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Oryzon Genomics, S.A., compañía biofarmacéutica de fase clínica y líder global en epigenética, ha anunciado hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha autorizado la solicitud de ensayo clínico (CTA) para iniciar un estudio de Fase II destinado a evaluar vafidemstat para el tratamiento del síndrome de Phelan-McDermid (PMS).
El estudio, denominado HOPE-2, es un estudio de Fase IIa, unicéntrico, de un solo brazo y abierto, que incluirá a 12 pacientes adultos con síndrome de Phelan-McDermid, una enfermedad genética asociada al trastorno del espectro autista (TEA). El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de vafidemstat. Entre los objetivos secundarios se incluyen la evaluación del efecto de vafidemstat sobre la ira y la agresión, medido mediante la Subescala de Irritabilidad de la Aberrant Behavior Checklist (ABC) y la Clinical Global Impression of Severity - Anger and Aggression (CGI-S A/A), así como la evaluación de la eficacia de vafidemstat en el tratamiento global de la enfermedad en adultos con PMS, medida mediante las escalas Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R), Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) y las subescalas de la ABC: conducta estereotipada, hiperactividad/falta de cooperación, lenguaje inapropiado y retraimiento social. Vafidemstat se administrará durante 12 semanas. Tras las primeras 12 semanas de tratamiento, el investigador evaluará, en función del beneficio clínico, si el participante puede continuar el tratamiento hasta completar 24 semanas.
El PMS es un trastorno del neurodesarrollo altamente discapacitante causado por deleciones o mutaciones patogénicas en el gen SHANK3. Se caracteriza por distintos grados de retraso del desarrollo, discapacidad intelectual, retraso o ausencia del habla y trastorno del espectro autista o síntomas de autismo. A pesar de la elevada prevalencia y de la importante carga que suponen las conductas agresivas en el PMS, no existen tratamientos farmacológicos aprobados para el PMS ni tratamientos específicamente dirigidos a la agresión asociada al PMS. Como consecuencia, la agresión se trata con frecuencia con medicamentos utilizados fuera de sus indicaciones autorizadas (off-label) que presentan una eficacia limitada y problemas de
seguridad significativos.
“El inicio del estudio HOPE-2 refuerza nuestra estrategia de ampliar la aplicabilidad de vafidemstat en indicaciones del sistema nervioso central (SNC)”, ha comentado Rolando Gutierrez-Esteinou, MD, Director Médico de Oryzon para SNC. “Vafidemstat es el único inhibidor de LSD1 en desarrollo clínico para trastornos del sistema nervioso central y presenta un mecanismo de acción potente y único que modula programas transcripcionales implicados en la plasticidad neuronal, la neuroinflamación y la excitabilidad neuronal. Se ha demostrado que la inhibición de LSD1 puede desencadenar un “reset” de la transcripción neuronal y revertir fenotipos de comportamiento social y agresión en modelos genéticos de TEA, incluidos
ratones con deficiencia de SHANK3. Estos hallazgos preclínicos y los resultados clínicos observados en el ensayo de Fase IIa REIMAGINE en pacientes con TEA nos llevan a considerar que vafidemstat tiene un potencial único para ofrecer una opción terapéutica prometedora para el síndrome de Phelan-McDermid.”
Oryzon colaborará con la Asociación Síndrome Phelan-McDermid de España para apoyar la identificación de posibles participantes en el estudio HOPE-2.
"La aprobación del estudio HOPE-2 es una noticia muy importante para nuestras familias. Saber que se está investigando un posible tratamiento que podría ayudar a controlar la agitación y las conductas agresivas nos da mucha esperanza. Desde la Asociación, queremos agradecer al equipo de Oryzon que nos haya involucrado en este proceso desde el principio. Para nosotros, es fundamental sentirnos parte de estos avances y poder contribuir, desde nuestra experiencia, a que la investigación siga avanzando. Ojalá este estudio nos acerque a nuevas opciones para mejorar la calidad de vida de nuestros hijos", ha comentado Norma Alhambra, Presidenta de la Asociación Síndrome Phelan-McDermid.
El estudio HOPE-2 se llevará a cabo en España como parte del proyecto VANDAM de Oryzon. VANDAM, que forma parte del Proyecto Importante de Interés Común Europeo (IPCEI) de Salud Med4Cure, ha recibido financiación del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades y del Centro para el Desarrollo Tecnológico y la Innovación (CDTI), en el marco del Plan de Recuperación, Transformación y Resiliencia, financiado por la Unión Europea – NextGenerationEU.
