Proteostasis Therapeutics, Inc. (“Proteostasis Therapeutics”), una compañía que desarrolla tratamientos novedosos para enfermedades causadas por defectos en el plegamiento, tránsito y aclaramiento de proteínas, y Astellas Pharma Inc. (“Astellas”) han anunciado que han firmado un acuerdo de colaboración a nivel mundial para investigar y desarrollar tratamientos que modulen la respuesta a proteínas mal plegadas (Unfolded Protein Response, UPR) mediante el uso de las plataformas  “Disease Relevant Translation” (DRT™) y “Proteostasis Network”, patentadas por Proteostasis Therapeutics. Astellas hará un pago inicial a Proteostasis Therapeutics e invertirá en acciones de la empresa. Proteostasis Therapeutics también podrá recibir financiación para apoyar la investigación además de pagos por consecución de objetivos de desarrollo y comerciales en el futuro que podrían ascender en total a más de 400 millones de dólares. Además,  Astellas tiene el derecho de iniciar dos proyectos más bajo los mismos términos, por lo que si ejerciera totalmente este derecho, el valor total de la colaboración podría ascender a 1.200 millones de dólares.

“Estamos muy contentos de colaborar con Astellas, un líder mundial en el desarrollo de tratamientos innovadores”, ha declarado Meenu Chhabra, presidente y consejero delegado de Proteostasis Therapeutics. “Nuestro enfoque novedoso para el descubrimiento de fármacos, combinado con la excelente trayectoria de Astellas en el desarrollo de medicamentos, nos permitirá descubrir y desarrollar rápidamente tratamientos para necesidades médicas no cubiertas en la actualidad.”

La colaboración se centrará en una enfermedad de origen genético, pero también se explorarán otras indicaciones que puedan tratarse modulando la vía de la UPR. El estrés provocado por la acumulación de proteínas mal plegadas en el retículo endoplasmático (RE) es una característica de muchas enfermedades. A estas enfermedades se les denomina enfermedades causadas por defectos en la conformación de las proteínas, y entre ellas figuran enfermedades genéticas, enfermedades neurodegenerativas y enfermedades degenerativas de la retina. En estudios preclínicos, la modulación selectiva de la vía de la UPR mejoró la respuesta al estrés y restauró la función, indicando que puede ser beneficiosa como tratamiento novedoso en múltiples enfermedades para las que no existen tratamientos satisfactorios.

“Proteostasis Therapeutics tiene una plataforma novedosa que ofrece un enfoque diferente para el descubrimiento de fármacos en necesidades médicas no cubiertas”, ha señalado Kenji Yasukawa, Ph.D., vicepresidente senior y director de estrategia de Astellas. “Dicha plataforma complementa nuestros proyectos internos y externalizados de I+D actuales. Es un ejemplo de nuestra estrategia presente y futura de inversión en tecnologías innovadoras que puedan aportar nuevas opciones terapéuticas a los pacientes. Esperamos con ilusión trabajar estrechamente con Proteostasis Therapeutics para identificar los principales candidatos terapéuticos para su desarrollo clínico y su posible comercialización.”

Como parte del acuerdo, las compañías llevarán a cabo actividades de descubrimiento, selección de compuestos y estudios preclínicos para identificar cuáles son los principales candidatos para el desarrollo clínico. Después de elegir a los candidatos, Proteostasis Therapeutics tendrá el derecho de desarrollarlos conjuntamente a nivel mundial y de promocionarlos conjuntamente en Estados Unidos.

Esta colaboración ha sido promovida por la división de Innovation Management (“AIM”) de Astellas Pharma Inc.

Los resultados de esta colaboración se han contabilizado en las previsiones financieras revisadas de Astellas para su año fiscal que finalizará en marzo de 2015. Dichas previsiones se anunciaron el 31 de octubre de 2014.

Acerca de Proteostasis Therapeutics, Inc.

Proteostasis Therapeutics, Inc. es una compañía que se dedica al descubrimiento de fármacos para enfermedades huérfanas y neurodegenerativas causadas por defectos en el plegamiento, tráfico y aclaramiento de proteínas. La plataforma Disease Relevant Translation (DRT™) de la compañía comprende un enfoque patentado para la selección de compuestos y un análisis químico de medicamentos de vanguardia para obtener de forma muy selectiva candidatos terapéuticos. Sus actividades de desarrollo comprenden un programa clave en fibrosis quística y una alianza con Biogen Idec para descubrir tratamientos para enfermedades neurodegenerativas.

La plataforma DRT™ de la compañía utiliza ensayos de funcionalidad pertinentes y modelos de enfermedades relevantes para identificar tratamientos asociados con la modulación de las vías de la homeostasis protica celular. Estas vías forman parte de la maquinaria de “control de calidad” celular, conocida como la red de homeostasia de las proteínas o la Proteostasis Network (PN). Al modificar la función y la capacidad de la PN, los potenciales candidatos terapéuticos de la compañía corrigen los desequilibrios en la PN debidos a los efectos acumulativos de enfermedades, mutaciones genéticas, factores medioambientales y el envejecimiento. Si desea obtener más información sobre la empresa, visite www.proteostasis.com. <http://www.proteostasis.com/>

Acerca de Astellas Pharma

Astellas Pharma Inc., con sede central en Tokio (Japón) es una compañía farmacéutica dedicada a mejorar la salud de las personas en todo el mundo proporcionándoles productos farmacéuticos innovadores y fiables. Astellas cuenta con cerca de 18.000 empleados en todo el mundo. La compañía  ha asumido el compromiso de convertirse en líder mundial en los ámbitos de la urología, inmunología -incluyendo los trasplantes-, enfermedades infecciosas, oncología, neurociencia, complicaciones de la diabetes mellitus y enfermedades renales. Si desea más información sobre Astellas Pharma Inc., le rogamos visite la página de la empresa: www.astellas.com

Acerca de Innovation Management

Innovation Management ("AIM") es una nueva división creada en octubre de 2013 para potenciar y acelerar el proceso de selección de fármacos y para aprovechar oportunidades externas con el fin de incrementar la innovación en la fase de desarrollo preclínico. AIM supervisa las actividades de alianzas estratégicas con socios externos y es responsable de una serie de actividades para aprovechar al máximo estas oportunidades innovadoras externas en la fase de desarrollo preclínico, como planificación de estrategias, selección de compuestos, evaluaciones científicas y negociaciones de alianzas, con el fin de que las alianzas estratégicas con entidades externas a la compañía se lleven a cabo de forma sistemática y de conformidad con la estrategia de la empresa.