Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) ha anunciado hoy los datos positivos detallados de CONFIRM, el segundo ensayo clínico de Fase 3 de BG-12 (dimetil fumarato) oral en personas con esclerosis múltiple remitente-recurrente (EMRR), se presentarán en tres presentaciones plataforma en el 64º Congreso Anual de la American Academy of Neurology (AAN) en Nueva Orleans. En el estudio CONFIRM, BG-12 ha demostrado la eficacia en diversas medidas de resultados clínicos y radiológicos, así como perfiles de seguridad y tolerabilidad favorables. Estos datos, junto con los resultados del primer estudio de Fase 3 de BG-12, DEFINE, se han incluido en solicitudes normativas presentadas a los organismos normativos de Estados Unidos y la Unión Europea a principios de este año.

"Los resultados de CONFIRM complementan el perfil que hemos observado para BG-12 en todo el programa de desarrollo clínico, que ahora incluye sólidos grupos de datos de dos estudios fundamentales globales, controlados por placebo de Fase 3 con más de 2.600 pacientes de esclerosis múltiple (EM)", afirma Douglas E. Williams, Ph.D., vicepresidente ejecutivo de Investigación y Desarrollo de Biogen Idec. "En caso de ser aprobado por los organismos reguladores, creemos que BG-12 podría ser una importante nueva opción terapéutica para los pacientes de EM".

Resultados de eficacia de CONFIRM

CONFIRM ha sido un ensayo clínico mundial, controlado por placebo para determinar la eficacia y seguridad de 240 mg de BG-12, administrado bien dos veces al día (BID en sus siglas en inglés) o tres veces (TID en sus siglas en inglés) al día, en personas con EMRR. El estudio incluyó acetato de glatiramer  (AG; 20 mg en inyección subcutánea diaria) como comparador de referencia. Ambos tratamientos activos se han comparado con placebo.

BG-12 cumplió el criterio principal de evaluación del estudio CONFIRM mediante la reducción considerable el promedio de recaída (ARR en sus siglas en inglés) en un 44% para BID y en un 51% para TID (p
BG-12 cumplió el criterio secundario de recaída del estudio reduciendo considerablemente la proporción de pacientes con recaída a los dos años en un 34% para BID (p=0,0020) y en un 45% para TID (p
BG-12 también cumplió con los criterios de evaluación de imagen por resonancia magnética (IRM) en una cohorte de pacientes, demostrando un notable efecto en las lesiones cerebrales por EM. Las reducciones en los conteos de nuevas lesiones cerebrales fueron evidentes en el primer año de tratamiento y se mantuvieron durante el estudio. A los dos años, en comparación con placebo:

  • BG-12 redujo el número de lesiones T2 hiperintensas nuevas o ampliadas en un 71 por ciento para BID (p
  • BG-12 redujo las lesiones T1-hipointensas nuevas (criterio de evaluación secundario) en un 57 por ciento para BID (p
  • BG-12 redujo las probabilidades de tener más lesiones realzadas con gadolinio (Gd+) (criterio de evaluación terciario) en un 74% para BID (p

"Hasta que encontremos una cura para la EM, existe la necesidad de nuevos tratamientos que hagan frente a esta enfermedad debilitadora", afirma Robert J. Fox, M.D., director médico del Mellen Center for Multiple Sclerosis en Cleveland Clinic y principal investigador del ensayo clínico CONFIRM*. "Se han observado sólidos resultados de seguridad y eficacia en el estudio CONFIRM que sugieren que BG-12 podría ser una incorporación positiva al paradigma de tratamiento actual de la EM".

Los resultados de CONFIRM también han demostrado que BG-12 ha reducido el riesgo de la progresión de la discapacidad confirmada a las 12 semanas, según la escala expandida del estado de discapacidad (EDSS, en su siglas en inglés), en un 21% para BID (p=0,2536) y en un 24% para TID (p=0,2041) a los dos años comparado con placebo, mientras que AG redujo el riesgo de la progresión de la discapacidad confirmada e un 7% (p=0.7036).

* El Dr. Robert Fox es un asesor contratado de Biogen Idec para proyectos no relacionados con el desarrollo clínico de BG-12.

Resultados de seguridad y tolerabilidad de CONFIRM

En CONFIRM, ambos regímenes de dosis de BG-12 demostraron perfiles de seguridad y tolerabilidad favorables, que están en línea con los observados en DEFINE. En general, la incidencia de eventos adversos (EA), eventos adversos graves (EAG) e interrupciones debido a eventos adversos fue similar en todos los grupos de estudio:

  • Eventos adversos (placebo 92%; BG-12 BID 94%; BG-12 TID 92%; GA 87%)
  • Eventos adversos graves (placebo 22%; BG-12 BID 17%; BG-12 TID 16%; GA 17%)
  • Interrupciones debido a EAs (placebo 10%; BG-12 BID 12%; BG-12 TID 12%; GA 10%)
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Los EAs más comunes registrados con mayor incidencia en los grupos de BG-12 fueron rubor (placebo 4%; BG-12 BID 31%; BG-12 TID 24%; AG 2%) y eventos gastrointestinales (GI) como diarrea (placebo 8%; BG-12 BID 13%; BG-12 TID 15%; AG 4%), nauseas (placebo 8%; BG-12 BID 11%; BG-12 TID 15%; AG 4%) y dolor abdominal superior (placebo 5%; BG-12 BID 10%; BG-12 TID 10%; AG 1%). La incidencia de estos eventos descendió sustancialmente en los grupos BG-12 tras el primer mes. El EAG más frecuentemente registrado fue recurrencia de EM, con ausencia de otros eventos informados por más de dos pacientes en ningún grupo.

Los conteos medios de linfocitos descendieron durante el primer año con el tratamiento de BG-12 y después se estancaron, manteniéndose en límites normales durante todo el periodo de tratamiento. La incidencia de eventos hepáticos y renales fue comparable en todos los grupos de estudio. La incidencia de infecciones graves fue baja y equilibrada en todos los grupos de estudio y no se produjeron infecciones oportunistas. En CONFIRM, no existieron neoplasias en los grupos de BG-12, una neoplasia en el grupo de placebo y cuatro en el grupo AG.

"Los resultados de CONFIRM son similares a los observados en DEFINE, proporcionando datos de seguridad favorables para estos dos importantes estudios mundiales", afirma J. Theodore Phillips, M.D., Ph.D., director del Programa de Esclerosis Múltiple del Baylor Institute for Immunology Research, profesor de Neurología en el University of Texas Southwestern Medical Center, e investigador en el estudio CONFIRM. "Los efectos secundarios del BG-12 más comunes fueron rubor y eventos GI, cuya incidencia descendió considerablemente tras el primer mes y resultaron en una baja incidencia de interrupciones".

Estos datos se expondrán en tres presentaciones plataforma en el congreso anual de AAN:

  • Eficacia clínica de BG-12 en la esclerosis múltiple recurrente-remitente (RRMS): los datos del estudio CONFIRM de Fase 3 (S01.003) serán presentados por el Dr. Robert J. Fox el martes, 24 de abril, de 2012 de 13:30-13:45 (hora peninsular española)
  • Efectos de BG-12 en criterios de evaluación de imagen por resonancia magnética (IRM) en pacientes con esclerosis múltiple recurrente-remitente (EMRR): los datos del estudio CONFIRM de Fase 3 (S11.001) serán presentados por el Dr. David Miller del Institute of Neurology del University College London, el martes, 24 de abril, 2012, de 15:00-15:15 (hora peninsular española)
  • Seguridad y tolerabilidad de BG-12 en pacientes con esclerosis recurrente-remitente (EMRR): el análisis del estudio CONFIRM (S41.005) será presentado por el Dr. J. Theodore Phillips el jueves, 26 de abril, 2012, de 14:00-14:15 (hora peninsular española)

Situación normativa de BG-12

A principios de este año, Biogen Idec anunció que había presentado una solicitud de nuevo fármaco (NDA en sus siglas en inglés) a la Agencia de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA en sus siglas en inglés) para la aprobación para la comercialización de BG-12 en Estados Unidos y una solicitud de autorización para la comercialización (MAA en sus siglas en inglés) ante la Agencia Europea del Medicamento (EMA en sus siglas en inglés) para en análisis por parte de la Unión Europea. La EMA ha validado la MAA de Biogen Idec y está analizando el paquete de datos de BG-12. Biogen Idec está esperando la aceptación formal para la revisión de su NDA por parte de la FDA.

Para los medios interesados en más información y recursos adicionales, por favor visite www.biogenidec.com/us_media_corner.

Acerca del ensayo clínico CONFIRM

El ensayo clínico CONFIRM (Comparator and an Oral Fumarate In RRMS) fue un estudio internacional, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de comparación de dosis, para determinar la eficacia y la seguridad de BG-12. En el mismo se incluyeron 1.430 pacientes con EMRR. El estudio evaluó dos regímenes de dosis de BG-12: 240 mg dos veces al día y 240 mg tres veces al día, así como un comparador de referencia de GA (20 mg en inyección subcutánea diaria). Ambos grupos (pacientes con BG-12 y pacientes con GA) fueron evaluados frente a un placebo.

El criterio de valoración principal era determinar si BG-12 resultaba eficaz en la reducción de la tasa de recurrencia clínica a los dos años. Otros criterios de valoración a dos años incluyeron la reducción en el número de lesiones T2-hiperintensas nuevas o ampliadas; en el número de lesiones T1-hipointensas nuevas; en la proporción de pacientes con recaída; y en la progresión de la discapacidad medida según la escala EDSS. También se evaluaron la seguridad y la tolerabilidad de BG-12.

Acerca de BG-12

BG-12 (dimetilfumarato) es una terapia oral en fase de investigación en fase final de desarrollo clínico para el tratamiento de la EMRR, la forma más común de EM. BG-12 es el único compuesto en ensayos clínicos para el tratamiento de la EM que se sabe que activa la vía Nrf-2.

En 2011 y 2012, Biogen Idec anunció los datos positivos de DEFINE y CONFIRM, dos ensayos clínicos de Fase 3 globales controlados por placebo que evaluaron 240 mg de BG-12, administrados bien dos o tres veces al día, durante dos años. Biogen Idec ha presentado a la FDA y a la EMA solicitudes para la autorización a la comercialización de BG-12 en el primer trimestre de 2012.

Acerca de Biogen Idec

Biogen Idec utiliza los últimos avances de la ciencia y medicina para descubrir, desarrollar, fabricar y comercializar medicamentos para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas, hemofilia y enfermedades autoinmunes. Fundada en 1978, Biogen Idec es la empresa biotecnológica independiente más antigua del mundo. Pacientes de todo el mundo se benefician de los tratamientos líderes para la esclerosis múltiple de una empresa que genera ingresos anuales de más de 5.000 millones de dólares. Para más información sobre prospectos de los productos, comunicados de prensa e información adicional de la empresa, visite la página web www.biogenidec.com.

Declaración "Safe Harbor"

El presente comunicado contiene afirmaciones referidas al futuro, incluidas declaraciones sobre la comercialización de BG-12 para la EM. Estas afirmaciones referidas al futuro pueden estar acompañadas por palabras tales como "anticipar", "creer", "estimar", "prever", "predecir", "intentar", "poder", "planear" y tiempos futuros y expresiones y términos similares. No se debe depositar confianza indebida en estas afirmaciones. Estas declaraciones implican riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los reflejados en dichas declaraciones, incluida la obtención de la aprobación normativa, la ocurrencia de eventos adversos de seguridad, la competencia de productos, la disponibilidad del reembolso de nuestros productos, condiciones de mercado y económicas adversas, problemas con nuestros procesos de fabricación y la confianza en terceras partes, incapacidad para cumplir con la normativa gubernamental y el posible impacto adverso de cambios en dicha regulación, nuestra capacidad para proteger nuestros derechos de propiedad intelectual y el coste derivado y otros riesgos e incertidumbres descritos en la sección Factores de Riesgo del informe más reciente anual o trimestral y otros informes presentados ante la SEC. Estas declaraciones se basan en las creencias y previsiones actuales y se refieren únicamente a la fecha del presente comunicado de prensa. La empresa no asume obligación alguna de actualizar públicamente sus declaraciones prospectivas.

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