Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica y líder europeo en epigenética, ha presentado sus resultados y avances en el primer trimestre de 2025. La compañía ha obtenido un resultado neto de -1,7 millones de euros vs los 1,1 millones del trimestre anterior. Por su parte, el resultado de explotación en este trimestre ha sido de -1,4 millones de euros, mientras que en le mismo periodo del ejercicio anterior se situó en 1,01 millones de euros.

Los ingresos financieros obtenidos en este primer trimestre son de 10.362 euros.

Las inversiones en I+D han ascendido a 2,4 millones de euros, de las cuales 2,1 millones corresponden a actividades de desarrollo y 0,3 millones de euros a actividades de investigación. Con respecto al patrimonio de la compañía, a cierre de 31 de marzo, se sitúa en 85,4 millones de euros. 

Durante el mes de abril la Sociedad ha captado 30 millones de euros en una ampliación de capital internacional con fuerte demanda inversora; la colocación fue significativamente sobresuscrita, fortalece la posición económica y financiera significativamente para permitir un diálogo estratégico con inversores y posibles socios corporativos. 

 Los fondos se destinarán principalmente a:

  • Avanzar en el desarrollo clínico de vafidemstat para el tratamiento de la agresividad en trastornos del sistema nervioso central, como el trastorno límite de la personalidad (TLP) y el trastorno del espectro autista (TEA).
  • Ampliar los programas clínicos en curso en oncología y hematología.
  • Apoyar las actividades CMC y los preparativos para los ensayos de Fase IIb-III, así como otras iniciativas regulatorias.
  • Reforzar el balance financiero de la compañía con vistas a futuras negociaciones de colaboración o fusiones/adquisiciones.
  • Cubrir gastos generales, administrativos y obligaciones financieras.
  • Potenciar la preparación legal y de auditoría de cara a una posible doble cotización en Nasdaq. 

El Dr. Carlos Buesa, CEO de Oryzon, ha declarado: “La compañía ha completado con éxito un aumento de capital de 30 millones de euros estructurado como equity puro. A pesar de las condiciones de mercado muy adversas, la financiación atrajo una fuerte demanda y se amplió desde los 25 millones de euros inicialmente previstos, terminando con una sobresuscripción significativa. Un inversor institucional de EE.UU. lideró la ronda con una orden de 15 millones de euros. El aumento de capital fue limitado a 30 millones de euros por el Consejo de Administración de la compañía.”

El 7 de mayo de 2025 se publicó la propuesta de resolución provisional correspondiente al Proyecto Importante de Interés común Europeo de Salud (IPCEI) Med4Cure, según el anexo I de la Decisión C(2024) 3629 final, establecido en el marco del Plan de Recuperación, Transformación y Resiliencia, que otorga a la Sociedad como participante asociado una subvención no reembolsable por importe de 13,26 millones de euros para su proyecto VANDAM. Esta cantidad corresponde al 64% del presupuesto total aceptado de 20,68 millones de euros. 

Buesa ha añadido: “Hemos asegurado 13,26 millones de euros a través de la subvención no reembolsable IPCEI Med4Cure de la UE. Combinado con la reciente ampliación de capital de 30 millones de euros, la empresa ha asegurado aproximadamente 50 millones de dólares, a pesar de las complejas condiciones del mercado. Estas dos financiaciones, junto con otras entradas adicionales, sitúan a la compañía en una sólida posición de caja para centrarse en la ejecución y avanzar nuestros programas de I+D en medicina personalizada para el SNC y oncología.”Evolución del negocio en el primer trimestre

Vafidemstat en grandes trastornos multifactoriales del SNC:

  • Oryzon está finalizando los preparativos para la Fase III en TLP, incluyendo la preparación de un protocolo completo para el ensayo de Fase III PORTICO-2 que se presentará a la FDA para su aprobación. Los criterios de valoración primarios y secundarios clave para este ensayo se han definido en colaboración con el recién formado Comité Asesor Clínico (CAB) de Oryzon, compuesto por destacados expertos en investigación psiquiátrica y ensayos clínicos para trastornos psiquiátricos. El ensayo utilizará la escala STAXI-2 Trait Anger como criterio de valoración primario de eficacia, y como criterios de valoración secundarios incluirá tanto escalas valoradas por personal clínico como escalas valoradas por el paciente para evaluar la agitación/agresividad y la mejoría general del TLP. La compañía sigue con su plan de presentar el protocolo de PORTICO-2 para su aprobación a la FDA en el primer semestre de 2025. El tamaño total estimado de la muestra para PORTICO-2 será de 350 pacientes (randomizados 1:1 entre vafidemstat o control), con una duración total del ensayo de 18 semanas. Sujeto a la revisión por parte de la FDA de los datos finales que se obtengan, el estudio de Fase III PORTICO-2 puede ser uno de los dos ensayos registracionales requeridos por la FDA.
  • Los resultados finales de un estudio clínico observacional dirigido a caracterizar psicométricamente a individuos con síndrome de Phelan-McDermid (PMS) portadores de deleciones o variantes patogénicas en SHANK3 han sido publicados en línea en la revista Frontiers in Psychiatry. Como se describe en la publicación, la agrupación jerárquica no supervisada de los datos psicométricos recogidos identificó tres grupos de pacientes, con diferentes puntuaciones de perfil cognitivo, de agresión y de comportamiento. El objetivo de este estudio fue recopilar datos que pudieran servir como base para un futuro ensayo clínico de psiquiatría de precisión con vafidemstat en PMS.
  • Oryzon ha continuado reforzando su cartera de patentes para vafidemstat durante este trimestre, con comunicaciones adicionales de “Decisión de concesión” por parte de las oficinas de patentes de Europa y Japón para las solicitudes tituladas “Métodos para tratar el trastorno por déficit de atención e hiperactividad utilizando inhibidores de KDM1A como el compuesto vafidemstat” y “Métodos para tratar el trastorno del espectro autista”, respectivamente. Una vez concedidas, estas patentes no expirarán hasta al menos 2040, excluyendo posibles extensiones de patente. Estas patentes complementan la cartera de patentes de Oryzon para vafidemstat en SNC, que incluye dos familias adicionales de patentes: una cubre el tratamiento de la agresión y el retraimiento social, con patentes ya concedidas o aprobadas en Europa, Australia, Hong Kong, Corea, Malasia, Filipinas y Rusia, mientras que la segunda familia de patentes se refiere al tratamiento del trastorno límite de la personalidad, con patentes aprobadas o concedidas por ahora en Europa, Japón, México, Rusia, Singapur y Sudáfrica. Las patentes de estas dos familias permanecerán en vigor hasta al menos 2038 y 2040, respectivamente, excluyendo cualquier posible extensión de patente, que podrían proporcionar años adicionales de protección.
  • El ensayo clínico de Fase IIb EVOLUTION con vafidemstat en pacientes con esquizofrenia ha continuado reclutando pacientes. Este estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia de vafidemstat, centrado principalmente en la mejora de los síntomas negativos. Como objetivos secundarios el ensayo explora la eficacia de vafidemstat para mejorar el deterioro cognitivo y síntomas positivos de la esquizofrenia. Este proyecto está parcialmente financiado con fondos públicos del Ministerio de Ciencia e Innovación español y se lleva a cabo en diversos hospitales españoles.

“Estamos finalizando los preparativos para la próxima Fase III de vafidemstat para el tratamiento de la agitación y agresión en Trastorno Límite de la Personalidad (TLP). En colaboración con nuestro recientemente formado Comité Asesor Clínico, compuesto por destacados expertos en psiquiatría de EE.UU., hemos diseñado un protocolo de ensayo clínico de Fase III que creemos está alineado con las expectativas de la FDA. Como continuación de nuestro diálogo de Fin de Fase II (EoP2) con la FDA, hemos recibido solicitudes adicionales de información complementaria, las cuales estamos atendiendo actualmente. Esperamos presentar tanto el protocolo de PORTICO-2 como la información adicional a la FDA en el primer semestre de 2025”. “También hemos continuado con el reclutamiento de pacientes en nuestro ensayo en curso EVOLUTION en esquizofrenia en España. El estudio clínico observacional en síndrome de Phelan-McDermid (PMS), una forma de autismo, publicado en Frontiers in Psychiatry, es un primer paso hacia un enfoque de medicina personalizada para explorar la aplicabilidad de vafidemstat en trastornos psiquiátricos asociados a SHANK3, incluido el PMS, donde la agitación y la agresión son componentes clave de la enfermedad”, ha asegurado.

Vafidemstat en trastornos monogénicos del SNC:

  • Estamos evaluando la viabilidad de nuevos ensayos de medicina de precisión en trastornos autistas como el síndrome X frágil o el síndrome de Phelan-McDermid, entre otros. La compañía decidirá sobre una posible presentación de un IND para estos ensayos ante la EMA, la AEMPS o la FDA durante 2025.

Iadademstat en oncología:

  • El ensayo de Fase I/II de iadademstat más inhibidores de puntos de control inmunitario (ICI) en pacientes con cáncer de pulmón de célula pequeña (CPCP) en estadio extenso en primera línea, bajo el Acuerdo de Cooperación en Investigación y Desarrollo (CRADA) que Oryzon tiene con el National Cancer Institute (NCI), comenzó a reclutar pacientes en abril de 2025. El ensayo, titulado “Ensayo de Fase I de búsqueda de dosis y de Fase II aleatorizado de iadademstat combinado con terapia de mantenimiento con inhibidores de puntos de control inmunitario tras quimioinmunoterapia inicial en pacientes con cáncer de pulmón de células pequeñas en estadio extenso”, evaluará la seguridad, tolerabilidad, determinación de dosis y eficacia de iadademstat en combinación con un ICI, ya sea atezolizumab o durvalumab, en pacientes con CPCP en estadio extenso que hayan recibido inicialmente quimioterapia estándar e inmunoterapia. Este estudio es llevado a cabo y esponsorizado por el NCI, con el Dr. Charles Rudin del Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSKCC) como investigador principal del ensayo. Más de 20 centros en EE.UU. participan en el ensayo, incluyendo instituciones de renombre como MSKCC, Johns Hopkins, City of Hope, University of Chicago, entre muchas otras. El ensayo planea reclutar entre 45 y 50 pacientes.
  • Ha continuado el reclutamiento de pacientes en FRIDA, un ensayo clínico de Fase Ib en abierto, multicéntrico, de iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refractaria (R/R) que albergan una mutación de la tirosina quinasa tipo FMS (FLT3mut+). Siguiendo la nueva doctrina OPTIMUS de la FDA, la compañía sigue explorando la dosis mínima con actividad clínica. Los objetivos primarios de FRIDA son evaluar la seguridad y tolerabilidad de iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con LMA R/R con mutaciones FLT3 y establecer la dosis recomendada de Fase 2 (RP2D) para esta combinación, mientras que los objetivos secundarios incluyen la evaluación de la eficacia del tratamiento. El estudio se lleva a cabo en EE.UU. e incluirá hasta 45 pacientes aproximadamente. Si los resultados son favorables, la compañía y la FDA han acordado celebrar una reunión para discutir el mejor plan para seguir desarrollando esta combinación en esta población de LMA tan necesitada. La compañía planea presentar la próxima actualización de datos de este ensayo en ASH-2025.
  • Los dos ensayos de Fase I de búsqueda de dosis de iadademstat en combinación con venetoclax y azacitidina en pacientes con LMA de primera línea, uno esponsorizado por el NCI bajo el acuerdo CRADA firmado entre Oryzon y el NCI, y el otro como ensayo de tipo “estudio iniciado por un investigador” (IIS, por sus siglas en inglés), liderado por el Knight Cancer Institute del Oregon Health & Science University (OHSU) de EE.UU., han continuado reclutando pacientes de forma activa.
  • El estudio IIS de Fase I de búsqueda de dosis de iadademstat en combinación con azacitidina en síndrome mielodisplásico, estudio esponsorizado por el Medical College of Wisconsin, ha continuado reclutando pacientes de forma activa durante este trimestre y ha completado la primera cohorte.

Programas en fases más tempranas:

  • ORY-4001, un inhibidor muy selectivo de la deacetilasa de histonas 6 (HDAC-6), nominado como candidato a desarrollo clínico para el tratamiento de ciertas enfermedades neurológicas como la enfermedad de Charcot Marie-Tooth (CMT), la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otras, sigue avanzando en los estudios IND pre-regulatorios que permitirán preparar el compuesto para estudios clínicos.