Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, ha anunciado el reclutamiento en EEUU del primer paciente en ETHERAL-US, el ensayo clínico de Fase IIa con vafidemstat en pacientes con enfermedad de Alzheimer (EA) en estadio leve y moderado que se lleva a cabo en EEUU.
ETHERAL-US es un estudio complementario al estudio ETHERAL que se está ya realizando en 17 hospitales europeos de España, Francia y el Reino Unido. ETHERAL es un estudio de Fase IIa aleatorizado, de doble ciego, controlado, de tres brazos paralelos, uno con placebo y dos con dosis activas, de 24 semanas de duración para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de vafidemstat en pacientes con EA en estadio leve y moderado. El estudio de Oryzon incorpora múltiples objetivos secundarios, entre otros, evaluar el efecto del fármaco sobre la evolución de la memoria y sobre alteraciones del comportamiento como la agresividad, apatía y la desconexión social. En el ensayo se medirán también los niveles de diversos biomarcadores en líquido cefalorraquídeo (LCR).
La U.S. Food and Drug Administration (FDA) concedió a mediados de marzo la autorización del IND (Investigational New Drug application) para realizar este ensayo clínico ETHERAL-US en EE.UU. Se ha planificado que el brazo europeo del estudio contribuirá con hasta 125 pacientes, de los cuales ya se han aleatorizado más de 100, y el estudio norteamericano prevé incluir hasta unos 30 pacientes, hasta alcanzar los 150 pacientes totales. La fundación filantrópica norteamericana Alzheimer Drug Discovery Foundation (ADDF) concedió una ayuda de 1.500.000 dólares para co-financiar ETHERAL-US.
Vafidemstat es una molécula neuroactiva que está siendo explorada también en otras enfermedades del sistema nervioso central (SNC) y psiquiátricas. La compañía ha reportado recientemente los primeros datos de eficacia en humanos de vafidemstat del estudio de Fase IIa REIMAGINE, donde vafidemstat ha reducido la agresividad en pacientes de Trastorno Límite de la Personalidad (TLP) y Trastorno por Déficit de Atención e Hiperactividad adulto (TDAH). Se espera resultados adicionales en agresividad en pacientes con Síndrome del Espectro Autista y también en una cohorte de pacientes de EA dentro del estudio REIMAGINE para finales de año.
Michael Ropacki, Vicepresidente de Desarrollo Clínico de Oryzon, ha declarado: "La comunidad científica y médica de EA está comprometida más que nunca a explorar nuevos medicamentos con novedosos mecanismos de acción para esta enfermedad devastadora y difícil de tratar. El enfoque epigenético de vafidemstat está respaldado por fuertes evidencias preclínicas, así como las recientes señales clínicas PRESS RELEASE 2019 observadas en pacientes que sufren otros tipos de trastornos del SNC, y que refuerzan nuestras esperanzas de ver señales prometedoras en el ensayo ETHERAL".
Carlos Buesa, CEO y fundador de Oryzon, ha manifestado: "La epigenética desempeña un papel importante en una amplia gama de trastornos del SNC. La LSD1 es una diana muy interesante y novedosa para diferentes enfermedades del SNC y Oryzon tiene una posición competitiva única a nivel mundial. Con ETHERAL-US, la compañía está iniciando por primera vez operaciones clínicas en los EE. UU. y esperamos expandir pronto los ensayos clínicos con vafidemstat en los EE.UU. a nuevas indicaciones en el SNC”.
