La Comisión Europea garantiza la autorización de comercialización de Kanuma™(sebelipase alfa) para el tratamiento de pacientes con deficiencia de la enzima lisosomal lipasa ácida (deficiencia de LAL) de todas las edades

Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALXN) ha anunciado hoy que la Comisión Europea ha autorizado el uso de Kanuma^™ (sebelipase alfa) para terapia de reemplazo enzimático (ERT) a largo plazo en pacientes de todas las edades con deficiencia de la enzima lisosomal lipasa ácida (deficiencia de LAL). Kanuma, una innovadora terapia de reemplazo enzimático, es el primer tratamiento aprobado en Europa para pacientes con deficiencia de LAL, una enfermedad genética, progresiva, metabólica, ultrarrara por la cual los pacientes sufren fallos multiorgánicos y muerte prematura. Alexion está iniciando los procesos de reembolso con las autoridades sanitarias de los principales países europeos y espera estar disponible para los pacientes alemanes a principios del cuarto trimestre de 2015 y para el resto en 2016.

«La aprobación de hoy es un gran logro para los pacientes con deficiencia de LAL, una enfermedad grave que puede tener consecuencias devastadoras en pacientes de todas las edades», ha afirmado Vassili Valayannopoulos, M.D., Ph.D., investigador de los estudios pivotales de Kanuma en el Hôpital Necker-Enfants Malades y el IMAGINE Institute de París. «En los estudios clínicos, el 67% de los niños tratados con Kanuma han sobrevivido más de 12 meses, mientras que sin el tratamiento, habrían tenido un desenlace fatal con casi total seguridad. Kanuma también ha reducido los marcadores de lesiones hepáticas y acumulación de lípidos en pacientes pediátricos y adultos, complicaciones que pueden ser graves y potencialmente mortales».

La deficiencia de LAL es una enfermedad metabólica genética , crónica y progresiva por la cual niños y adultos sufren fallos multiorgánicos y muerte prematura. Se considera una enfermedad ultrarrara, como se definen las enfermedades que afectan a menos de 20 pacientes por millón de habitantes. ¹ Los pacientes con deficiencia de LAL a menudo experimentan una rápida aparición de síntomas potencialmente mortales de la enfermedad, y al igual que ocurre con otras enfermedades hepáticas, muchos de ellos no sufren ningún síntoma hasta la aparición de consecuencias graves. La deficiencia de LAL es causada por mutaciones genéticas que resultan en una marcada bajada o pérdida de la actividad de la enzima LAL en los lisosomas en varios tejidos orgánicos que lleva a una subida crónica del colesterol esterificado y los triglicéridos en el hígado, las paredes de los vasos sanguíneos y otros tejidos.^2,3

«Nos alegra mucho que la Comisión Europea haya aprobado Kanuma para pacientes de todas las edades con deficiencia de LAL porque nos permite atender las necesidades de niños y adultos europeos con el primer tratamiento aprobado para esta grave enfermedad ultrarrara que puede causar la muerte», ha declarado David Hallal, CEO de Alexion. «Sin terapia, los pacientes de esta enfermedad se enfrentan a morbilidades devastadoras que incluyen fallos hepáticos y muerte prematura. Alexion tramitará con diligencia los reembolsos a las autoridades de cada país para que se pueda administrar este tratamiento vital a los pacientes lo antes posible».

Kanuma es una innovadora terapia de reemplazo enzimático destinada a atajar las causas subyacentes de la deficiencia de LAL. La aprobación de Kanuma se extiende a los 28 países miembros de la Unión Europea, así como a Islandia, Noruega y Liechtenstein y ha sido concedida bajo  un procedimiento acelerado de evaluación. La decisión se basa en la opinión positiva expresada por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CMH) en junio de 2015. Además, la Administración de Alimentos y medicamentos de EE. UU. (FDA) designó Kanuma como terapia avanzada para la deficiencia de LAL presente en niños y aceptó la solicitud de autorización de producto biológico para revisión prioritaria.

Datos clínicos

La aprobación de Kanuma en la UE se ha basado en los datos de dos estudios clínicos y un estudio abierto de extensión de apoyo que incluyó pacientes infantiles, pediátricos y adultos con deficiencia de LAL. Los resultados del estudio demostraron que el 67% de pacientes infantiles (6 de 9) con deficiencia de LAL (que presentaban una progresión rápida de la enfermedad en los primeros seis meses de vida) que fueron tratados con Kanuma sobrevivieron más de 12 meses, comparado con 0 de 21 pacientes de un cohorte histórico que no recibieron tratamiento. Los pacientes infantiles tratados con Kanuma también mejoraron sus parámetros hepáticos, incluidos ALT y AST, y ganaron peso en las primeras semanas de tratamiento. El tratamiento con Kanuma en pacientes pediátricos y adultos con deficiencia de LAL resultó en la normalización de ALT y en una mejora de los parámetros de lípidos, incluidos LDL-c y HDL-c, así como en una reducción del contenido de grasa en el hígado y otros marcadores de daños hepáticos comparados con el placebo. En pacientes que recibieron Kanuma durante el periodo doble ciego y entraron a continuación en el periodo abierto de extensión, se mantuvieron las reducciones de nivel de de ALT y se vieron mejoras de LDL-c y HDL-c.

La reacción adversa más grave experimentada por un 3% de pacientes en los ensayos clínicos fueron señales y síntomas consistentes con anafilaxia. Las señales y síntomas incluían molestias en el pecho, inyección conjuntival, disnea, erupciones generalizadas con picores, hiperemia, edema moderado en los párpados, rinorrea, dificultades respiratorias graves, taquicardias, taquipnea y urticaria.

Acerca de la deficiencia de la enzimalisosomal lipasa ácida (deficiencia de LAL)

La deficiencia de LAL es una enfermedad metabólica ultrarrara, genética, crónica y progresiva asociada con morbilidades devastadoras y muerte prematura. En pacientes con deficiencia de LAL, las mutaciones genéticas resultan en un descenso de la actividad de la enzima LAL. Esto conduce a marcadas acumulaciones de colesterol esterificado y triglicéridos en órganos vitales, vasos sanguíneos y otros tejidos, lo que resulta en fallos progresivos y multiorgánicos que incluyen fibrosis, cirrosis, fallos hepáticos, arterioesclerosis acelerada, enfermedades cardiovasculares y otras consecuencias devastadoras. ^2,3

Esta enfermedad afecta a pacientes de todas las edades con manifestaciones desde la infancia a la edad adulta que pueden resultar en complicaciones clínicas súbitas e impredecibles. Los niños experimentan fallos de crecimiento, fibrosis hepática y cirrosis y mueren a una media de edad de 3,7 meses. ⁴ En un estudio de observación, aproximadamente el 50% de los niños y adultos con deficiencia de LAL la enfermedad evolucionó a fibrosis, cirrosis o trasplante de hígado en 3 años. ⁵ La media de edad de aparición de la enfermedad es de 5,8 años y puede ser diagnosticada con un simple análisis de sangre. ^6,7

Acerca de Kanuma^™ (sebelipase alfa)

Kanuma™ (sebelipase alfa) es una innovadora terapia de reemplazo enzimático destinada a atajar las causas subyacentes de la deficiencia de LAL que reduce la acumulación de sustrato en los lisosomas de las células del cuerpo, incluido el hígado, para prevenir los fallos de órganos vitales y la muerte prematura.

La FDA designó Kanuma como terapia avanzada para la deficiencia de LAL presente en niños y aceptó la solicitud de autorización de producto biológico para revisión prioritaria. Además, se ha enviado una solicitud de nuevo fármaco al Ministerio de Sanidad, Trabajo y Bienestar japonés.

Información de seguridad importante

Se han detectado reacciones de hipersensibilidad, como anafilaxia, en pacientes tratados con sebelipase alfa, por lo que deberá haber atención médica disponible cuando se administre. Si se dan reacciones graves, debe interrumpirse inmediatamente su administración e iniciar el tratamiento médico adecuado. Debe extremarse la precaución al readministrar el medicamento a pacientes que han experimentado reacciones alérgicas previamente.

Las reacciones adversas más graves experimentadas por el 3% de los pacientes de los estudios clínicos fueron señales y síntomas consistentes con anafilaxia. Las señales y síntomas incluían molestias en el pecho, inyección conjuntival, disnea, erupciones generalizadas con picores, hiperemia, edema moderado en los párpados, rinorrea, dificultades respiratorias graves, taquicardias, taquipnea y urticaria.

Acerca de Alexion

Alexion es una empresa farmacéutica global centrada en el desarrollo y suministro de terapias capaces de transformar la vida de pacientes con trastornos graves y raros. Alexion desarrolló y comercializa Soliris^® (eculizumab), el primer y único inhibidor de complemento autorizado para tratar a pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) y síndrome urémico hemolítico atípico (SHUa), dos trastornos ultrarraros de grave peligro para la vida. Alexion también está estableciendo una franquicia global principal de enfermedades raras metabólicas que incluye Kanuma™ (sebelipase alfa) para pacientes con deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL-D),y Strensiq™ (asfotasa alfa) para pacientes con hipofosfatasia (HF). Además, Alexion sigue afianzando su cartera de productos relacionados con enfermedades raras en la industria de la biotecnología con candidatos a productos altamente innovadores en múltiples áreas terapéuticas.  Como líder mundial en inhibidores de complemento, la empresa está consolidando y ampliando su cartera de inhibidores de complemento a través de diversas plataformas, que incluyen la evaluación de potenciales indicaciones para el empleo de Soliris en otras enfermedades graves y ultrarraras.  Este comunicado de prensa y más información sobre Alexion pueden encontrarse en: www.alexion.com.

Declaraciones referidas al futuro

Este comunicado de prensa contiene declaraciones referidas al futuro, incluidas afirmaciones relacionadas con los potenciales beneficios médicos de Kanuma™ (sebelipase alfa) para la deficiencia de la enzima lisosomal lipasa ácida (deficiencia de LAL). Las declaraciones referidas al futuro están sujetas a factores que podrían causar que los resultados y planes de Alexion difieran de aquellos previstos, como, por ejemplo, las decisiones de las autoridades normativas en relación con la aprobación de comercialización o limitaciones materiales en la comercialización de Kanuma para la deficiencia de LAL, retrasos en organizar una capacidad satisfactoria de fabricación y establecer la infraestructura comercial de Kanuma para la deficiencia de LAL, la posibilidad de que los resultados de los ensayos clínicos no prevean los resultados de seguridad y eficacia de Kanuma en poblaciones de pacientes más amplias o diferentes, el riesgo de que los pagadores terceros (incluidas agencias gubernamentales) no realicen el reembolso por el consumo de Kanuma a unas tarifas aceptables o no lo hagan en absoluto, el riesgo de que la estimación en relación con el número de pacientes con Kanuma y las observaciones en relación con la historia natural de pacientes con Kanuma sean imprecisas, y otros riesgos diferentes establecidos oportunamente en las presentaciones de Alexion ante la SEC, incluidos, entre otros, los riesgos analizados en el informe trimestral de Alexion en el formulario 10-Q para el periodo finalizado el 30 de junio de 2015. Alexion no tiene intención de actualizar ninguna de estas declaraciones referidas al futuro para reflejar eventos o circunstancias posteriores a esta fecha, excepto cuando la ley así lo obligue.

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