Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, ha anunciado hoy que ha recibido la aprobación de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) para llevar a cabo un ensayo clínico de Fase IIb con vafidemstat en enfermos con Trastorno Límite de la Personalidad (TLP).
PORTICO es un ensayo de fase IIb multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de vafidemstat en pacientes con TLP con agitación / agresividad. Los dos objetivos principales del ensayo serán una reducción de la agresión y la agitación y una mejora general de la condición del paciente. El estudio incluirá 156 pacientes en total, con 78 pacientes en cada brazo, y se prevé un análisis intermedio para ajustar el número final de pacientes necesarios para evaluar la eficacia. En el ensayo participarán hospitales de EE. UU., España y al menos otros dos países europeos, con dos hospitales españoles, el Hospital Vall d'Hebrón y el Hospital Santa Creu i Sant Pau, activados en una primera etapa.
PORTICO se basa en los datos clínicos del ensayo REIMAGINE de fase IIa, donde vafidemstat redujo la agitación-agresión en pacientes con trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH), trastorno del espectro autista (TEA) y TLP después de 2 meses de tratamiento, y de REIMAGINE de fase IIa- Ensayo de EA, en el que vafidemstat redujo la agitación-agresión en pacientes con enfermedad de Alzheimer grave y moderada después de 6 meses de tratamiento. Vafidemstat mostró un buen perfil de seguridad y tolerabilidad en ambos ensayos clínicos. El fundamento científico de PORTICO se basa en la capacidad de vafidemstat para inhibir el LSD1 y modular la agresión y la sociabilidad, como se probó en varios modelos preclínicos.
Carlos Buesa, presidente y director ejecutivo de Oryzon, dijo: “El inicio de PORTICO representa un hito importante para nuestro programa de SNC como el primer ensayo de fase IIb con vafidemstat en pacientes psiquiátricos, en este caso la población general de pacientes con TLP. El mecanismo de vafidemstat, que modula el LSD1, tiene un potencial transformador en el tratamiento de diversas enfermedades del SNC, incluida la aplicación innovadora como medicina personalizada en subpoblaciones genéticamente definidas de ciertas enfermedades psiquiátricas, y esperamos seguir investigando en este estudio ".
