Gilead Sciences, Inc. (Nasdaq: GILD) ha anunciado los resultados del estudio de Fase 2 (estudio 101-09), que evalúa idelalisib, un inhibidor oral en fase de investigación de PI3K delta, para el tratamiento de pacientes con linfoma no-Hodgkin indolente (LNHi) que es refractario (sin respuesta) a rituximab y un tratamiento con quimioterapia con un agente alquilante. En este estudio, el tratamiento de un solo agente con idelalisib registró un índice de respuesta global del 57% con una duración media de respuesta de 12,5 meses. Estos datos se han presentado en una sesión oral en el Congreso anual de la American Society of Hematology (ASH) en Nueva Orleans (resumen #85).

“Ha pasado más de una década desde que se haya aprobado un tratamiento con un nuevo mecanismo de acción para el LNH indolente, lo que señala la necesidad médica de nuevos tratamientos para pacientes que ya no responden a los tratamientos disponibles en la actualidad”, afirma Ajay Gopal, MD, Profesor Asociado de la University of Washington School of Medicine y Miembro Asociado de la División de Investigación Médica del Fred Hutchinson Cancer Research Center de Seattle (Washington). “El índice de respuesta global y la duración de la respuesta observada en este estudio sugiere que idelalisib puede convertirse en una nueva terapia valiosa para los pacientes con LNHi que tienen unas opciones de tratamiento muy limitadas”.

De los 71 pacientes que han respondido al tratamiento, siete (el 6%) consiguió una respuesta completa, 63 (el 50%) tuvo una respuesta parcial y uno (el 1%) tuvo una respuesta menor. Entre los pacientes con respuesta positiva, la duración media de la respuesta fue de 12,5 meses y el tiempo medio de respuesta fue de 1,9 meses. La supervivencia media libre de progresión para todos los pacientes fue de 11,0 meses y la tasa de supervivencia global media fue de 20,3 meses. El noventa por ciento de los pacientes experimentaron una contracción en el tamaño del nódulo linfático.

El evento adverso de Tipo ≥3 más común fue la diarrea, que se registró en 16 pacientes (13%). En 16 pacientes (13%) se produjeron elevaciones en las transaminasas de tipo ≥3 (una medida de la función hepática). De los 16 pacientes que registraron elevaciones de las transaminasas de tipo ≥3, 14 fueron tratados con idelalisib y de estos, 10 (71%) no tuvieron recurrencia. En 34 pacientes (27%) se produjo neutropenia de Tipo ≥3. Veinticinco pacientes (20%) interrumpieron el tratamiento debido a eventos adversos.

Estos resultados de LNHi respaldan las presentaciones normativas recientes de Gilead para idelalisib en Estados Unidos y la Unión Europea. El 11 de septiembre de 2013, Gilead presentó una solicitud de nuevo fármaco ante la Agencia de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA en sus siglas en inglés) para idelalisib para el tratamiento del LNHi refractario. Tras la solicitud de nuevo fármaco de Gilead para LNHi, la FDA concedió a idelalisib una designación de terapia innovadora para la leucemia linfocítica crónica (LLC) en pacientes recurrentes. Gilead está en la actualidad en conversaciones con la FDA en relación a la presentación normativa para la LLC.

La solicitud para la autorización de la comercialización (MAA en sus siglas en inglés) para idelalisib para el tratamiento de LNHi y LLC fue validada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA en sus siglas en inglés) el 20 de noviembre. La revisión de la MAA se realizará según un proceso centralizado de licencia, que, cuando se finalice, ofrecerá una autorización para la comercialización en los 28 estados miembro de la Unión Europea (UE). El Comité de Productos Médicos para Uso Humano (CHMP en sus siglas en inglés) ha aceptado la solicitud de Gilead para la evaluación rápida de idelalisib, una designación que se concede a nuevos fármacos de importante interés público sanitario. Aunque una evaluación acelerada podría reducir el tiempo de revisión de idelalisib en aproximadamente dos meses, no garantiza que esta opinión del CHMP pueda ser positiva o la aprobación final de la Comisión Europea. En caso de ser aprobado, idelalisib podría estar disponible para la comercialización en la UE en el segundo semestre de 2014.

Acerca del estudio 101-09

El estudio 101-09 es un estudio de seguridad y eficacia de Fase 2, de etiqueta abierta y de único grupo de idelalisib en pacientes con LNHi tratado con anterioridad que es resistente a rituximab y a la quimioterapia con un agente alquilante (refractario se define como sin respuesta mientras se realiza la terapia o progresión durante los seis meses después de la finalización del tratamiento).

El estudio contó con 125 pacientes de aproximadamente 50 centros de estudio en Estados Unidos y Europa. La edad media de los pacientes era de 64 y tenían diagnósticos confirmados de linfoma folicular (n=72), linfoma linfocítico pequeño (n=28), linfoma linfoplasmacítico / macroglobulinemia de Waldenström (n=10) o linfoma en zona marginal (n=15). Los pacientes habían recibido una media de cuatro tratamientos anteriormente antes de participar en el estudio, con un 79% de los pacientes siendo refractarios a dos o más regimenes anteriores y un 74% refractarios a su régimen anterior más reciente. Se administró a todos los pacientes idelalisib 150 mg dos veces al día y pueden continuar con la administración diaria mientras se sigan beneficiando del tratamiento. El principal criterio de evaluación del estudio es el índice de respuesta global, definido como la proporción de pacientes que han registrado una respuesta completa o parcial confirmada con el tratamiento de idelalisib (definiciones de respuesta basados en criterios estándar; respuestas asesoradas por los investigadores del estudio y un comité de revisión independiente).

Acerca de idelalisib

Idelalisib es un inhibidor oral en fase de investigación, objetivado, altamente selectivo de la fosfoinositida-3-quinasa (PI3K) delta. La señalización PI3K delta es esencial para la activación, proliferación y supervivencia de los linfocitos B y es hiperactiva en muchas leucemias y linfomas de células B. Idelalisib ha sido desarrollado tanto como un agente único como en combinación con terapias aprobadas y en investigación.

El programa de desarrollo clínico de Gilead para idelalisib en LNHi incluye el estudio 101-09 en pacientes muy refractarios y dos estudios de fase 3 de idelalisib en pacientes tratados con anterioridad. Además del estudio 116, el programa de desarrollo para la LLC incluye dos estudios de Fase 3 de idelalisib en pacientes tratados con anterioridad. La terapia de combinación con idelalisib y GS-9973, el nuevo inhibidor de la tirosina quinasa del bazo (Syk) de Gilead, está siendo estudiado en un ensayo de Fase 2 con pacientes con LLC recurrente o resistente, LNHi y otras neoplasias linfoides y hematológicas.

Más información sobre los estudios clínicos de idelalisib y otros agentes para el tratamiento del cáncer en investigación de Gilead en www.clinicaltrials.gov. Idelalisib y GS-9973 son productos en fase de investigación y su seguridad y eficacia aún no han sido determinados.

Acerca del linfoma no-Hodgkin indolente

El linfoma no- Hodgkin indolente (LNHi) incluye a un grupo de linfomas de crecimiento lento que pueden acarrear complicaciones potencialmente mortales como infecciones graves y anemia. La mayoría de los pacientes con LNHi son diagnosticados en una fase avanzada de la enfermedad, que normalmente es imposible de curar, y la supervivencia media desde el momento inicial del diagnóstico de los pacientes con la forma más común de LNHi, el linfoma folicular, es de 8 a 10 años. Por el contrario, el pronóstico de los pacientes con LNHi refractario es es menos alentador.

Acerca de Gilead Sciences

Gilead Sciences es una empresa biofarmacéutica centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de productos terapéuticos innovadores en áreas con necesidades médicas no cubiertas. La misión de Gilead es avanzar en la atención a pacientes que padecen enfermedades potencialmente letales en todo el mundo. Con sede central en Foster City, California, Gilead cuenta con operaciones en Norteamérica, Europa y Asia-Pacífico.

Afirmaciones referidas al futuro

Esta nota de prensa incluye afirmaciones referidas al futuro, al amparo de lo previsto en la Ley de Reforma de Valores Privados de 1995, que están sujetos a riesgos e incertidumbres y otros factores, incluyendo los riesgos relacionados con la posibilidad de resultados desfavorables en los ensayos clínicos en los que se incluya idelalisib, incluido en combinación con GS-9973 u otros candidatos a productos. Gilead también se enfrenta a los riesgos relacionados con su capacidad para presentar solicitudes de aprobación normativa en Estados Unidos para idelalisib para LLC en los plazos previstos en la actualidad. Gilead podría no ser verse capacitado para inscribir a pacientes en estudios de Fase 3 y podría requerir la modificación o el retraso de estos estudios. Además, la FDA, la EMA y otras agencias normativas podrían no aprobar idelalisib para el tratamiento de LNHi o LLC en los plazos previstos o no llegar a aprobarlo y todas las aprobaciones para la comercialización podrían contar con importantes limitaciones de uso. Como resultado, podría ser que idelalisib nunca llegara a comercializarse con éxito. Además, Gilead podría adoptar la decisión estratégica de interrumpir su desarrollo en el caso de que, por ejemplo, la empresa considerara que la comercialización fuera difícil en relación con otras oportunidades de su cartera. Estos riesgos, incertidumbres y otros factores, pueden causar que los resultados actuales difieran de forma material de aquellos referidos en las afirmaciones referidas al futuro. Se advierte al lector que no confíe en estas afirmaciones referidas al futuro. Estos y otros riesgos se describen en detalle en el informe trimestral de Gilead en el Formulario 10-Q para el trimestre cerrado el 30 de septiembre de 2013, como se ha presentado ante la Comisión de Valores y Bolsa de EE.UU. (SEC en sus siglas en inglés). Todas las afirmaciones referidas al futuro se basan en la información disponible actualmente para Gilead, y Gilead no asume obligación alguna de actualizar ninguna de estas afirmaciones referidas al futuro.

Para más información sobre Gilead Sciences, visite el sitio web de la empresa en www.gilead.com, siga a Gilead en Twitter (@GileadSciences) o llame al Departamento de Asuntos Públicos de Gilead en 1-800-GILEAD-5 ó 1-650-574-3000

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