Oryzon Genomics presentó ayer datos del ensayo clínico de Fase IIa en marcha con vafidemstat en pacientes con enfermedad de Alzheimer (EA) en estadio leve y moderado (ensayo ETHERAL) en la Conferencia Internacional de la Asociación de Alzheimer (AAIC), que se está celebrando en Los Ángeles, EE.UU. El Dr. Roger Bullock, Director Médico de la compañía, y el Dr. Michael Ropacki, Vicepresidente de Desarrollo Clínico de la compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas están participando en el certamen, que se extenderá hasta el 18 de julio.
En el día de ayer se presentaron datos positivos de seguridad de los primeros 104 pacientes incluidos en ETHERAL, que sugieren que el fármaco es seguro y bien tolerado en pacientes con EA. Con un 87.5% (91/104) pacientes con al menos un mes de tratamiento completado, las plaquetas, los neutrófilos y otros parámetros hematológicos no muestran variaciones clínicamente relevantes, en línea con los datos de seguridad observados en otros estudios clínicos de vafidemstat. Además, tampoco se han detectado efectos relevantes de seguridad en los 36 pacientes que llevan ya 6 meses en el ensayo.
El análisis inicial ciego realizado en ciertos parámetros funcionales en los primeros 33 pacientes individuales que completaron las primeras 24 semanas del ensayo muestra que mientras en algunos pacientes la enfermedad progresa, en otros se mantienen los valores de referencia iniciales o incluso mejoran, como se observa, por ejemplo, en los valores de memoria evaluados con el test MMSE o de agresividad medidos con la escala CMAI.
Respecto al análisis de biomarcadores (también ciego), la evolución en los niveles de S100A9 en líquido cefalorraquídeo (LCR) observados en estos 33 pacientes es interesante ya que muestra un perfil de variación similar después de las primeras 24 semanas de tratamiento. S100A9 es un biomarcador de inflamación cerebral, de los más abundantes en el cerebro de pacientes de Alzheimer. En estos primeros meses, sólo 6 pacientes han mostrado un claro aumento en los niveles de S100A9, mientras que el resto están estables o muestran una disminución significativa.
El Dr. Roger Bullock ha declarado: “Estamos muy satisfechos con estos primeros resultados de ETHERAL, el fármaco está mostrando un muy buen perfil de seguridad en esta población anciana y con frecuentes dolencias adicionales. Son datos que refuerzan los datos de seguridad obtenidos previamente en pacientes psiquiátricos y que perfilan un fármaco bien tolerado y con muy pocos efectos adversos. Aunque es obviamente muy pronto para extraer conclusiones de eficacia, pues el ensayo sigue en su fase ciega, la evolución de parámetros funcionales en los primeros 33 pacientes permite esperar que el estudio pueda producir datos de relevancia clínica al final del ensayo”.
