Un nuevo fármaco australiano ha demostrado ayudar a proteger a los pacientes contra una alteración genética rara que hace que la piel sea tóxica a la luz y a los rayos UV y que les obligaba anteriormente a vivir en la sombra.

Los resultados publicados hoy de un ensayo de Fase III del fármaco SCENESSE®, realizado por la empresa con sede en Melbourne, Clinuvel Pharmaceuticals, han demostrado que el fármaco tiene la capacidad de reducir y evitar las reacciones fototóxicas dolorosas que experimentan los pacientes con protoporfiria eritropoyética (PPE).

El estudio europeo y australiano de 12 meses de SCENESSE® (nombre genérico, afamelanotida) es el primer estudio a gran escala de un fármaco preventivo para pacientes con EPP, denominada enfermedad "huérfana" por su rareza y gravedad. Clinuvel ha tenido que desarrollar una nueva metodología de estudio con expertos mundiales de EPP para poder evaluar con éxito SCENESSE® como tratamiento protector.

EPP se caracteriza por un dolor insoportable: la piel de los pacientes se quema, le salen ampollas y marcas cuando se expone a niveles normales de luz y sol. La enfermedad no tiene cura y afecta a los pacientes durante toda la vida. Por eso, los pacientes con EPP se ven obligados a permanecer en casa o ir buscando las sombras cuando salen al exterior y vivir tratando de no exponer su piel a un rayo de luz. Se estima que 10.000 personas en todo el mundo sufren EPP.

"La porfiria es una enfermedad muy grave que causa gran dolor a los pacientes cuando exponen su piel a la luz, incluso por un corto periodo de tiempo, afectando a su calidad de vida", afirma el Dr Gianfranco Biolcati, experto mundial en la enfermedad y director del Centro de Porfiria en el Instituto Dermatológico San Gallicano - IFO - en Roma, donde 22 pacientes se han sometido a tratamiento con SCENESSE® en el estudio. "Hasta ahora, no ha habido tratamiento efectivo para EPP."

Los resultados de los análisis del estudio de Clinuvel han demostrado que el tratamiento con SCENESSE® ha reducido los niveles de gravedad del dolor medio diario que sufren los pacientes de EPP, en comparación con un tratamiento placebo.

Otros resultados han confirmado que el tratamiento con SCENESSE® ha permitido a los pacientes exponer su piel a los rayos del sol y poder pasar más tiempo en el exterior; lo nunca visto anteriormente en pacientes con EPP. También es importante resaltar que SCENESSE® fue bien tolerado por todos los pacientes, sin procederse a la identificación de ningún problema de seguridad grave. Los resultados completos del estudio se presentarán en octubre en el 19º Congreso de la European Association for Dermatology and Venereology en Gotemburgo (Suecia).

"Desde el inicio del tratamiento con SCENESSE®, hemos visto considerables mejoras en la capacidad de los pacientes con EPP de llevar una vida normal, sin miedo al dolor cuando se exponen al sol", afirma el Dr Biolcati. "Como médico, vivir esta experiencia es muy gratificante, así como una gran satisfacción".

"Hemos demostrado de forma matemática lo que ya hemos aprendido de informes no científicos de nuestros médicos: SCENESSE® tiene un gran potencial para ayudar a aquellos pacientes con una necesidad médica única de protección contra los rayos UV y la luz", afirma el Dr Hank Agersborg, Director Científico de Clinuvel. "Y lo que es quizás más importante, hemos comprobado de nuevo que el fármaco es seguro para estos pacientes a largo plazo".

El Dr Philippe Wolgen, Director General de Clinuvel, ha declarado que los resultados han sido muy positivos para pacientes con EPP y para el programa global de la empresa para SCENESSE®.

"Estamos seguros de ser capaces de presentar un dossier con pruebas suficientes para una revisión de los organismos reguladores. El Consejo de Administración y el equipo directivo se reunirán en las próximas semanas para determinar el momento adecuado para su presentación para revisión normativa", afirma el Dr Wolgen.

"Los últimos cuatro años y medio, el equipo ha demostrado diligencia y prudencia en la forma de trabajar y enfocar cuestiones complejas, y este mismo enfoque se aplicará en el proceso de presentación normativa en Europa y Estados Unidos para garantizar que conseguimos la mejor oportunidad de éxito para los pacientes de EPP y nuestros inversores", afirma el Dr Wolgen.

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Nota a los editores: se puede consultar la nota de prensa completa sobre los resultados del estudio, incluidas las cifras de importancia estadística, en http://www.clinuvel.com

El comunicado en el idioma original, es la versión oficial y autorizada del mismo. La traducción es solamente un medio de ayuda y deberá ser comparada con el texto en idioma original, que es la única versión del texto que tendrá validez legal.

 

 

 

"El comunicado en el idioma original, es la versión oficial y autorizada del mismo. La traducción es solamente un medio de ayuda y deberá ser comparada con el texto en idioma original, que es la única versión del texto que tendrá validez legal".