Bio Products Laboratory obtiene la aprobación europea para Coagadex® ▼ (Factor X de coagulación humano)

Bio Products Laboratory, Limited (BPL) ha anunciado que la Agencia Europea de Medicamentos ha concedido la autorización para la comercialización de Coagadex. Coagadex está indicado para el tratamiento y profilaxis de episodios hemorrágicos y para el tratamiento perioperativo en pacientes con deficiencia hereditaria de factor X. Coagadex es el primer y único tratamiento con licencia específica para esta enfermedad rara en la coagulación en Europa.¹

La deficiencia en el factor X es una enfermedad rara y grave causada por la carencia de la proteína factor X de la sangre; esta proteína desempeña un importante papel en la coagulación, que ayuda a detener las hemorragias de los pacientes. Las personas con deficiencia de factor X tienen mayor riesgo de hemorragia o de experimentar una hemorragia prolongada. Aquellos que lo sufren con gravedad, normalmente los niños, tienen mayor riesgo de sangrado en el cerebro, en los pulmones o en el tracto gastrointestinal, lo que puede ser potencialmente letal.² La deficiencia del factor X heredada es una enfermedad muy rara que afecta a aproximadamente 700 pacientes en Europa.²

La Profesora Flora Peyvandi, Directora del Centro de Hemofilia y Trombosis Angelo Bianchi Bonomi, Profesora de Medicina Interna - IRCCS Maggiore Hospital de la Universidad de Milán, ha declarado: “Hasta ahora, nos hemos centrado en el tratamiento de la deficiencia de factor X con transfusiones sanguíneas de plasma o un concentrado de factores de coagulación. Queríamos un tratamiento específico del factor X para tratar a estos pacientes vulnerables. Por tanto, la aprobación de Coagadex en la UE hoy supone un importante avance para los pacientes”.

El Dr. Steve Austin, Director del Centro de Hemofilia de St George’s University Hospitals NHS Foundation Trust en Londres, ha comentado: “He participado en el programa de desarrollo clínico de Coagadex y estoy encantado de que ya se haya aprobado este tratamiento. Por primera vez, los pacientes con esta enfermedad rara de la coagulación pueden contar con un tratamiento específico que ha demostrado ser seguro y efectivo en los estudios clínicos”.

Coagadex ha sido aprobado según los datos generados de dos estudios de etiqueta abierta, prospectivos y multicentro.^3,4 En el primer estudio se incluyeron pacientes con deficiencia de factor X heredada de moderada a grave que habían sido tratados a demanda en los episodios de sangrado traumático o espontáneo.³ Los principales criterios de evaluación fueron valores farmacocinéticos que incluyeron el índice de recuperación y semivida y los criterios de evaluación secundarios contaron con una evaluación general de la eficacia y el número de transfusiones necesarias para tratar una hemorragia.³

Los criterios para el éxito del tratamiento se cumplieron en el estudio y los parámetros farmacocinéticos estuvieron en línea con los datos publicados anteriormente.³ El índice medio de recuperación in-vivo global fue de 2,0 IU/dL por IU/kg y la semivida fue de aproximadamente 30 horas.³ Se produjeron 187 hemorragias evaluables en el estudio y los pacientes calificaron el tratamiento como "excelente" en 170 (91%) casos, “bueno” en 14 (7,5%) casos y “pobre” en 2 (1,1%) casos.³ Además, la mayoría de los episodios de hemorragias (155/187 [82,9%]) fueron tratados de forma efectiva con solo una inyección de Coagadex.³

Dos pacientes del estudio informaron de seis eventos adversos relacionados posiblemente con la medicación: dos eventos de fatiga en un paciente, dos eventos de eritema en el lugar de la inyección y dolor de espalda en cada paciente.³ No se produjeron otros eventos adversos relacionados con el fármaco, ni eventos adversos graves relacionados con el fármaco y ningún paciente interrumpió el estudio debido a eventos adversos.³

El segundo estudio recopiló datos sobre dos pacientes quirúrgicos a los que se les administró Coagadex perioperativamente.⁴ Se incorporaron los datos quirúrgicos de tres pacientes del primer estudio y en total, fueron cinco pacientes sometidos a siete intervenciones quirúrgicas.⁴ En todas las intervenciones quirúrgicas, Coagadex fue evaluado por el investigador como excelente en el control de la pérdida de sangre durante y después de la cirugía.⁴ Todos los pacientes sometidos a una cirugía mayor fueron diagnosticados con deficiencia del factor X leve (es decir, nivel del factor X >5 IU/dL y < 20 IU/dL).⁴ Un paciente con deficiencia moderada y dos con deficiencia grave fueron sometidos a intervenciones menores.⁴ Ningún paciente con enfermedad moderada o grave se sometió a una intervención mayor.⁴ No se registraron eventos adversos relacionados con el tratamiento en pacientes quirúrgicos en el segundo estudio.⁴

En ambos estudios, los eventos adversos más comunes fueron eritema en el sitio de la inyección, dolor en el sitio de la inyección, fatiga y dolor de espalda.^3,4

John Perkins, CEO de BPL, ha comentado: “BPL cuenta con más de 60 años de experiencia en la fabricación de productos de plasma y estamos orgullosos de nuestros logros hasta la fecha. Coagadex es el primero de este tipo de fármacos para esta enfermedad de coagulación rara. Este logro demuestra nuestro compromiso con los pacientes en áreas con una enorme necesidad médica no cubierta”.

FIN

Acerca de Bio Products Laboratory Limited

Bio Products Laboratory, Limited. (BPL) es un fabricante líder de terapias de proteínas derivadas del plasma con sede central mundial en Elstree (Ingalterra) y sede central estadounidense en Durham (Carolina del Norte) y exporta a más de 45 países en todo el mundo. La empresa cuenta con más de 60 años de experiencia en el desarrollo y fabricación de terapias relacionadas con el plasma desde que se estableciera como parte del Lister Institute en 1950 y, en la actualidad cuenta con una amplia variedad de productos entre los que se incluyen factores de coagulación, inmunoglobulinas humanas y albúmina. BPL está comprometido con la inversión continuada en la investigación y el desarrollo para mantener su posición destacada como proveedor fiable de productos de alta calidad para los pacientes y proveedores de atención sanitaria en todo el mundo.

Notas a los editores

Acerca de Coagadex

Coagadex se deriva del plasma humano y se usa como sustitución del factor X de coagulación que existe de forma natural, en pacientes con deficiencia hereditaria de factor X. En la UE, Coagadex está indicado para el tratamiento y profilaxis de episodios hemorrágicos y para el tratamiento perioperatorio en pacientes con deficiencia hereditaria de factor X. Fue aprobado en primer lugar por la Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA en sus siglas en inglés) en octubre de 2015. En la actualidad está en marcha un ensayo pediátrico de Coagadex.

Información resumida sobre la prescripción

Antes de su prescripción, consulte por favor el resumen de las características del producto.

Presentación:

Polvo y disolvente para solución para inyección, con presentaciones que contienen nominalmente 250 UI y 500 UI. Aproximadamente 100 UI/mL de Factor X de coagulación humanotras la reconstitución con 2,5 mL (250 UI) o 5 mL (500 UI) de agua esterilizada para inyecciones.

Indicaciones terapéuticas:

Tratamiento y profilaxis de episodios hemorrágicos y para el tratamiento perioperatorio en pacientes con deficiencia heredara del factor X.

Posología y método de administración:

Solo para uso intravenoso.

Dosis necesaria (UI) = peso corporal (kg) x aumento del factor X deseado (UI/dL o % de lo normal) x 0,5.

Tratamiento de episodios hemorrágicos: 25 IU/kg cuando la hemorragia se produce en el momento esperado del inicio de la menstruación. Repetir cada 24 horas hasta que se detenga la hemorragia.

Profilaxis: 25 UI/kg antes de la actividad física prevista, citas dentalesy profilaxis secundaria contra la repetición de la hemorragia. Repetir en caso de ser necesario. Hay disponibles pocos datos para mayores periodos de profilaxis, pero se han usado dosis de 24,6 a 28 UI/kg una vez a la semana o 25 UI cada dos semanas.

Tratamiento perioperatorio: Prequirúrgico: elevar los niveles de factor X en plasma de 70 a 90 IU/dL. Se recomienda un cuidadoso control de la duración y la dosis de tratamiento en las cirugías mayores. Posquirúrgico: mantener niveles de factor X enplasma a un mínimo de 50 UI/dL hasta que el sujeto ya no esté en riesgo de hemorragia debido a la cirugía. Los niveles de factor X en plasma después de la inyección deben ser controlados antes y después de la cirugía para garantizar que se obtienen y mantienen los niveles hemostáticos; la semivida media es de 30,3 horas.

Administración: tras la reconstitución, administrar de forma intravenosa a una tasa sugerida de 10 mL/minuto pero no inferior a 20 mL/minuto.

Contraindicaciones:

Hipersensibilidad a la sustancia activa o a cualquiera de sus excipientes.

Advertencias especiales y precauciones:

Se han observado de forma poco frecuente reacciones de hipersensibilidad en otras hemofilias y son posibles; entre los signos previos se incluyen angioedema, inflamación del sitio de la inyección, escalofríos, tos, mareos, fiebre, enrojecimiento facial, urticaria generalizada, dolor de cabeza, picores, hipotensión, letargo, dolores musculoesqueléticos, náuseas, pruritos, escozor, agitación, opresión en el pecho, hormigueo, vómitos y jadeos. Cuando se administran productos preparados para el plasma humano, el riesgo de transmisión de agentes infecciones, conocidos o desconocidos, no se puede evitar completamente. Los pacientes con deficiencia de factor X pueden desarrollar anticuerpos neutralizadores (inhibidores) del factor X. Se debe controlar el desarrollo de inhibidores en los pacientes mediante la observación clínica y pruebas de laboratorio. No se deben administrar más de 60 UI/kg al día. Coagadex contiene hasta 0,4 mmol/mL (9.2 mg/mL) de sodio, que debe tenerse en cuenta para aquellos pacientes que lleven una dieta controlada de sodio.

Efectos indeseables:

Comunes: dolor de espalda, eritema en el sitio de inyección, fatiga. Frecuencia desconocida: no hay datos disponibles después de su comercialización.

Sobredosis:

Se registró un caso de sobredosis en los ensayos clínicos, en los que un sujeto recibió aproximadamente 80 UI/kg de Coagadex para el tratamiento de una hemorragia. No se han registrado eventos adversos relacionados con esta sobredosis. Existe un potencial de desarrollar tromboembolismo con la sobredosis.

Precauciones farmacéuticas: Duración almacenado a una temperatura máxima de 30^oC: 3 años. No congelar.

Categoría: POM

Cantidades por paquete: viales que contienen nominalmente 250 UI y 500 UI.

Número de autorización para la comercialización y titular: 250 IU EU/1/16/1087/001, 500 IU EU/1/16/1087/002. BPL, Bio Products Laboratory Limited, Dagger Lane, Elstree, Herts, WD6 3BX. Reino Unido.

Fecha de la preparación: marzo 2016

Se debe informar de los eventos adversos.

Se pueden encontrar formularios para los informes e información en www.mhra.gov.uk/yellowcard

Los eventos adversos también se deben informar a BPL Medical Department en el teléfono 020 8957 2255 o [email protected]

?Este producto médico está sujeto a un control adicional. De esta forma se permite la rápida identificación de nueva información de seguridad. Se solicita a los profesionales de la atención sanitaria que informen de cualquier posible reacción adversa.

Referencias

¹ Resumen de características de producto de Coagadex (Factor X de coagulación humano). 2016

² PK Gupta, Col H Kumar, S Kumar. Hereditary Factor X (Stuart-Prower Factor) Deficiency. MJAFI, Vol. 64, No. 3, 2008. http://medind.nic.in/maa/t08/i3/maat08i3p286.pdf [Último acceso, enero 2016]

³ BPL-TEN01-0414, NCT00930176

⁴ BPL-TEN03-0514, NCT01086852

UK/CF/0316/0003 - marzo 2016

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