El ensayo fue aprobado en España en Abril y en Francia la semana pasada. Los tres primeros pacientes han sido incluidos en España. ETHERAL es el segundo estudio de Fase IIa iniciado en enfermedades del Sistema Nervioso con esta molécula 
  

 Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades graves para las que no se dispone de tratamientos adecuados, ha anunciado hoy el reclutamiento de los primeros pacientes en el ensayo clínico de Fase IIa de ORY-2001 en pacientes con enfermedad de Alzheimer (EA) en estadio leve y moderado.

La Agencia Española del Medicamento (AEMPS) aprobó el ensayo el pasado 4 de Abril y hace pocos días el ensayo fue autorizado también en Francia. La pasada semana los tres primeros pacientes fueron incluidos en dos hospitales de Barcelona. El ensayo clínico se llevará a cabo en diferentes hospitales españoles, franceses y también británicos una vez que se reciban las correspondientes aprobaciones de las autoridades regulatorias del Reino Unido

 El estudio, llamado ETHERAL (por sus iniciales inglesas de “Aproximación Epigenética a la THERapia en enfermedad de Alzheimer”), está diseñado como un estudio aleatorizado, de doble ciego, controlado de tres brazos paralelos, uno con placebo y dos con dosis activas, de 26 semanas de duración para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ORY-2001 en pacientes con EA en estadio leve y moderado. El estudio reclutará 90 pacientes e incorporará además como objetivos secundarios las diferentes dimensiones que se manifiestan en los pacientes de esta enfermedad, no solo la evolución de la memoria sino también las alteraciones del comportamiento como la agresividad y la desconexión social. En el ensayo se medirán también los niveles de diversos biomarcadores en líquido cefalorraquídeo (LCR). La compañía espera lanzar un estudio gemelo en EEUU en los próximos meses. 

ORY-2001 es una pequeña molécula oral, que actúa como inhibidor dual de LSD1-MAOB altamente selectivo. La compañía ha presentado recientemente en varias conferencias científicas que ORY-2001 ejerce una acción integral en los diferentes tipos de alteraciones patológicas observadas también en pacientes con EA así como en otros trastornos neurodegenerativos. Diferentes experimentos sugieren que ORY-2001 actúa como un fármaco modificador de la enfermedad.

En pacientes con EA y otros trastornos neurodegenerativos, el deterioro cognitivo a menudo se acompaña de episodios de agitación, agresión, psicosis, apatía y depresión. En estudios preclínicos, ORY-2001 no solo restaura la memoria sino que reduce la agresividad exacerbada de los ratones SAMP8 a niveles normales y también reduce la evitación social e incrementa la sociabilidad en diferentes modelos murinos. Además, ORY2001 exhibe una eficacia muy rápida, potente y duradera en varios modelos preclínicos de Esclerosis Múltiple, indicación donde el compuesto está siendo también ensayado en una Fase IIa. 
 
Roger Bullock, director médico de Oryzon, comentó: "El inicio de ETHERAL, el primer ensayo clínico de Fase IIa para un agente epigenético en EA, representa un hito importante tanto para la empresa como para la comunidad de EA. Los estudios preclínicos demuestran el potencial de ORY-2001 para tratar los defectos cognitivos y reducir la neuroinflamación al aumentar la plasticidad y la funcionalidad de las neuronas. Este es el primer paso para explorar este enfoque novedoso y hemos elegido estudiar esto inicialmente en enfermos de EA con estadio leve a moderado, donde creemos que todavía hay espacio fisiológico para hacer una significativa intervención terapéutica con esta nueva aproximación, y que ofrece una nueva oportunidad a una población de pacientes que ha sido desatendida por las aproximaciones actualmente ensayadas por la industria”. 
 

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