Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALXN) ha anunciado que la Comisión Europea ha concedido la designación de fármaco huérfano a ALXN1210, un anticuerpo C5 de larga actuación muy innovador que está siendo evaluado en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HNP). La HNP es una enfermedad de la sangre potencialmente letal debilitante y muy rara en la que la activación del complemento, un componente del sistema inmunológico, produce hemólisis (destrucción de los glóbulos rojos del paciente).

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- Business Wire