ARIAD Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARIA) ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha concedido la autorización para la comercialización de Iclusig® (ponatinib) como un producto médico huérfano para dos indicaciones:

  • El tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide crónica (LMC) en fase crónica, fase acelerada o fase de explosión que son resistentes a dasatinib o nilotinib; que son intolerantes a dasatinib o nilotinib y para quienes no es apropiado un posterior tratamiento con imatinib; o tienen la mutación T315I y
  • El tratamiento de pacientes adultos con leucemia linfoblástica aguda con cromosoma Filadelfia positivo (Ph+ ALL) que son resistentes a dasatinib; que son intolerantes a dasatinib y para quienes no es apropiado clínicamente un tratamiento posterior con imatinib; o tienen la mutación T315I.

“Estamos encantados con la rápida aprobación de Iclusig en Europa y ahora trabajaremos estrechamente con las autoridades sanitarias nacionales para que Iclusig esté disponible para pacientes con leucemia con cromosoma Filadelfia positivo lo más rápido posible”, afirma Harvey J. Berger, M.D., presidente y CEO de ARIAD. “El desarrollo clínico de Iclusig ha contado con muchos expertos en leucemia en Europa, y queremos reconocer sus papeles esenciales para acercar Iclusig a los pacientes con LMC resistente o intolerante y Ph+ ALL en la UE”.

Las reacciones adversas graves más comunes (>1%) de Iclusig fueron pancreatitis, dolor abdominal, pirexia, anemia, neutropenia febril, descenso del número de plaquetas y de neutrófilos, pancitopenia, infarto de miocardio, diarrea y aumento de la lipasa. Las reacciones adversas más comunes (≥20%) de cualquier gravedad fueron el descenso en el número de plaquetas, erupción, sequedad en la piel y dolor abdominal. No se observaron nuevas señales de seguridad de Iclusig en comparación con otros productos aprobados de la misma clase (inhibidores de BCR-ABL).

ARIAD consiguió una evaluación acelerada del Comité de Productos Médicos para Uso Humano para la solicitud para la autorización de comercialización de Iclusig. El objetivo de la evaluación rápida es acelerar el proceso de revisión de nuevos fármacos que satisfagan un importante interés de la salud pública. La evaluación acelerada se reserva para productos innovadores que respondan a una necesidad médica no cubierta y que se espera que tengan un importante impacto en la práctica médica.

“La aprobación de Iclusig en Europa ofrecerá a los pacientes con LMC, algunos de ellos sin otras opciones de tratamiento, una nueva oportunidad para mejorar sus resultados clínicos”, afirma Stephen G. O’Brien, M.D., Ph.D., Profesor de Hematología en el Northern Institute for Cancer Research de la Universidad de Newcastle en Reino Unido. “Hemos observado respuestas profundas y duraderas de este tratamiento oral de administración una vez al día y parece que Iclusig podría ser un nuevo medicamento muy útil para los pacientes de LMC y Ph+ ALL que se han hecho resistentes o intolerantes a otras terapias con inhibidores de la tirosina quinasa (TKIs).”

La decisión de la CE se ha basado en los resultados del ensayo fundamental de Fase 2 PACE (Ponatinib Ph+ ALL and CML Evaluation) en pacientes con LMC o Ph+ ALL que son resistentes o intolerantes a otra terapia anterior con inhibidores de la tirosina quinasa (TKI en sus siglas en inglés) o que tenían la mutación T315I de BCR-ABL. Iclusig tenía una actividad antileucémica robusta que consiguió una importante respuesta citogenética (MCyR) en el 54% de los pacientes de LMC en fase crónica y del 70% en pacientes con la mutación T315I. MCyR fue el principal criterio de evaluación en el ensayo PACE de pacientes en fase crónica.

En pacientes con la enfermedad avanzada, el 58% de los pacientes LMC en fase acelerada, el  31% de los pacientes con LMC en fase de explosión y el 41% de los pacientes Ph+ ALL consiguieron una importante respuesta hematológica (MaHR) con Iclusig. MaHR fue el principal criterio de evaluación en el ensayo para pacientes con enfermedad avanzada.

LMC es un tipo de cáncer de los glóbulos blancos que se diagnostica a aproximadamente a 7.000 pacientes cada año en Europa [1]. Los pacientes de LMC y Ph+ ALL tratados con TKIs pueden desarrollar resistencia o intolerancia a estas terapias con el tiempo. Iclusig es un medicamento objetivado para el cáncer descubierto y desarrollado en ARIAD. Ha sido diseñado por científicos de ARIAD utilizando la plataforma de ARIAD de química computacional y el diseño de fármacos basado en estructuras para inhibir BCR-ABL, incluidos mutantes resistentes a los fármacos que surjan durante el tratamiento. Iclusig es el único TKI que ha recibido la aprobación en Europa para una indicación que incluye a los pacientes de LMC y Ph+ ALL con mutación T315I.

“Para los pacientes europeos con LMC y ALL con Filadelfia positivo que no han respondido a un tratamiento anterior, la aprobación acelerada de Iclusig es una noticia muy positiva y resalta la necesidad de nuevos fármacos”, afirma Sandy Craine, directora de The CML Support Group en Reino Unido. “Esta aprobación es un importante paso para dar esperanza a los pacientes que luchan con la LMC y ALL con Filadelfia positivo”.

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Acerca de LMC y Ph+ ALL

LMC se caracteriza por una producción excesiva no regulada de glóbulos blancos de la médula ósea debido a una anomalía genética que produce la proteína BCR-ABL. Tras una fase crónica de producción de demasiados glóbulos blancos, LMC evoluciona habitualmente a las fases más agresivas denominadas como fase acelerada y crisis de explosión. Ph+ ALL es un subtipo de leucemia linfoblástica aguda que lleva el cromosoma Ph+ que produce BCR-ABL. Tiene una trayectoria más agresiva que la LMC y normalmente se trata con una combinación de quimioterapia e inhibidores de la tirosina quinasa. La proteína BCR-ABL se expresa en ambas enfermedades.

Acerca de Iclusig (ponatinib)

Iclusig es un inhibidor de la quinasa. El principal objetivo de Iclusig es BCR-ABL, una tirosina quinasa anormal que se expresa en la LMC y Ph+ ALL. Iclusig ha sido diseñado utilizando la plataforma de diseño de fármacos computacional basada en estructuras de ARIAD específicamente para inhibir la actividad de BCR-ABL. Iclusig trata tanto BCR-ABL nativo como isoformas que portan mutaciones que confieren resistencia al tratamiento, incluida la mutación T315I, que es una mutación común entre los pacientes resistentes.

Acerca de ARIAD

ARIAD Pharmaceuticals, Inc., con sede en Cambridge (Massachussets) y Lausanne (Suiza), es una empresa oncológica mundial integrada centrada en transformar la vida de los pacientes con cáncer a través de innovadores medicamentos. ARIAD trabaja en nuevos fármacos para avanzar el tratamiento de varias formas de leucemia crónica y aguda, cáncer de pulmón y otros cánceres de difícil tratamiento. ARIAD utiliza enfoques informáticos y estructurales para diseñar fármacos de moléculas pequeñas que superen la resistencia a los fármacos existentes para el cáncer. Para más información, visite http://www.ariad.com o sigua a ARIAD en Twitter (@ARIADPharm).

Este comunicado de prensa contiene "afirmaciones referidas al futuro ", incluyendo entre otras, las actualizaciones de los desarrollos normativos en Europa. Las declaraciones referidas al futuro se basan en las expectativas de la administración y están sujetas a ciertos factores, riesgos e incertidumbres que pueden causar que los resultados actuales, resultado de los acontecimientos, el calendario y el rendimiento difieran materialmente de aquellos expresados o implícitos en dichas declaraciones. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, nuestra capacidad para lanzar con éxito, comercializar y generar beneficios de las ventas de Iclusig; la competencia de otras terapias alternativas; nuestra capacidad para obtener la aprobación de Iclusig fuera de Estados Unidos y la Unión Europea y/o para otras indicaciones; nuestra dependencia en fabricantes de terceras partes, y en farmacias especiales para la distribución de Iclusig; datos preclínicos y de fase inicial que pueden no volverse a producir en estudios de fase final; los costes asociados con nuestras actividades de investigación, desarrollo, fabricación y otras actividades; la realización y los resultados de estudios pre-clínicos y clínicos de nuestros productos candidatos; las dificultades o retrasos en la obtención de la autorización a mercado de los productos o acceso al mercado en determinados países; la adecuación de nuestros recursos de capital y la disponibilidad de fondos adicionales, la protección de las patentes y demandas por propiedad intelectual de terceras partes; nuestra incapacidad para cumplir con los amplios requisitos normativos; la aparición de eventos adversos graves en pacientes tratados con Iclusig u otros candidatos a productos; los riesgos relacionados con los empleados clave, los mercados, las condiciones económicas, la reforma del sistema sanitario, los precios, las tasas de reembolso; y otros factores de riesgo detallados en las presentaciones públicas de la compañía ante la SEC de EE.UU. La  información contenida en este documento es la vigente en la fecha de expedición del original. La Compañía no tiene la intención de actualizar ninguna de las afirmaciones referidas al futuro después de la fecha de este documento para que se ajusten estas declaraciones a los resultados reales o cambios en las expectativas de la empresa, a menos que lo requiera la ley.

Referencia:

1. Rohrbacher M, Hasford J. Epidemiology of chronic myeloid leukaemia (CML). Best Pract Res Clin Haematol. 2009 Sep;22(3):295-302. Basado en una estimación actual de población en Europa (738.199.000 en 2010).

Fuente: ARIAD Pharmaceuticals, Inc.

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