Oryzon Genomics, una compañía biofarmacéutica de fase clínica especializada en epigenética para el desarrollo de terapias para enfermedades con necesidades médicas no resueltas, ha anunciado la publicación de los resultados finales del estudio de Fase IIa ALICE en la prestigiosa revista The Lancet Hematology. Este estudio evaluó iadademstat en combinación con azacitidina en pacientes recién diagnosticados con leucemia mieloide aguda (LMA) que no eran elegibles para quimioterapia intensiva.
La combinación de iadademstat con azacitidina demostró una actividad antileucémica robusta, con respuestas profundas y un perfil de seguridad manejable, incluso en pacientes con factores de pronóstico de alto riesgo.
El 82% de los pacientes presentaron una respuesta objetiva, siendo destacable que el 52% alcanzó una remisión completa (CR) o remisión completa con recuperación hematológica incompleta (CRi) en el ensayo ALICE.
La mayoría de las respuestas se produjeron rápidamente (87% en la segunda evaluación) y el 36% de estas duraron 12 meses o más. Nueve pacientes seguían vivos al cierre de la base de datos, con cinco de ellos aún vivos en febrero de 2024, tres de los cuales continuaban en tratamiento y en remisión completa después de cuatro años.
Se observaron respuestas en pacientes con diferentes perfiles genéticos adversos, como LMA M5, mutaciones TP53, mutaciones en la vía RAS, entre otros, lo que sugiere un potencial beneficio en formas difíciles de tratar de la enfermedad.
El Dr. Carlos Buesa, CEO de Oryzon, destacó la importancia de estos resultados pioneros, señalando que atacar la LSD1 con iadademstat representa un mecanismo de acción antileucémico novedoso que ofrece un enfoque terapéutico innovador para pacientes con formas de la enfermedad difíciles de tratar.
Como continuación del estudio ALICE, Oryzon está ampliando el desarrollo clínico de iadademstat en pacientes con LMA en primera línea a través de un estudio iniciado por investigador dirigido por la Oregon Health & Science University (OHSU). Además, se están evaluando otras combinaciones terapéuticas, como iadademstat con gilteritinib en pacientes con LMA en recaída/refractarios con mutación FLT3 en el estudio FRIDA.
Oryzon también está explorando el uso de iadademstat en tumores neuroendocrinos en colaboración con el National Cancer Institute (NCI) de EEUU, con ensayos en cáncer de pulmón de células pequeñas en primera línea con enfermedad extendida. La compañía continúa su compromiso con la innovación en epigenética y la búsqueda de terapias personalizadas para diversas enfermedades.
Los resultados del estudio ALICE representan un avance significativo en el tratamiento de la leucemia mieloide aguda, demostrando el potencial de iadademstat como una opción terapéutica innovadora para pacientes con formas agresivas de la enfermedad. La investigación en epigenética y medicina personalizada sigue abriendo nuevas puertas en la lucha contra el cáncer y otras enfermedades, ofreciendo esperanza a pacientes y familias afectadas.
