NPS Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: NPSP), una empresa de farmacéutica de especialidades que desarrolla terapias especiales para enfermedades gastrointestinales y endocrinas raras, ha anunciado que su estudio fundamental de Fase 3 de GATTEX® (teduglutida) ha superado el criterio principal de evaluación de eficacia de reducir la dependencia de la alimentación parenteral (AP) en pacientes adultos con síndrome del intestino corto (SIC). El estudio con doble anonimato, aleatorio y de 24 semanas de duración, conocido como STEPS, ha sido concebido para comparar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de GATTEX con placebo.
El estudio ha conseguido una importancia estadística por el criterio principal de evaluación de eficacia, definido como el porcentaje de pacientes que han conseguido una reducción del 20% o superior en el volumen AP semanal en las semanas 20 y 24, en comparación con la línea de base. En el marco de un análisis de intención de tratamiento, el 63% (27/43) de los pacientes tratados con GATTEX han reaccionado, en comparación con el 30% (13/43) de los pacientes tratados con placebo (p=0.002). Los pacientes tratados con GATTEX durante 24 semanas también consiguieron considerables reducciones en el volumen AP semanal, en comparación con placebo. De media, los pacientes que recibieron GATTEX experimentaron una reducción de 4,4 litros en el volumen AP semanal a partir de una línea de base de pretratamiento de 12,9 litros; los pacientes que recibieron placebo experimentaron una reducción de 2,3 litros a partir de una línea de base de pretratamiento de 13,2 litros (p menor o igual a 0,001).
"Los pacientes con SIC que reciben sus nutrientes y fluidos de forma intravenosa debido a la malabsorción y la diarrea son propensos a numerosa complicaciones graves, incluidas infecciones potencialmente letales, coágulos sanguíneos y daños en el hígado y riñones. Los resultados de STEPS sugieren que teduglutida ayuda a restauran la normal función intestinal en pacientes con síndrome de intestino corto, reduciendo de este modo la dependencia de la alimentación parenteral y mejorando potencialmente su calidad de vida", afirma Palle Bekker Jeppesen, M.D., profesor asociado del departamento de gastroenterología médica del Rigshospitalet, Hospital Universitario de Copenhague (Dinamarca). "Estos datos nos acercan a una opción terapéutica para los pacientes con esta enfermedad debilitadora".
El estudio STEPS ha demostrado que GATTEX ha sido bien tolerado. Cuatro de los 86 pacientes aleatorios interrumpieron el estudio debido a eventos adversos, de los cuales uno fue tratado con GATTEX y tres fueron tratados con placebo. Los eventos adversos parecen estar en línea con los efectos farmacológicos del medicamento.
"Estamos encantados con estos datos, ya que confirman nuestra opinión de que GATTEX ofrece significativas ventajas clínicas para pacientes adultos con síndrome del intestino corto", afirma Francois Nader, MD, presidente y consejero delegado de NPS Pharmaceuticals. "Basándonos en estos resultados, prevemos presentar una solicitud de aprobación para GATTEX ante la FDA en el segundo semestre de este año, como tratamiento de primera clase para el SIC. Queremos dar las gracias a los pacientes, investigadores clínicos y coordinadores del estudio que han participado en este importante estudio, así como a nuestro socio original norteamericano Nycomed, quien ha codirigido y cofinanciado este estudio. Esperamos poder presentar resultados adicionales del estudio STEPS en próximos eventos médicos".
Más del 97% de los pacientes aptos que han participado en el estudio STEPS han sido elegidos para participar en STEPS 2, un estudio de continuación de etiqueta abierta en el que todos los participantes recibirán una terapia adicional de GATTEX durante otros 24 meses.
Diseño del estudio STEPS
STEPS ha sido un estudio fundamental de Fase 3, internacional, con doble anonimato y controlado por placebo concebido para ofrecer evidencias adicionales de la seguridad y eficacia de GATTEX en la reducción de la dependencia AP en pacientes adultos con SIC.
Veintinueve centros en Norteamérica y Europa incorporaron pacientes en el estudio STEPS. Ochenta y seis pacientes fueron randomizados y analizados para comprobar la eficacia y la seguridad. El ensayo incluyó un periodo inicial de estabilización y optimización AP, tras el que los pacientes fueron randomizados 1:1 para comparar la dosis subcutánea diaria de 0,05 mg/kg de GATTEX en comparación con placebo durante un periodo de tratamiento de 24 semanas. Un total de 78 pacientes han completado el estudio.
El principal criterio de evaluación de eficacia fue el porcentaje de pacientes que consiguieron una reducción del 20% o superior en el volumen AP semanal en la semana 20 y mantuvieron esa respuesta en la semana 24, en comparación con la línea de base. Los criterios secundarios de evaluación del estudio incluyeron reducciones en el volumen AP y los efectos directos de la absorción intestinal mejorada de fluidos.
NPS realizó STEPS con la ayuda de su socio, Nycomed, una empresa farmacéutica mundial con sede en Suiza, que cuenta con los derechos para desarrollar y comercializar teduglutida fuera de Norteamérica. Nycomed prevé presentar una solicitud de autorización para la comercialización (MAA en sus siglas en inglés) a la Agencia Europea del Medicamento (EMA en sus siglas en inglés) para teduglutida en el primer semestre de 2011. Las dos empresas compartirán determinados costes externos para el programa de desarrollo de teduglutida.
Información sobre la rueda de prensa
NPS celebrará una rueda de prensa hoy, a las 15:00 (hora peninsular española) para analizar estos datos. Para participar en la rueda de prensa, llame al teléfono (888) 396-2356, con el código de acceso 22757353. Aquellos que llamen desde el extranjero, pueden marcar el teléfono (617) 847-8709, con el mismo código de acceso. Además, estará disponible en Internet el audio 6de la rueda de prensa. Aquellos interesados pueden acceder al evento en el sitio web de NPS en http://www.npsp.com.
Para aquellos que no puedan participar en la rueda de prensa en directo, estará disponible una grabación en el teléfono (888) 286-8010, con el código de acceso 24296023, hasta las 06:00 (hora peninsular española), del 15 de febrero, 2011. Aquellos que llamen desde el extranjero pueden acceder a la reproducción en el teléfono (617) 801-6888, con el mismo código de acceso. La webcast también estará disponible en el sitio web NPS durante el mismo tiempo.
Acerca del síndrome del intestino corto
El síndrome del intestino corto, o SIC, es una enfermedad altamente discapacitadora que puede afectar a la calidad de vida del paciente y derivar en complicaciones graves potencialmente letales. El SIC sucede normalmente tras una resección extensiva del intestino debido a la enfermedad de Crohn, una isquemia u otras enfermedades. Los pacientes con SIC a menudo sufren de malnutrición, diarrea grave, deshidratación, fatiga, osteopenia y pérdida de peso debido a la disminución de la capacidad intestinal para absorber nutrientes, agua y electrolitos. El tratamiento habitual para el síndrome del intestino corto es un soporte nutricional, incluida la alimentación parenteral (AP) o alimentación intravenosa para suplementar y estabilizar las necesidades nutricionales.
Aunque la AP puede ofrecer soporte nutricional a los pacientes con síndrome del intestino corto, no mejora la capacidad propia del cuerpo para absorber nutrientes. La AP también se asocia con complicaciones graves, como infecciones, coágulos sanguíneos o daño hepático y los riesgos aumentan cuanto más se prolongue la AP. Los pacientes con AP experimentan con frecuencia una calidad de vida mala, con dificultada para dormir, aumento de las ganas de orinar y pérdida de la independencia.
En Estados Unidos existen aproximadamente de entre 10.000 a 15.000 pacientes con SIC, que dependen de la AP, cuyo coste directo puede superar los $100.000 anuales por paciente.
Acerca de GATTEX® (teduglutida)
GATTEX (teduglutida) es un nuevo recombinante análogo del péptido 2 semejante al glucagón humano, una proteína implicada en la rehabilitación de la pared intestinal. GATTEX se encuentra en la Fase 3 de desarrollo para reducir la dependencia de la alimentación parenteral (AP) en pacientes adultos con síndrome del intestino corto (SIC). NPS ha presentado datos de estudios completados en los que se ha demostrado un perfil de seguridad favorable de GATTEX y reducciones en el volumen AP medio a partir de la línea de base de pretratamiento. NPS también está desarrollando estudios preclínicos para evaluar la teduglutida en otras enfermedades relacionadas con insuficiencias intestinales.
La teduglutida ha recibido la designación de fármaco huérfano para el tratamiento del SIC por la FDA de Estados Unidos y la Agencia Europea del Medicamento.
En 2007, NPS concedió a Nycomed los derechos para desarrollar y comercializar la teduglutida fuera de Estados Unidos, Canadá y México. NPS mantiene todos los derechos de teduglutida en Norteamérica.
Acerca de NPS Pharmaceuticals
NPS Pharmaceuticals está desarrollando nuevas opciones de tratamiento para pacientes con enfermedades gastrointestinales y endocrinas raras. La empresa se encuentra en la actualidad desarrollando tres programas de homologación de fase 3. Teduglutida, un análogo del GLP-2, se encuentra en su fase 3 de desarrollo para el síndrome del intestino corto dependiente de alimentación parenteral en adultos y en fase de desarrollo preclínico para otras condiciones relacionadas con enfermedades intestinales. NPSP558 (inyección de hormona paratiroidea 1-84 [origen rDNA]) se encuentra en su fase 3 de desarrollo como hormonoterapia sustitutiva para el hipoparatiroidismo. NPS complementa sus programas con una cartera de productos y candidatos a productos basada en regalías que incluye acuerdos con Amgen, Kyowa Hakko Kirin, Nycomed, y Ortho-McNeil Pharmaceutical.
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