Comité Asesor Clínico (CAC) de Oryzon, compuesto por destacados expertos en investigación psiquiátrica y ensayos clínicos. PORTICO-2 empleará dos escalas clínicas para evaluar la agresividad: la escala STAXI-2 Trait Anger (una escala evaluada por el paciente) como criterio de valoración primario, y la escala Overt Aggression Scale-Modified (OAS-M) (evaluada por personal clínico) como criterio secundario clave. Otros criterios de valoración secundarios evaluarán la mejora general del TLP y la calidad de vida. El estudio incluirá aproximadamente 350 pacientes, distribuidos aleatoriamente en una proporción 1:1 para recibir vafidemstat o placebo, con una duración total del ensayo de 18 semanas. Sujeto a la revisión de los datos finales que se obtengan por parte de la FDA, PORTICO-2 podría ser uno de los dos ensayos registracionales requeridos por la FDA para la posible aprobación de vafidemstat en esta indicación. Se espera la aprobación del estudio por parte de la FDA en el segundo semestre de 2025.
El pasado 9 de julio se celebró un seminario web específico con líderes de opinión (KOL), en el que participaron el Dr. Michael Ropacki, Director Médico de Oryzon para el área de SNC, y miembros del Comité Asesor Clínico (CAC) de la compañía. Durante el encuentro se abordaron el diseño del estudio PORTICO-2, la importante necesidad médica no cubierta en TLP, y el papel de la agresividad como diana clínica. Una grabación del evento está disponible en la página web de la compañía en el siguiente link.
Oryzon ha anunciado planes para evaluar vafidemstat en el tratamiento de la agresividad en pacientes con trastorno del espectro autista (TEA) en un nuevo ensayo clínico de Fase II. Este ensayo, denominado HOPE-2, tiene previsto incluir, entre otras, subpoblaciones genéticamente definidas dentro del TEA, como personas con síndrome de Phelan-McDermid, y se llevará a cabo inicialmente en España en el marco de las actividades respaldadas por la iniciativa europea Med4Cure IPCEI recientemente concedida.
El ensayo clínico de Fase IIb EVOLUTION con vafidemstat en pacientes con esquizofrenia ha continuado reclutando pacientes. Este estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia de vafidemstat, centrado principalmente en la mejora de los síntomas negativos. Como objetivos secundarios el ensayo explorará la eficacia de vafidemstat para mejorar el deterioro cognitivo y síntomas positivos de la esquizofrenia. A partir de información obtenida en el ensayo PORTICO, se ha llevado a cabo una reevaluación del número de pacientes necesarios para alcanzar un impacto clínicamente significativo. Como resultado, el ensayo se está redimensionando para incluir un total de 84 pacientes. Inicialmente realizado únicamente en España, el estudio se está ampliando ahora para incluir también otros países de la Unión Europea.
Oryzon ha continuado reforzando su cartera de patentes para vafidemstat durante este trimestre, con comunicaciones adicionales de “Decisión de concesión” por parte de las oficinas de patentes de Canadá e Israel para solicitudes de patente tituladas “Métodos para tratar alteraciones del comportamiento”. Las reivindicaciones aprobadas cubren el uso de vafidemstat para el tratamiento de la agresividad y el retraimiento social. Una vez concedidas, estas patentes permanecerán en vigor hasta al menos 2038, excluyendo cualquier posible extensión de patente. Ya se han concedido o aprobado patentes correspondientes en Europa, Australia, Hong Kong, Corea, Malasia, Filipinas y Rusia, y hay solicitudes en trámite en otros países.
Iadademstat
Ha continuado el reclutamiento de pacientes en FRIDA, un ensayo clínico de Fase Ib en abierto, multicéntrico, de iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refractaria (R/R) que albergan una mutación de la tirosina quinasa tipo FMS (FLT3mut+). Siguiendo la nueva doctrina OPTIMUS de la FDA, la compañía sigue explorando la dosis mínima con actividad clínica. Los objetivos primarios de FRIDA son evaluar la seguridad y tolerabilidad de iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con LMA R/R con mutaciones FLT3 y establecer la dosis recomendada de Fase 2 (RP2D) para esta combinación, mientras que los objetivos secundarios incluyen la evaluación de la eficacia del tratamiento. El estudio se lleva a cabo en EE.UU. e incluirá hasta 45 pacientes aproximadamente. Si los resultados son favorables, la compañía y la FDA han acordado celebrar una reunión para discutir el mejor plan para seguir desarrollando esta combinación en esta población de LMA tan necesitada. La compañía planea presentar la próxima actualización de datos de este ensayo en ASH-2025.
Los dos ensayos de Fase I de búsqueda de dosis de iadademstat en combinación con venetoclax y azacitidina en pacientes con LMA de primera línea han continuado reclutando pacientes de forma activa. Uno de los ensayos está esponsorizado por el National Cancer Institute (NCI) bajo el acuerdo Acuerdo de Cooperación en Investigación y Desarrollo (CRADA) firmado entre Oryzon y el NCI, mientras que el otro es un ensayo de tipo “estudio iniciado por un investigador” (IIS, por sus siglas en inglés), liderado por el Knight Cancer Institute del Oregon Health & Science University (OHSU) de EE.UU.
El estudio IIS de Fase I de búsqueda de dosis de iadademstat en combinación con azacitidina en síndrome mielodisplásico, estudio esponsorizado por el Medical College of Wisconsin, ha continuado reclutando pacientes de forma activa.
El ensayo de Fase I/II de iadademstat más inhibidores de puntos de control inmunitario (ICI) en pacientes con cáncer de pulmón de célula pequeña (CPCP) en estadio extenso en primera línea, bajo el CRADA que Oryzon tiene con el NCI, comenzó a reclutar pacientes en abril de 2025. El ensayo evaluará la seguridad, tolerabilidad, determinación de dosis y eficacia de iadademstat en combinación con un ICI, ya sea atezolizumab o durvalumab, en pacientes con CPCP en estadio extenso que hayan recibido inicialmente quimioterapia estándar e inmunoterapia. Este estudio es llevado a cabo y esponsorizado por el NCI, con el Dr. Charles Rudin del Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSKCC) como investigador principal del ensayo. Más de 30 centros en EE.UU. participan en el ensayo, incluyendo instituciones de renombre como MSKCC, Johns Hopkins, City of Hope, University of Chicago, entre muchas otras. El ensayo planea reclutar entre 45 y 50 pacientes.
Más allá de la oncología, Oryzon ha anunciado planes para evaluar iadademstat en trastornos hematológicos no malignos, como la anemia de células falciformes y la trombocitemia esencial. Se ha presentado una solicitud de ensayo clínico (CTA, por sus siglas en inglés), equivalente europeo a un IND, para un nuevo ensayo de Fase Ib con iadademstat en pacientes con anemia falciforme ante la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Este ensayo, denominado RESTORE, tiene como objetivo reclutar a 40 pacientes. Los objetivos primarios serán evaluar la seguridad y la tolerabilidad de iadademstat en pacientes adultos con anemia falciforme, así como determinar su dosis recomendada para la Fase 2 (RP2D). Entre los objetivos secundarios se incluye la evaluación de la actividad de iadademstat para inducir la producción de hemoglobina fetal, entre otros. Se espera obtenerla aprobación del CTA en septiembre. Un segundo ensayo, que evaluará iadademstat en pacientes con trombocitemia esencial, se encuentra actualmente en preparación, y la presentación del CTA ante la EMA está prevista para el segundo semestre de 2025.
Programas en fases más tempranas
ORY-4001, un inhibidor muy selectivo de la deacetilasa de histonas 6 (HDAC-6), nominado como candidato a desarrollo clínico para el tratamiento de ciertas enfermedades neurológicas como la enfermedad de Charcot Marie-Tooth (CMT), la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otras, sigue avanzando en los estudios IND pre-regulatorios que permitirán preparar el compuesto para estudios clínicos.
