En las sociedades avanzadas y emergentes el cuidado de la Salud ocupa un lugar absolutamente preminente. Solo en EEUU el gasto en salud fue en 2016 $3,12 de nuestros “billones”, un 17,4% de su PIB y en España en 2015 el gasto fue el 14,5%.

Pero además de un “centro de coste” para nuestras sociedades, también puede ser un “centro de beneficio”, al menos para algunas, las más desarrolladas. Así, en EEUU el sector sostiene 845.000 empleos directos, la mayor parte de alta cualificación y hasta 4,4 millones de empleos agregados siendo un sector creador de alta tecnología y exportador.

Un dato de interés: el sector en EEUU invierte un 24,8% sobre las ventas domésticas que sin embargo se reduce a un 19,8% sobre las ventas totales, otro indicador de la pujanza exportadora y su papel en la balanza comercial del sector en las economías avanzadas. En Europa el sector agregaba en 2015 725.000 empleos directos, de los cuales España aportaba  38.000. El gasto europeo de I+D agregado supone un 14,4% sobre las ventas totales, de acuerdo a los datos de EFPIA-2016. España era el octavo país en gasto de I+D, si bien una parte sustancial es en ensayos clínicos, es decir en validar fármacos diseñados y desarrollados por empresas de otros países.

 

 

En el mundo hay hoy más de 7000 medicinas siendo investigadas en ensayos clínicos para una multitud de enfermedades desde las más letales a las más benignas y el sector es hoy además de una fuente de esperanza para los pacientes, una fuente de empleos de calidad y una excelente alternativa para los inversores institucionales y privados. El sector se visualiza especialmente en las grandes multinacionales farmacéuticas con ventas y beneficios recurrentes que son empresas muy acíclicas y que han funcionado tradicionalmente como valores refugio.

 

 

Sin embargo estas empresas nutren su pipeline de los productos en desarrollo de las biofarmacéuticas o biotecnológicas de pequeño tamaño, agiles y eficientes que exploran y desarrollan los blockbusters del futuro. Son empresas sin ingresos recurrentes que firman acuerdos con las primeras y reciben pagos por hitos y royalties en las ventas. Son muy apreciadas por los inversores especializados y solo en Nasdaq hay casi 300 compañías de este tipo cotizando. Tienen riesgo financiero y tecnológico pero una enorme capacidad de creación de valor. Algunas acabarán consolidándose creando los Gilead o Celgene del futuro, otras muchas de ellas acabarán adquiridas por grandes sumas. En España, Oryzon que salió al Mercado continuo es posiblemente el ejemplo más claro de esta tipología de compañía con riesgo y mucho potencial. Firmó en 2014 un acuerdo millonario con Roche con su primer antitumoral epigenético, y ahora quiere avanzar en varias Fase II una nueva molécula, completamente innovadora para el tratamiento de la Esclerosis Múltiple y de Alzheimer. Estos estudios no son cortos, ni baratos ni están exentos de riesgo. Sin embargo es una propuesta con un alto potencial de creación de valor y una opción para aquellos inversores que dispongan de paciencia y les guste pensar que están contribuyendo al desarrollo de nuevas medicinas.

La Esclerosis Múltiple (EM) es una grave enfermedad autoinmune que afecta al Sistema Nervioso. En España casi 50.000 personas están aquejadas de esta dolencia y en el mundo alcanzan los 2,5 millones. Las ventas de fármacos de EM en 2014 fueron de $17.000 millones. Hasta ahora, no se conoce su causa ni su cura definitiva. La esclerosis múltiple afecta a las personas jóvenes, cuando están iniciando sus proyectos vitales.

El sistema inmunitario empieza una guerra particular contra los largos axones de las neuronas motoras que recorren la medula espinal deteriorando la capacidad de trasmitir de forma rápida los impulsos eléctricos entre las extremidades y el cerebro, el resultado es fatiga, dolor, alteraciones cognitivas, y una incapacitación progresiva del movimiento que puede acabar con el paciente en una silla de ruedas. En los últimos años moléculas que reprimen la respuesta inmune has sido eficaces en mejorar la vida de los pacientes y en espaciar los brotes y aliviar el daño producido en cada brote de la enfermedad. 

Lamentablemente, al cabo de un tiempo hasta el 50% de estos enfermos acabaran progresando hacia una etapa progresiva más agresiva. Mientras la primera etapa está relativamente bien atendida por diversos fármacos actuales aprobados, los casos progresivos siguen constituyendo una  necesidad médica importante. Recientemente un anticuerpo monoclonal que se administra una vez cada 2-3 meses ha sido aprobado para la forma secundaria progresiva, si bien es temprano para evaluar su impacto global en esta comunidad de pacientes.  Empieza a estar claro que la EM, como la enfermedad de Alzheimer (AD) y otras enfermedades neurodegenerativas, tiene un fuerte componente epigenetico y ORYZON es el  pionero de la industria farmacéutica mundial en explorar este campo. ORY-2001 es un fármaco epigenético que ha sido probado en diferentes modelos animales de AD, de EM y de otras enfermedades neurodegenerativas. Es un fármaco oral con buen perfil de seguridad,  la compañía presentará el próximo mes en el Congreso Internacional del Alzheimer en Londres (AAIC-2017) sus datos de Fase I realizados en 106 voluntarios.  En estudios preclínicos de EM, ORY-2001  reduce la infiltración inmune y protege la medula espinal frente a la temida desmielinización.

Nuestros datos sugieren pues la existencia de un pilar epigenético que puede controlar esta enfermedad. ORY-2001 será muy pronto probado en pacientes españoles de EM entre los que se incluirán pacientes con la variedad progresiva de la enfermedad en un ensayo clínico que se ha diseñado junto a los investigadores clínicos del CEMCAT, uno de los centros mundiales de referencia en esta enfermedad y donde participarán  4 Hospitales españoles.  España está al frente de la investigación en esta enfermedad, esta vez con un fármaco diseñado y desarrollado en nuestro país, gracias a la colaboración entre sus Hospitales e investigadores y una empresa, ORYZON, que ha demostrado que es capaz de desarrollar fármacos de vanguardia a nivel internacional.

Para sufragar la inversión en este ensayo clínico, y en otros que la compañía lanzará en breve entre los que se incluye uno en la Enfermedad de Alzheimer ORYZON realizó, el pasado mes de Abril, una importante ampliación de capital por valor de 18,2 millones de Euros, ($20m) que ha incorporado por primera vez en el accionariado de la compañía fondos especializados en biomedicina provenientes de Estados Unidos y accionistas institucionales de prestigio europeos y españoles. En la reciente historia de nuestro sector esta es la primera vez que una compañía Biotecnológica española consigue una financiación de este tipo en el mercado americano. Con esta financiación la compañía tiene pulmón suficiente para iniciar y finalizar los ensayos planeados y por tanto dar el próximo gran salto de valor como compañía con vocación internacional.