Oryzon Genomics ha presentado datos clínicos preliminares sobre seguridad de su fármaco en investigación ORY-2001, un inhibidor selectivo de LSD1 y MAOB, el primer fármaco epigenético de estas características en explorarse en enfermedades neurodegenerativas.
 


Oryzon Genomics ha presentado en la 13ª Conferencia Internacional de Enfermedad de Alzheimer y Parkinson que ha tenido lugar del 29 de Marzo al 2 de Abril en Viena (Austria) los datos clínicos preliminares sobre seguridad de su fármaco en investigación ORY-2001 Oryzon realizó una presentación oral y adicionalmente en un poster en la sesión A03b. Desarrollo de fármacos el viernes 31 de marzo.

El objetivo del Ensayo de Fase I, desarrollado en el Centro de Investigación de Fármacos del Institut de Recerca de l’Hospital de la Santa Creu I Sant Pau de Barcelona (IIB-Sant Pau), era valorar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de ORY-2001. El diseño original del estudio consistía en la administración controlada a voluntarios sanos de dosis ascendentes, primero únicas y después múltiples, y se finalizó con éxito sin que se detectasen cambios clínicos significativos.

Las pruebas realizadas consistieron en un amplio panel de analíticas de laboratorio, signos vitales, electrocardiogramas, exámenes físicos y monitorización de eventos adversos, y arrojaron unos resultados plenamente satisfactorios. Al no alcanzarse la dosis máxima tolerada (DMT), la compañía, previa aprobación de la Agencia Española del Medicamento (AEMPS), ha decidido incorporar una cohorte de voluntarios adicional para ser administrados a una dosis mayor para completar el perfil de seguridad del producto, así como otra cohorte para determinar los niveles del fármaco en líquido cefalorraquídeo.

 

La farmacodinamia del fármaco (PD) fue monitorizada mediante una tecnología recientemente patentada y desarrollada por la propia compañía y que permite asegurar que el fármaco hace su efecto bioquímico en las células del voluntario o el paciente. El conjunto de los datos obtenidos permite anticipar un comportamiento seguro del fármaco a las dosis terapéuticas que se utilizarán en los ensayos clínicos de fase II de larga duración que la compañía planea efectuar en esclerosis múltiple, enfermedad de Alzheimer y otras enfermedades neurodegenerativas, así como la optimización de las  pautas de tratamiento en esos ensayos. La Vicepresidenta de la compañía y Directora Científica, Dra. Tamara Maes ha señalado que “sabemos que las enfermedades neurodegenerativas tienen un componente epigenético importante y ORY-2001 ha demostrado su potencial en una variedad de modelos preclínicos.

La reciente ampliación de capital anunciada por la compañía nos proporciona además los recursos para acometer los estudios clínicos de Fase II y situarán a la compañía en un posición de gran relevancia en el campo”. Por su parte, el Dr. César Molinero, Director Médico y de Operaciones Clínicas de la Compañía ha declarado que “los resultados obtenidos son muy satisfactorios y nos permiten definir un marco claro de administración a pacientes. La industria se ha centrado en los últimos años atrás en solo unas pocas dianas terapéuticas para el desarrollo de curas para el tratamiento del Alzheimer, y como hemos visto claramente durante este Congreso en Viena hay una conciencia, cada vez más más clara, de la necesidad de nuevas aproximaciones”.

 

ORY-2001 es un inhibidor dual de LSD1-MAOB altamente selectivo. La molécula actúa a dos niveles, sobre el deterioro cognitivo y la pérdida de la memoria, y reduciendo la neuroinflamación. En los estudios preclínicos ORY-2001 demostró un buen perfil de seguridad e índice terapéutico. En ensayos con ratones modelo de la enfermedad de Alzheimer, tratamientos a largo plazo con el fármaco demostraron un rescate cognitivo.

La compañía también ha reportado recientemente su eficacia en modelos preclínicos de otras enfermedades del sistema nervioso central como la Esclerosis Múltiple (EM). LSD1 es un modulador epigenético, que regula la metilación de histonas. Los enfoques epigenéticos para modificar la progresión de diversas enfermedades neurodegenerativas, que se centran en la producción de cambios en los patrones de expresión génica en las neuronas y en las células de la glía, han generado interés en la industria farmacéutica.