Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALXN) ha anunciado hoy que la Comisión Europea ha autorizado el uso de Strensiq™ (asfotasa alfa) para el tratamiento sustitutivo enzimático a largo plazo en pacientes con hipofosfatasia de aparición en la infancia (HF) para tratar las manifestaciones óseas de la enfermedad. El resumen de características del medicamento señala que la HF está asociada a múltiples manifestaciones óseas, como raquitismo/osteomalacia, alteración del metabolismo fosfocálcico, retraso del crecimiento y la movilidad, afectación respiratoria que puede requerir ventilación y convulsiones por sensibilidad a la vitamina 6. Strensiq es la primera terapia autorizada en la Unión Europea (UE) para el tratamiento de pacientes con HF, un trastorno metabólico extremadamente infrecuente que representa una amenaza para la vida. Alexion espera comenzar a dar servicio a pacientes en Alemania en octubre y está negociando los procesos de reembolso con autoridades sanitarias en los principales países europeos.

«La hipofosfatasia es un trastorno extremadamente raro que puede tener consecuencias muy graves para los pacientes y sus familias. Sin tratamiento, los pacientes se enfrentan a retos importantes relacionados con el desarrollo, el crecimiento y la movilidad, con un riesgo extremadamente elevado de mortalidad infantil», ha afirmado la doctora  Christine Hofmann, del Hospital Infantil de la Universidad de Wurzburgo, departamento de reumatología y osteología pediátricas, Wurzburgo (Alemania). «Me complace que los pacientes europeos con HF de aparición en la infancia ya cuenten con un tratamiento autorizado que aborde la causa subyacente de su trastorno metabólico genético permanente mediante la sustitución de fosfatasa alcalina no específica tisular».

La HF es una enfermedad metabólica genética y progresiva en la que los pacientes experimentan efectos devastadores en múltiples sistemas del organismo, lo que se traduce en complicaciones graves para la vida. Es una enfermedad ultrarrara, que se define como una enfermedad que afecta a menos de 20 pacientes por millón en la población general.1 La HF se caracteriza por una mineralización ósea anormal que puede conllevar la deformación de los huesos y otras anomalías del esqueleto, además de complicaciones generales como debilidad muscular profunda, convulsiones, dolor e insuficiencia respiratoria que puede provocar la muerte prematura en niños.2-6

«Strensiq es el primer tratamiento autorizado en Europa para HF de aparición en la infancia y representa una terapia innovadora para los pacientes que sufren esta devastadora y grave enfermedad ultrarrara». Nos complace anunciar que la etiqueta de la UE permitirá a cualquier paciente que presente los síntomas de HF antes de los 18 años recibir el tratamiento», ha explicado David Hallal, consejero delegado de Alexion. «Estamos muy agradecidos a los investigadores, pacientes y sus familias, que han participado en los ensayos clínicos que han hecho posible esta autorización y estamos empezando a negociar los procesos de reembolso con las autoridades sanitarias en toda Europa para garantizar que los pacientes con HF de aparición en la infancia tengan acceso lo antes posible a Strensiq, un tratamiento que transformará sus vidas».

La CE ha garantizado la autorización de comercialización para Strensiq para el tratamiento sustitutivo enzimático a largo plazo en pacientes con HF con inicio en la infancia para tratar las manifestaciones óseas de la enfermedad. La historia natural de los pacientes de hipofosfatasia infantil no tratados deja entrever una elevada mortalidad si se necesita ventilación. El resumen de características del medicamento indica que el 71 % de los pacientes infantiles tratados con Strensiq que requirieron ventilación siguen vivos y continúan en tratamiento.

La autorización de la CE de Strensiq es aplicable a los 28 estados miembros, Islandia, Noruega y Liechtenstein y sigue el dictamen positivo de junio de 2015 concedido por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP). Strensiq también ha sido aprobado para tratar la HF por el Ministerio de Sanidad, Trabajo y Bienestar de Japón y por las autoridades sanitarias canadienses. La FDA concedió la designación de terapia decisiva a Strensiq y aceptó la solicitud de licencia de producto biológico (BLA) de Alexion para proceder a una revisión prioritaria.

Datos clínicos

La autorización de Strensiq en la UE se basaba en los datos clínicos de cuatro estudios previsibles fundamentales y sus ampliaciones, que comprenden 68 pacientes con HF de aparición en la infancia (desde recién nacidos hasta los 66 años de edad). Los resultados del estudio mostraron que los pacientes con HF de aparición en la infancia tratados con Strensiq demostraron mejoras rápidas y sostenidas en la mineralización ósea, según se midieron con la escala del Diagnóstico Global Radiográfico de Cambio (RGI-C), que evalúa la gravedad de la osteomalacia a través de imágenes de rayos X. Los pacientes de los estudios clínicos también presentaron mejoras en la estructura esquelética, según demostró la apariencia de las articulaciones en los rayos X, la apariencia histológica del material de biopsia ósea y la apariencia de la altura ganada.

Las reacciones adversas más frecuentes observadas en los estudios clínicos fueron las reacciones en el lugar de la inyección y las reacciones adversas relacionadas con la inyección. La mayor parte de estas reacciones no eran graves, con una intensidad de leve a moderada.

Acerca de la hipofosfatasia (HF)

La HF es una enfermedad metabólica ultrarrara, genética, crónica y progresiva, caracterizada por una mineralización ósea anómala que puede provocar la destrucción y deformación de los huesos, debilidad muscular profunda, convulsiones, insuficiencia respiratoria y muerte prematura.2-6

La HF está causada por mutaciones en el gen que codifica una enzima conocida como fosfatasa alcalina no específica tisular (TNSALP).2,3 La deficiencia genética en HF puede afectar a personas de todas las edades.2 La HF se ha clasificado tradicionalmente por la edad del paciente cuando se manifiestan los primeros síntomas, por lo que existe la HF de aparición en la infancia y juventud, cuando el primer síntoma aparece antes de los 18 años.

La HF puede tener consecuencias devastadoras en cualquier etapa de la vida.2 En un estudio de historia natural, los niños que sufrían su primer síntoma de HF en sus primeros 6 meses de vida presentaban un mayor índice de mortalidad, que alcanzaba generalmente el 73 % a los 5 años.7 En estos pacientes, la mortalidad se debe principalmente a insuficiencia respiratoria.2,6,8 En pacientes que sobreviven la adolescencia y la edad adulta, las secuelas clínicas a largo plazo incluyen fracturas recurrentes que no se pueden curar, debilidad muscular profunda, dolor debilitante y la necesidad de usar dispositivos de asistencia ambulatoria como sillas de ruedas, andadores con ruedas y bastones.2,5

Acerca de Strensiq (asfotasa alfa)

Strensiq (asfotasa alfa) es un tratamiento sustitutivo enzimático a largo plazo para abordar la causa subyacente de la HF: una deficiencia de la actividad TNSALP. Al sustituir la enzima anómala, el objetivo del tratamiento con Strensiq es evitar o anular los defectos de mineralización del esqueleto, previniendo así la morbilidad esquelética y general grave y la muerte prematura.

Strensiq ha sido autorizado en Japón y Canadá como tratamiento para pacientes con HF y la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA) de Estados Unidos ha aceptado la revisión prioritaria de la solicitud de licencia de producto biológico.

Información de seguridad importante

Pueden aparecer diversas reacciones de hipersensibilidad de tipo alérgico en los pacientes tratados con Strensiq, como urticaria, dificultad para respirar o colapso cardiovascular. La administración de Strensiq puede provocar reacciones en el lugar donde se realiza la inyección.

Se han dado casos de craneosinostosis en pacientes menores de 5 años. Se ha informado de calcificación oftálmica (conjuntiva y corneal) y de nefrocalcinosis en pacientes tratados con Strensiq. No existen datos suficientes para establecer una relación causal entre la exposición a Strensiq y la progresión de la craneosinostosis o entre la exposición a Strensiq y la calcificación ectópica.

Es posible que aumente la concentración sérica de hormona paratiroidea en los pacientes tratados con Strensiq. Los pacientes que toman Strensiq pueden ganar peso desproporcionadamente.

Acerca de Alexion

Alexion es una empresa farmacéutica global centrada en el desarrollo y suministro de terapias capaces de transformar la vida de pacientes con trastornos graves y raros. Alexion desarrolló y comercializa Soliris® (eculizumab), el primer y único inhibidor de complemento autorizado para tratar a pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) y síndrome urémico hemolítico atípico (SHUa), dos trastornos ultrarraros de grave peligro para la vida. Alexion también está estableciendo una franquicia global principal de enfermedades raras metabólicas que incluye Kanuma™ (sebelipase alfa) para pacientes con deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL-D),y Strensiq™ (asfotasa alfa) para pacientes con hipofosfatasia (HF). Además, Alexion sigue afianzando su cartera de productos relacionados con enfermedades raras en la industria de la biotecnología con candidatos a productos altamente innovadores en múltiples áreas terapéuticas.  Como líder mundial en inhibidores de complemento, la empresa está consolidando y ampliando su cartera de inhibidores de complemento a través de diversas plataformas, que incluyen la evaluación de potenciales indicaciones para el empleo de Soliris en otras enfermedades graves y ultrarraras.  Este comunicado de prensa y más información sobre Alexion pueden encontrarse en: www.alexion.com.

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Declaraciones referidas al futuro

Este comunicado de prensa contiene declaraciones referidas al futuro, incluidas afirmaciones relacionadas con los potenciales beneficios médicos de Strensiq™ (asfotasa alfa) para la hipofosfatasia (HF). Las declaraciones referidas al futuro están sujetas a factores que podrían causar que los resultados y planes de Alexion difieran de aquellos previstos, como, por ejemplo, las decisiones de las autoridades normativas en relación con la aprobación de comercialización o limitaciones materiales en la comercialización de Strensiq para HF, retrasos en organizar una capacidad satisfactoria de fabricación y establecer la infraestructura comercial de Strensiq para HF, la posibilidad de que los resultados de los ensayos clínicos no prevean los resultados de seguridad y eficacia de Strensiq en poblaciones de pacientes más amplias o diferentes, el riesgo de que los pagadores terceros (incluidas agencias gubernamentales) no realicen el reembolso por el consumo de Strensiq a unas tarifas aceptables o no lo hagan en absoluto, el riesgo de que la estimación en relación con el número de pacientes con Strensiq y las observaciones en relación con la historia natural de pacientes con Strensiq sean imprecisas, y otros riesgos diferentes establecidos oportunamente en las presentaciones de Alexion ante la SEC, incluidos, entre otros, los riesgos analizados en el informe trimestral de Alexion en el formulario 10-Q para el periodo finalizado el 30 de junio de 2015. Alexion no tiene intención de actualizar ninguna de estas declaraciones referidas al futuro para reflejar eventos o circunstancias posteriores a esta fecha, excepto cuando la ley así lo obligue.

 

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Referencias

1.

 

REGLAMENTO (UE) N.º 536/2014 DEL PARLAMENTO EUROPEO Y DEL CONSEJO de 16 de abril de 2014 sobre los ensayos clínicos de medicamentos de uso humano, y por el que se deroga la Directiva 2001/20/CE http://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536&qid=1421232837997&from=EN

2.

 

Rockman-Greenberg C. Hypophosphatasia. Pediatr Endocrinol Rev. 2013; 10(suppl 2):380-388.

3.

 

Whyte MP. Hypophosphatasia: nature’s window on alkaline phosphatase function in humans. En: Bilezikian JP, Raisz LG, Martin TJ, eds. Principles of Bone Biology. Vol 1. 3ª ed. San Diego (California): Academic Press; 2008:1573-1598.

4.

 

Whyte MP, Greenberg CR, Salman N, et al. Enzyme-replacement therapy in life-threatening hypophosphatasia. N Engl J Med. 2012; 366(10):904-913.

5.

 

Seshia SS, Derbyshire G, Haworth JC, Hoogstraten J. Myopathy with hypophosphatasia. Arch Dis Child. 1990; 65(1):130-131.

6.

 

Baumgartner-Sigl S, Haberlandt E, Mumm S, et al. Pyridoxine-responsive seizures as the first symptom of infantile hypophosphatasia caused by two novel missense mutations (c.677T >C, p.M226T; c.1112C >T, p.T371I) of the tissue-nonspecific alkaline phosphatase gene. Bone. 2007; 40(6):1655-1661.

7.

 

Whyte MP, Leung E, Wilcox W, et al. Hypophosphatasia: a retrospective natural history study of the severe perinatal and infantile forms. Póster presentado en 2014 ante la Pediatric Academic Societies y la Asian Society for Pediatric Research Joint Meeting (Vancouver, Columbia Británica, Canadá) el 5 de mayo de 2014. Abstract 752416.

8.

 

Whyte MP, Rockman-Greenberg C, Hofmann C, et al. Improved survival with asfotase alfa treatment in pediatric patients with hypophosphatasia at high risk of death. Póster presentado en la reunión anual de 2014 de la Society for Bone and Mineral Research (ASBMR), 14 de septiembre de 2014. Abstract 1097.

"El comunicado en el idioma original, es la versión oficial y autorizada del mismo. La traducción es solamente un medio de ayuda y deberá ser comparada con el texto en idioma original, que es la única versión del texto que tendrá validez legal".

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