Oryzon Genomics, una compañía biofarmacéutica en fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias para enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, ha anunciado hoy que presentará datos positivos de eficacia preclínica de ORY-4001 en un modelo de CMT en el congreso anual de la Peripheral Nerve Society, PNS-2023, que tendrá lugar del 17 al 20 de junio en el Bella Center en Copenhague, Dinamarca. El Comité Científico del congreso PNS-2023 has seleccionado la comunicación “ORY-4001, un nuevo inhibidor de HDAC6 de tipo oxadiazol potente y selectivo muestra eficacia terapéutica preclínica en CMT1A” para presentación oral, que tendrá lugar el martes, 20 de junio, a las 08:40 am hora local.
Tras publicar el comunicado a primera hora de la mañana, los títulos de Oryzon suben cerca del 1% en el Mercado Continuo en el momento de la publicación de este artículo. Así, los títulos se posicionan en los 2,06 euros por acción.
En 2022, Oryzon y la CMT Research Foundation (CMTRF), una organización estadounidense sin ánimo de lucro dirigida por pacientes y centrada en ofrecer tratamientos y curas para la CMT, firmaron un acuerdo para explorar el potencial terapéutico de los inhibidores de la deacetilasa de histonas 6 (HDAC6-) de Oryzon. A raíz de los resultados preclínicos positivos obtenidos en el marco de esta colaboración, Oryzon seleccionó un candidato para desarrollo clínico, ORY-4001. Este compuesto es un inhibidor de la HDAC-6 con una farmacología excelente y una selectividad muy alta frente a otras clases de HDAC, lo que se traduce en un perfil de seguridad notable que evita la hematoxicidad. El compuesto presenta fuertes propiedades antiinflamatorias y datos in vivo positivos en modelos inflamatorios. En el estudio que se presentará en el congreso annual PNS-2023, ORY-4001 mostró múltiples respuestas positivas en un modelo in vivo validado de neuropatía periférica CMT1A que recapitula de forma fiable muchos de los síntomas de esta enfermedad en humanos.
El Dr. Jordi Xaus, Director Científico de Oryzon, ha comentado: “Aunque éste es sólo un primer modelo preclínico de prueba de concepto de una neuropatía periférica, la robustez de los datos obtenidos en este modelo de CMT1A es realmente alentadora y nos impulsa a intensificar nuestros esfuerzos para llevar a cabo estudios IND pre-regulatorios para apoyar la primera administración en humanos de ORY-4001 en los próximos trimestres.”
La CMT es una enfermedad progresiva y degenerativa que afecta a los nervios periféricos. Afecta a 150.000 estadounidenses y más de 3 millones de personas en todo el mundo. Es una de las afecciones más prevalentes entre las enfermedades raras y actualmente carece de tratamientos o curas eficaces. La CMT está causada por diversas mutaciones genéticas. La CMT1A es la forma más prevalente, y representa aproximadamente la mitad de todas las personas con CMT.
