Según los resultados presentados por Oryzon Genomics al mercado, el resultado neto al cierre del primer trimestre de 2024 se sitúa en -1,1 millones de euros, lo que representa una mejora de +0,5 millones de euros con respecto al mismo periodo del ejercicio precedente.
La Inversiones en I+D en el primer trimestre de 2024 han alcanzado una cifra de 2,4 millones, de las cuales 2,2 millones de euros corresponden a actividades de desarrollo y 0,2 millones a actividades de investigación.
Tras la finalización del ensayo clínico PORTICO, la intensidad en inversiones de I+D se ha reducido en 1,6 millones de euros con respecto al primer trimestre de 2023.
A 31 de marzo de 2024, Oryzon mantiene una posición financiera con recursos disponibles por importe de 10,7 millones de euros.
El balance a 31 de marzo de 2024 presenta un patrimonio neto de 82,8 millones de euros.
Desarrollo clínico
La compañiÌÂa ha continuado avanzando en este primer trimestre en el desarrollo cliÌÂnico de sus programas de neurologiÌÂa vafidemstat y oncologiÌÂa iadademstat.
Vafidemstat en grandes trastornos multifactoriales del SNC
Tras la presentación de los resultados topline del ensayo de Fase IIb PORTICO de vafidemstat en pacientes con Trastorno Límite de la Personalidad (TLP) en enero, la compañía está finalizando el análisis completo de todos los datos y tiene previsto presentarlos en un congreso de psiquiatría durante el año, así como también una publicación en una revista especializada. Una vez esté completado el análisis de todos los datos, Oryzon tiene la intención de solicitar a la FDA una reunión de final de Fase II para discutir los planes para un estudio de Fase III registracional para el tratamiento del TLP.
La compañía ha obtenido otra importante patente para su principal activo para SNC, vafidemstat, en la UE. La Oficina Europea de Patentes (OEP) ha emitido la comunicación de "intención de concesión" para la solicitud de patente europea de Oryzon EP18748921.6 titulada "Métodos para tratar alteraciones del comportamiento". En Corea también se ha recibido recientemente la correspondiente comunicación de intención de concesión. Las reivindicaciones aprobadas cubren el uso de vafidemstat para el tratamiento de la agresividad y el retraimiento social.
El ensayo clínico de Fase IIb EVOLUTION con vafidemstat en pacientes con esquizofrenia ha continuado reclutando pacientes. Este estudio de Fase IIb evaluará la eficacia de vafidemstat sobre los síntomas negativos y la cognición en pacientes con esquizofrenia. Este proyecto está parcialmente financiado con fondos públicos del Ministerio de Ciencia e Innovación español y se lleva a cabo en diversos hospitales españoles.
Vafidemstat en trastornos monogénicos del SNC
La compañía continúa los preparativos para HOPE, un nuevo ensayo de medicina de precisión en pacientes con síndrome de Kabuki (SK). La compañía está en diálogo con las agencias reguladoras para refinar el diseño final de este ensayo y espera presentar el IND para HOPE a la FDA durante 2024.
Iadademstat en oncología
Ha continuado el reclutamiento de pacientes en FRIDA, un ensayo clínico de Fase Ib de iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refractaria (R/R) que albergan una mutación de la tirosina quinasa tipo FMS (FLT3mut+). Se ha completado las dos primeras cohorte (trece pacientes), y la combinación fue segura y mostró una fuerte actividad antileucémica. Siguiendo la nueva doctrina OPTIMUS de la FDA, la compañía sigue explorando la dosis mínima con actividad clínica, y se ha iniciado una tercera cohorte, en fase de reclutamiento. Los objetivos primarios del estudio son evaluar la seguridad y tolerabilidad de iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con LMA R/R con mutaciones FLT3 y establecer la dosis recomendada de Fase 2 (RP2D) para esta combinación. Los objetivos secundarios incluyen la evaluación de la eficacia del tratamiento, medida como la tasa de remisión completa y remisión completa con recuperación hematológica parcial (CR/CRh), la duración de las respuestas (DoR) y la evaluación de la enfermedad residual medible. El estudio se lleva a cabo en EEUU e incluirá hasta 45 pacientes aproximadamente. Si los resultados son favorables, la compañía y la FDA han acordado celebrar una reunión para discutir el mejor plan para seguir desarrollando esta combinación en esta población de LMA tan necesitada.
La compañía está ampliando el desarrollo clínico de iadademstat en LMA mediante un nuevo estudio clínico de tipo “estudio iniciado por un investigador” (IIS, por sus siglas en inglés), liderado por la Oregon Health & Science University (OHSU) de EEUU. Este ensayo será un estudio de Fase Ib de búsqueda de dosis para evaluar iadademstat en combinación con venetoclax y azacitidina en pacientes con LMA de primera línea, y se espera que comience a reclutar pacientes en el 2T2024.
El ensayo clínico de Fase II de iadademstat en combinación con paclitaxel en cáncer de pulmón de células pequeñas (CPCP) R/R a platino y tumores neuroendocrinos extrapulmonares de alto grado (ensayo NET) ha continuado reclutando pacientes. Este ensayo se lleva a cabo en EEUU en el marco de un acuerdo de colaboración en investigación clínica con el Fox Chase Cancer Center (FCCC), en virtud del cual el FCCC realizará diferentes ensayos clínicos de combinación en colaboración con iadademstat, y Oryzon contribuirá con financiación, el fármaco y conocimientos técnicos.
La FDA ha autorizado recientemente el IND para iniciar un nuevo ensayo clínico de Fase I/II de iadademstat en combinación con un inhibidor del punto de control inmunitario (ICI) en pacientes con CPCP metastásico en primera línea. Éste será el primer ensayo clínico de iadademstat en el marco del Acuerdo de Cooperación en Investigación y Desarrollo (CRADA) firmado con el Instituto Nacional del Cáncer (NCI) de EEUU. El ensayo se titula “Ensayo aleatorizado de Fase I de búsqueda de dosis y de Fase II de iadademstat combinado con terapia de mantenimiento con inhibidores de puntos de control inmunitario tras quimioinmunoterapia inicial en pacientes con cáncer de pulmón de células pequeñas metastásico” y será llevado a cabo y esponsorizado por el NCI, que forma parte del National Institute of Health (NIH), con la Dra. Noura Choudhury, del Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSKCC), como IP principal del ensayo. Participarán una serie de prestigiosos centros oncológicos de EEUU, como el MSKCC, el JHU Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center y muchos otros. El ensayo tiene previsto reclutar a 45-50 pacientes y se espera que inicie el reclutamiento en el 2T2024.
El ensayo STELLAR, un ensayo de Fase Ib/II aleatorizado y multicéntrico de iadademstat con un inhibidor de punto de control inmunitario en CPCP metastásico en primera línea, se informará y refinará en base a los resultados del ensayo CRADA-MSKCC en el mismo espacio y con el mismo diseño, que se espera que comience en el 2T2024, como se ha mencionado anteriormente. La compañía cree que STELLAR podría potencialmente apoyar una solicitud de aprobación de comercialización acelerada.
Programas en fases más tempranas
ORY-4001, un inhibidor muy selectivo de la deacetilasa de histonas 6 (HDAC-6), nominado como candidato a desarrollo clínico para el tratamiento de ciertas enfermedades neurológicas como la enfermedad de Charcot Marie-Tooth (CMT), la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otras, sigue avanzando en los estudios IND pre-regulatorios que permitirán preparar el compuesto para estudios clínicos.
