Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias para enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, ha anunciado hoy el inicio de una colaboración preclínica sobre autismo con investigadores del Centro Seaver de Investigación y Tratamiento del Autismo en la Facultad de Medicina Icahn en el Hospital Mount Sinai dirigida por el Dr. Joseph Buxbaum.

Las deleciones o mutaciones en el extremo del cromosoma 22 conducen a un defecto del gen SHANK3 y producen en los seres humanos una variedad de autismo conocida como síndrome de Phelan-McDermid (PMS por sus siglas en inglés). El 80% de las personas con PMS presentan un trastorno del espectro autista (TEA). En estos pacientes, la incapacidad de la copia restante del gen SHANK3 de producir suficiente proteína Shank3 para el funcionamiento neuronal normal (haploinsuficiencia) puede ser responsable de la mayoría de los síntomas neurológicos (retraso del desarrollo, autismo y ausencia del habla) asociados con este trastorno. Un trabajo reciente publicado por investigadores estadounidenses ha demostrado que el complejo LSD1-HDAC2 está implicado en el PMS y que, en modelos animales deficientes en Shank3 que recapitulan muchos síntomas del síndrome humano, la inhibición de LSD1 restaura la electrofisiología neuronal y rescata los déficits de aprendizaje. Esta colaboración explorará los efectos de vafidemstat en modelos animales desarrollados y caracterizados en el Centro Seaver para el Autismo, un centro de referencia mundial, por el equipo del Dr. Buxbaum, director del Centro.

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Vafidemstat es un inhibidor selectivo de la LSD1, activo por vía oral, que se encuentra en Fase II de desarrollo clínico y que ha mostrado un muy buen perfil de seguridad y ha demostrado su eficacia en la reducción de la agitación y la agresividad en estudios clínicos en pacientes con la enfermedad de Alzheimer, el Trastorno Límite de la Personalidad (TLP), el Trastorno por Déficit de Atención e Hiperactividad (TDAH) y el TEA. Actualmente, Vafidemstat está siendo explorado en un ensayo clínico de Fase IIb en TLP (estudio PORTICO) y la empresa está preparando también un ensayo de Fase IIb en esquizofrenia (estudio EVOLUTION). La empresa también está explorando el uso de vafidemstat en el campo de la psiquiatría de precisión.

El Profesor Buxbaum, director del Centro de Autismo Seaver de la Facultad de Medicina Icahn en en el Hospital Mount Sinai e investigador principal del estudio, ha comentado: "Hemos trabajado en el síndrome Phelan-McDermid durante más de una década y estamos realmente emocionados de avanzar en este tratamiento potencial para este trastorno".

El Dr. Carlos Buesa, CEO de Oryzon, ha dicho: " Es una enorme satisfacción iniciar esta colaboración con investigadores de renombre internacional como los del Centro de Autismo Seaver en Mount Sinai. En los últimos años se ha propuesto que la desregulación epigenética en la vía de metilación de la histona H3K4 es un mecanismo importante en la patogénesis del autismo y de otros síndromes psiquiátricos y de neurodesarrollo. Vafidemstat, con un buen perfil de seguridad, podría aportar una opción terapéutica a estos pacientes en el futuro."

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