ORY-2001 se propuso para restaurar la función cognitiva y tratar las alteraciones de comportamiento que se presentan frecuentemente en pacientes de Alzheimer.

Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, ha presentado hoy nuevos datos preclínicos de su fármaco en investigación ORY-2001, un inhibidor selectivo de LSD1 y MAOB, en la Conferencia anual de la Society for Neuroscience (Neuroscience-2017) que se celebra los días 11 a 15 de noviembre en el Walter E. Washington Convention Center, en Washington DC. (EEUU).

La comunicación de Oryzon, presentada como póster titulado “ORY-2001, a dual LSD1/MAOB inhibitor in development for neurodegenerative diseases, normalizes aggressive behavior in SAMP-8 mice and social avoidance in isolated rats”, fue presentado por neurocientíficos de la compañía acompañados por el Director médico, Dr. Roger Bullock. 
 
La compañía ya había reportado anteriormente que OR-2001 rescata de forma total el profundo déficit de memoria de los ratones SAMP8, un modelo de enfermedad de Alzheimer (EA) que sufre un envejecimiento acelerado, y que, incluso iniciando el tratamiento con ORY-2001 en fase más avanzada del deterioro, el fármaco es capaz de restituir la memoria en estos animales. Diferentes experimentos sugieren que es un fármaco con potencial curativo o de “modificación de la enfermedad”. Ç

En enfermos de EA y otras enfermedades neurodegenerativas, el deterioro cognitivo va acompañado frecuentemente por episodios de agitación, agresividad, psicosis, apatía y depresión. Los datos preclínicos presentados demuestran que el fármaco epigenético ORY-2001 reduce la agresividad exacerbada de los ratones SAMP8 a niveles normales y reduce también la evitación social en modelos de ratas mantenidas en aislamiento.  
 
En un Ensayo de Fase I realizado con 106 voluntarios sanos ORY-2001 demostró seguridad y tolerabilidad, y permitió establecer las dosis para una fase II en enfermos. También se determinó que penetra en cerebro con gran eficiencia. La compañía recibió recientemente  la aprobación de la Agencia Española del Medicamento (AEMPS) para realizar una Fase IIA con ORY-2001 en enfermos de esclerosis múltiple. La compañía tiene previsto solicitar próximamente las correspondientes autorizaciones para llevar a cabo un ensayo clínico de Fase IIA en pacientes de enfermedad de Alzheimer . 
 
El Presidente Ejecutivo de la compañía, Dr Carlos Buesa ha declarado que “Estos resultados son un nuevo eslabón en una cadena de resultados positivos generados en siete modelos animales diferentes que refuerzan la propuesta de un tratamiento epigenético en las enfermedades neurodegenerativas. La compañía tiene el firme compromiso de intentar ayudar a los pacientes con nuestros novedosos fármacos. El reciente inicio de una Fase IIA en enfermos de Esclerosis múltiple abre una nueva etapa para la compañía”.  
 
El Director Médico de Oryzon, Dr. Roger Bullock, un conocido especialista internacional del campo, ha declarado que “Estos datos son reamente muy interesantes. Este fármaco llega al cerebro donde mejora, e incluso restaura la memoria y reduce la inflamación. Además ahora vemos que incide en las alteraciones psiquiátricas y de comportamiento asociadas a menudo con enfermos de Alzheimer. Esta reducción de la agitación, agresividad y aislamiento social en modelos animales revela a ORY-2001 como un fármaco capaz de actuar en todos los procesos que se manifiestan en enfermos deAlzheimer.” 


La Conferencia Anual de la Sociedad de Neurociencias es la reunión internacional más amplia en el campo y reúnen más de 30.000 científicos de todo el mundo  
ORY-2001 es un inhibidor dual de LSD1-MAOB altamente selectivo.

La molécula actúa a varios niveles, reduciendo el deterioro cognitivo y la pérdida de la memoria y la neuroinflamación, y al mismo tiempo ha mostrado efectos neuroprotectores. La compañía también ha reportado recientemente su eficacia en varios modelos preclínicos de otras enfermedades del sistema nervioso central como la Esclerosis Múltiple (EM). LSD1 es un modulador epigenético, que regula la metilación de histonas y modula los patrones de expresión génica. Los enfoques epigenéticos para modificar la progresión de diversas enfermedades neurodegenerativas, que se centran en la producción de cambios en los patrones de expresión génica en células del cerebro, han generado interés en la industria farmacéutica. 

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