Biogen Idec (NASDAQ:BIIB) y Swedish Orphan Biovitrum (STO:SOBI) han anunciado el inicio de dos ensayos clínicos pediátricos mundiales de las proteínas de fusión Factor VIII y Factor IX Fc (rFVIIIFc y rFIXFc) recombinantes de acción prolongada de las empresas para la hemofilia A y B.
rFVIIIFc y rFIXFc son factores de coagulación totalmente recombinantes desarrollados utilizando la novedosa tecnología propia monomérica Fc-fusion de Biogen Idec, que utiliza un mecanismo natural para reciclar rFVIIIFc y rFIXFc en la circulación corporal. Biogen Idec y Sobi están estudiando esta tecnología para comprobar si amplía la semivida y permite que las proteínas duren más tiempo en el cuerpo que en los productos de factor disponibles comercialmente.
"Los niños con hemofilia comparten la necesidad de productos de factor de acción prolongada que puedan alargar la protección contra el sangrado y reducir la frecuencia de las transfusiones intravenosas", afirma Glenn Pierce, M.D., Ph.D., vicepresidente senior de asuntos médicos corporativos mundiales y director médico del área terapéutica de la hemofilia de Biogen Idec. "Los ensayos clínicos pediátricos son un importante complemento para los estudios actuales en adultos y además demuestran nuestro compromiso con el desarrollo de nuevos tratamientos para la comunidad de la hemofilia".
"Con estos estudios, ampliamos el desarrollo clínico de rFVIIIFc y rFIXFc para incluir a una población de pacientes más amplia, incluidos los niños con hemofilia", afirma An van Es-Johansson, M.D., director de desarrollo clínico de Sobi. "El inicio de estos estudios supone un importante hito para nuestro programa de desarrollo clínico y ayuda a nuestra estrategia mundial de registro de productos".
Los ensayos clínicos son estudios multicentro de etiqueta abierta diseñados para evaluar la seguridad, farmacoquinética y eficacia de rFVIIIFc y rFIXFc en niños menores de 12 años tratados con anterioridad con hemofilia A o B grave. Ya se ha administrado el fármaco al primer paciente en el estudio pediátrico rFIXFc y en la actualidad se están registrando pacientes para el estudio pediátrico rFVIIIFc. Los estudios de registro mundiales de rFVIIIFc y rFIXFc están en curso con pacientes tratados con anterioridad con hemofilia A o B grave con 12 años y más y se esperan los datos de los resultados para el segundo semestre del año.
Acerca del estudio Kids A-LONG
El estudio Kids A-LONG es un estudio multicentro de etiqueta abierta diseñado para evaluar la seguridad, farmacoquinética y eficacia de rFVIIIFc en la prevención y tratamiento de episodios de sangrados en pacientes pediátricos tratados con anterioridad con hemofilia A. El estudio incluirá aproximadamente 50 pacientes masculinos menores de 12 años que han sido diagnosticados de hemofilia A grave y tienen un historial de al menos 50 días de exposición anteriores documentados con cualquier producto de Factor VIII comercializado en la actualidad. Todos los pacientes serán tratados con un régimen de dosificación profiláctico dos veces a la semana.
La principal medida de resultado es la frecuencia del desarrollo de inhibidores durante un periodo de tratamiento de aproximadamente 26 semanas y al menos 50 días de exposición a rFVIIIFc. Las medidas secundarias de resultados incluyen el número de episodios de sangrado anuales y las valoraciones de respuesta al tratamiento durante el mismo periodo. Para más información sobre el estudio, visita www.biogenidechemophilia.com o www.clinicaltrials.gov (NCT01458106).
Acerca del estudio Kids B-LONG
El estudio Kids B-LONG es un estudio multicentro de etiqueta abierta diseñado para evaluar la seguridad, farmacoquimética y eficacia de rFIXFc en la prevención y tratamiento de los episodios de sangrado en pacientes pediátricos tratados con anterioridad con hemofilia B. El estudio incluirá aproximadamente 26 pacientes masculinos menores de 12 años que han sido diagnosticados con hemofilia B grave y tienen un historial de al menos 50 días de exposición anterior documentada con cualquier producto de Factor IX comercializado en la actualidad. Todos los pacientes serán tratados con un régimen de dosificación profiláctico semanal.
La principal medida de resultado es la frecuencia del desarrollo de inhibidores durante un periodo de tratamiento de aproximadamente 50 semanas y al menos 50 días de exposición a rFIXFc. Las medidas secundarias de resultados incluyen el número de episodios de sangrado anuales y las valoraciones de respuesta al tratamiento durante el mismo periodo. Para más información sobre el estudio, visita www.biogenidechemophilia.com o www.clinicaltrials.gov (NCT01440946).
Acerca de la hemophilia
La hemofilia es un trastorno raro y hereditario que impide la coagulación sanguínea. Uno de cada 5.000 varones nacidos anualmente padece hemofilia A, que es causada por una reducción o la ausencia de la proteína Factor VIII, necesaria para la coagulación sanguínea normal. La hemofilia B se produce en 1 de cada 25.000 nacimientos masculinos anualmente y está causada por la reducción o ausencia de la proteína Factor. Las personas con hemofilia A y B necesitan por tanto inyecciones de Factor VIII y Factor IX, respectivamente, para restaurar el proceso de coagulación y evitar los sangrados frecuentes que de otra forma podrían producir dolor, daño articular irreversible y hemorragias potencialmente letales. El tratamiento de profilaxis para la hemofilia A y B necesita transfusiones de tres a cuatro veces a la semana o dos veces a la semana, respectivamente, para mantener un nivel circulatorio suficiente del factor de coagulación. Los estudios a largo plazo demuestran que dichos regímenes aumentan la esperanza de vida del paciente y reducen considerablemente, sino eliminan, el deterioro articular progresivo.
Acerca de Biogen Idec
Biogen Idec utiliza los últimos avances de la ciencia y medicina para descubrir, desarrollar, fabricar y comercializar medicamentos para el tratamiento de enfermedades graves, con especial atención en la neurología, la inmunología y la hemofilia. Fundada en 1978, Biogen Idec es la empresa biotecnológica independiente más antigua del mundo. Pacientes de todo el mundo se benefician de los tratamientos líderes para la esclerosis múltiple de una empresa que genera ingresos anuales de más de 5.000 millones de dólares. Para más información sobre prospectos de los productos, comunicados de prensa e información adicional de la empresa, visite la página web www.biogenidec.com.
Acerca de Swedish Orphan Biovitrum (Sobi)
Sobi es una empresa biofarmacéutica líder integrada especializada en el desarrollo de innovadoras terapias y servicios para mejorar la salud de los pacientes con enfermedades raras y sus familias. La cartera de productos incluye unos 45 productos comercializados, así como proyectos en la última fase de ensayo clínico. Las principales áreas terapéuticas son Inflamación y Genética y Metabolismo. En 2011, Sobi registró ingresos brutos de SEK 1.900 millones y contaba con 500 empleados. Las acciones (STO: SOBI) cotizan en la Bolsa OMX NASDAQ de Estocolmo. Más información en www.sobi.com.
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