En enfermedades del sistema nervioso para las que no existe hoy cura como, por ejemplo, la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT) o la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), la investigación es esencial para desarrollar tratamientos.
La CMT es una enfermedad progresiva y degenerativa que afecta los nervios periféricos, causando debilidad muscular y problemas de sensibilidad. Los síntomas pueden tener un amplio espectro de gravedad y variar en función del paciente. La ELA, por otro lado, es una enfermedad que afecta a las neuronas motoras del cerebro y la médula espinal. Su pronóstico es sombrío, con una esperanza de vida media corta después del diagnóstico. Estas enfermedades tienen además un gran impacto en la calidad de vida de los pacientes.
Como empresa cotizada líder en biotecnología estamos invirtiendo recursos significativos en investigación para desarrollar soluciones médicas innovadoras para ralentizar la progresión de estas enfermedades, mejorar la calidad de vida de los pacientes y encontrar una cura efectiva.
Comprender los mecanismos subyacentes de enfermedades complejas como la CMT y la ELA requieren una dedicación e inversión constante en investigación básica y clínica. En Oryzon estamos desarrollando ORY-4001, un fármaco que inhibe muy selectivamente la histona deacetilasa 6 (HDAC-6), una proteína epigenética, para el tratamiento potencial de la CMT, la ELA y otros trastornos neurológicos. Este compuesto tiene una farmacología excelente y una selectividad muy alta en comparación con otras moléculas en desarrollo, lo que reduce mucho los efectos secundarios. El fármaco ha mostrado además fuertes propiedades antiinflamatorias.
En 2022 firmamos un acuerdo con la CMT Research Foundation (CMTRF), una organización norteamericana sin ánimo de lucro dirigida por pacientes y dedicada a buscar tratamientos y curas para la CMT. El objetivo era explorar el potencial terapéutico de los inhibidores de HDAC6 de Oryzon en CMT. Los resultados preclínicos positivos obtenidos en el marco de esta colaboración han permitido que ORY-4001 haya sido seleccionado como candidato para desarrollo clínico. Estos resultados se han presentado recientemente en el congreso anual de la Sociedad de Neurología Periférica, PNS-2023, en Dinamarca. ORY-4001 ha demostrado múltiples respuestas favorables en un modelo animal validado de neuropatía periférica CMT1A (la forma más frecuente de la CMT) que recrea de manera precisa muchos de los síntomas característicos de la enfermedad en seres humanos. El tratamiento con ORY-4001 fue capaz de mejorar la mielinización y restaurar la integridad de los axones en el nervio ciático, y mejorar los potenciales de acción muscular compuestos y la conducción nerviosa en comparación con los animales no tratados al tiempo que mejoraba el estado fisiológico general.
Con más de 300.000 pacientes con CMT sin tratamiento disponibles en EU+USA+JP, la necesidad médica es acuciante. Esto redunda también en una significativa oportunidad comercial. Se estima que el mercado de CMT alcanzará un tamaño global de +4.000M de dólares en los próximos años, en su mayor parte protagonizados todavía por fármacos anti-sintomáticos y off-label. El potencial de mercado para un producto seguro y capaz de revertir los síntomas de esta enfermedad, como podría ser ORY-4001 en un futuro, es enorme.
Los prometedores resultados de ORY-4001 en estos estudios preclínicos son pasos iniciales, pero muy importantes, que nos acercan al objetivo de desarrollar soluciones efectivas para estas enfermedades sin cura como la CMT y otras. La biotecnología no solo ofrece esperanzas de curación y mejor calidad de vida a los pacientes, sus familias y cuidadores, también ofrece retornos de la inversión importantes. Por eso, una parte importante del mundo económico está dispuesto a sumarse a esas oportunidades que ofrece el sector y contribuir con su inversión a que se produzcan grandes impactos en el ámbito sanitario como económico.
