Según la presentación de resultados de Oryzon Genomics, el resultado neto de 2,6 millones de euros de pérdida, aumenta un 15% con respecto al mismo periodo del ejercicio anterior al haber realizado la Sociedad actividades de desarrollo no capitalizada para contribuir en la lucha contra COVID-19 en el ensayo clínico ESCAPE por importe de 0,9 millones de euros.
Los ingresos relativas a trabajos realizados para el propio inmovilizado al cierre del tercer trimestre de 2021 ascienden a 7,7 millones de euros, un 6% superiores con respecto al tercer trimestre de 2020.
Respecto a las inversiones en I+D, ascienden hasta los 9,6 millones de euros, de las cuales 8,6 millones de euros corresponden a desarrollo y 1,0 millones de euros a investigación.
A 30 de septiembre de 2021, Oryzon mantiene una posición financiera significativamente robusta con recursos financieros disponibles por importe de 30,9 millones de euros que le permite continuar con el desarrollo de sus actividades de I+D y el desarrollo de sus estudios clínicos de Fase IIb.
Durante el tercer trimestre de 2021, Oryzon ha obtenido una ayuda por importe de 1,0 millones de US$ para apoyar un nuevo ensayo clínico de vafidemstat en pacientes con síndrome de Kabuki (ensayo HOPE).
El balance a 30 de septiembre de 2021 muestra una robustez relevante con un patrimonio neto de 73,3 millones de euros.
La compañía ha continuado avanzando en este tercer trimestre en el desarrollo clínico de sus programas de oncología iadademstat y neurología vafidemstat.
Hemos hablado sobre estas cifras y sus ensayos clínicos con Carlos Buesa, CEO de Oryzon y Enric Rello, director financiero de la compañía.
Iadademstat en oncología
El ensayo de Fase II ALICE, que investiga el uso de iadademstat en combinación con azacitidina en leucemia mieloide aguda (LMA), ha completado el reclutamiento, con un total de 36 pacientes. Los resultados preliminares correspondientes a los 30 meses del estudio, presentados en el congreso EHA2021 el pasado mes de junio, mostraban señales robustas de eficacia clínica, con ORR del 83%, de los cuales el 67% eran CR/CRi, así como un un buen perfil de seguridad de la combinación de iadademstat y azacitidina. Las respuestas eran de larga duración, con cinco pacientes con remisiones superiores al año y la remisión más larga en aquel momento de 858 días, todavía en curso. La empresa tiene previsto presentar una nueva actualización clínica sobre ALICE en el congreso ASH-2021.
La compañía está preparando nuevos ensayos en combinación en LMA y tumores sólidos. En LMA, la compañía planea iniciar FRIDA, un ensayo de Fase Ib/II en abierto y multicéntrico de iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con LMA con mutación FLT3 que son refractarios o que han recaído. En cáncer de pulmón de célula pequeña (CPCP), la compañía está preparando el ensato STELLAR. STELLAR es un ensayo de Fase Ib/II aleatorizado y multicéntrico de iadademstat con un inhibidor de punto de control inmunitario (ICI) en pacientes con CPCP metastásico en primera línea. Ambos ensayos se llevaran a cabo en EE.UU y ambos planean reclutar 120 pacientes. La compañía cree que FRIDA y STELLAR podrían potencialmente apoyar solicitudes de aprobación de comercialización acelerada.
Vafidemstat engrandes trastornos multifactoriales del SNC
La compañía está ya reclutando pacientes en EE.UU en el ensayo clínico de Fase IIb PORTICO con vafidemstat en pacientes con Trastorno Límite de la Personalidad (TLP). El estudio está actualmente reclutando pacientes de forma activa en Europa y EE.UU. PORTICO es un estudio de Fase IIb multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de vafidemstat en pacientes con TLP. El ensayo tiene dos objetivos primarios: la reducción de la agresividad/agitación y la mejora global de la enfermedad. El estudio incluirá 156 pacientes, con 78 pacientes en cada brazo, y cuenta con un análisis intermedio predefinido para ajustar el tamaño de la muestra en caso de una variabilidad excesiva en torno a las variables de evaluación o una tasa de placebo inesperadamente alta. El ensayo se llevará a cabo en 15-20 centros en Europa y Estados Unidos.
La compañía recibió en el mes de julio la aprobación de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) para llevar a cabo un ensayo clínico de Fase IIb con vafidemstat en pacientes con esquizofrenia. Este estudio de Fase IIb, denominado EVOLUTION, evaluará la eficacia de vafidemstat sobre los síntomas negativos y la cognición en pacientes con esquizofrenia. Este proyecto está parcialmente financiado con fondos públicos del Ministerio de Ciencia e Innovación y se realizará en diversos hospitales españoles. Hemos activado varios centros clínicos durante este período.
Se presentaron datos finales del ensayo de Fase II SATEEN sobre la capacidad de vafidemstat para reducir la respuesta inflamatoria en pacientes con esclerosis múltiple (EM) en el 37º Congreso del Comité Europeo para el Tratamiento y la Investigación de la Esclerosis Múltiple, ECTRIMS-2021. Este ensayo de Fase II, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos y de búsqueda de dosis, tenía como objetivo evaluar la seguridad y la tolerabilidad de vafidemstat en pacientes con EM con recaída y remisión (EMRR) o con EM secundaria progresiva (EMSP). En el ensayo participaron 18 pacientes. El tratamiento a largo plazo con vafidemstat fue seguro y bien tolerado, con exposiciones al fármaco de hasta 2 años. SATEEN fue un ensayo piloto a pequeña escala que no tenía la potencia necesaria para obtener datos de eficacia definitivos. No hubo diferencias estadísticamente significativas entre los grupos en las evaluaciones de IRM, OCT o EDSS. No obstante, algunos pacientes tratados con vafidemstat mostraron una mejora en uno o más indicadores clínicos. Además, se observó una prometedora actividad antiinflamatoria en la mayoría de los pacientes tratados con vafidemstat en comparación con el placebo.
Se presentaron datos preliminares del estudio clínico de vafidemstat en pacientes graves con Covid-19, llamado ESCAPE, en 31º Congreso Europeo de Microbiología Clínica y Enfermedades Infecciosas, ECCMID-2021. Este era un ensayo de Fase II abierto, aleatorizado, de doble brazo para evaluar la eficacia y la tolerabilidad de vafidemstat en combinación con el tratamiento estándar utilizado en los hospitales, para evitar la progresión a Síndrome de Distrés Respiratorio agudo, que reclutó 60 pacientes. Vafidemstat fue seguro y bien tolerado en pacientes graves de CoVID-19. Se observaron efectos antiinflamatorios de vafidemstat en pacientes graves de CoVID19. Vafidemstat redujo la activación exacerbada de las células T CD4+ y redujo la liberación de citocinas inflamatorias. No hubo diferencias significativas en el número de fallecidos entre los dos brazos del estudio y los pacientes en ambos brazos del estudio se recuperaron con rapidez. Estos resultados antiinflamatorios obtenidos en SATEEN y ESCAPE están en consonancia con la actividad antiinflamatoria observada previamente en el ensayo ETHERAL de vafidemstat en pacientes con Alzheimer.
Vafidemstat en trastornos monogénicos del SNC
La compañía está preparando un nuevo ensayo de medicina de precisión en pacientes con síndrome de Kabuki (SK). Este ensayo de Fase I/II, denominado HOPE, será un ensayo multicéntrico, multibrazo, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para explorar la seguridad y la eficacia de vafidemstat en la mejora de varias deficiencias descritas en pacientes con SK. El ensayo prevé reclutar a 50-60 pacientes y se realizará en niños mayores de 12 años y en adultos jóvenes. La compañía espera iniciar el HOPE en la primera mitad de 2022 en varios hospitales y centros de EE.UU y, posiblemente, en Europa. Teniendo en cuenta los precedentes de la FDA y la EMA en enfermedades raras y trastornos del SNC, creemos que si el ensayo HOPE demuestra mejoras clínicas relevantes, podría servir de base para una aprobación acelerada en la UE y en Estados Unidos.
Continúan avanzando las colaboraciones en el campo de la medicina de precisión en autismo con investigadores del Centro Seaver de Investigación y Tratamiento del Autismo en la Facultad de Medicina Icahn en el Hospital Mount Sinai de Nueva York y con el Instituto de Genética Médica y Molecular (INGEMM) del Hospital Universitario La Paz de Madrid, y en medicina de precisión en esquizofrenia con investigadores de la Universidad de Columbia en Nueva York. Los resultados de los estudios piloto en marcha de caracterización de estos pacientes con mutaciones especificas, que servirán para informar posteriores estudios clínicos de psiquiatría de precisión con vafidemstat, se esperan para el segundo semestre de 2021.
