Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias para enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, presenta hoy nuevos datos positivos de eficacia del ensayo de Fase IIa ALICE en curso, que investiga iadademstat en combinación con azacitidina en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) ancianos o no elegibles para quimioterapia intensiva, en un póster en el congreso anual de la Asociación Europea de Hematología (EHA-2022), que tiene lugar en Viena del 9 al 12 de junio.

Desde el lado de bolsa, la biofarmacéutica continúa el rally alcista de las últimas sesiones, y este viernes sus acciones suben por encima del 2% hasta tocar intradía los 3 euros. En lo que llevamos de 2022, sus títulos pasan de restar a sumar más de un 9% en el año.

En cuanto al negocio, la evidencia de eficacia clínica continúa siendo robusta y coherente con los datos reportados anteriormente, con una tasa de respuesta objetiva (ORR) del 81% (22 de 27 pacientes evaluables); de estos, el 64% fueron remisiones completas (14 CR/CRi) y el 36% remisiones parciales (8 PR). La ORR histórica en la población de LMA anciana o no elegible tratada con azacitidina sola es del 28%. El 86% de los pacientes CR/CRi alcanzó la independencia de transfusiones, y un 75% de las muestras de CR testadas presentaron enfermedad residual negativa por citometría de flujo. Cabe destacar que entre los subgrupos de LMA, todos los pacientes evaluables con mutación FLT3-ITD (3/3) y 6 de 8 pacientes evaluables con mutación p53 respondieron.

Las respuestas observadas son rápidas, con un 91% de pacientes en respuesta al final del ciclo 2, y duraderas, con un 64% de CR/CRi con duraciones de más de 6 meses. Tres pacientes permanecieron en el estudio durante más de 1 año, 2 pacientes durante más de 2 años, y 1 paciente durante más de 3 años. Hay seis pacientes aún activos en el estudio.

El Dr. Carlos Buesa, CEO de Oryzon, ha comentado: "Estos resultados confirman los datos presentados previamente y apoyan una fuerte sinergia entre iadademstat y azacitidina en combinación. Es muy alentador que sigamos observando altos niveles de respuesta y remisiones prolongadas, junto con una buena tolerabilidad.”

El Dr. Douglas Faller, Director Médico Global de Oryzon, ha comentado: “Las combinaciones con iadademstat tienen el potencial de mejorar significativamente las respuestas de los pacientes ya que aumentarán las opciones terapéuticas para pacientes con LMA no sólo en primera línea, sino también en pacientes refractarios o intolerantes a los inhibidores de BCL2. Para seguir investigando los efectos en segunda línea, Oryzon ha lanzado FRIDA, un nuevo ensayo clínico con iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con LMA con mutación FLT3 en recaída o refractarios.”

La combinación de iadademstat con azacitidina sigue mostrando un buen perfil de seguridad, con sólo dos acontecimientos adversos graves notificados como probablemente relacionados con el tratamiento. La reacción adversa más frecuente fue la reducción de plaquetas, observada en la mitad de los pacientes (53%), aunque una elevada proporción de pacientes (58%) ya presentaban trombocitopenia (de Grado ≥3) al entrar en el ensayo. Además del impacto hematológico esperado, en consonancia con el modo de acción farmacológico y presentado previamente en diversas conferencias ASH y EHA, la combinación sigue siendo segura y bien tolerada por los pacientes de edad avanzada con LMA, sin que se hayan observado otras toxicidades significativas no hematológicas o relacionadas con otros órganos.

En el ensayo se han reclutado 36 pacientes (con una mediana de edad de 77 años), de los que se informa en el póster, con 27 pacientes evaluables para eficacia.

El póster de Oryzon en EHA-2022 se titula “Iadademstat combination with azacitidine shows encouraging safety and efficacy data in elderly and unfit AML patients”.