Muchos de los analistas y gestores de Capital Group opinan que estamos entrando en una "era dorada" de la innovación sanitaria. Una de las razones es que la biofarmacia parece estar inmersa en una "tercera ola" de innovación.

La primera se centró sobre todo en la química -compuestos sencillos creados en laboratorios- para tratar enfermedades y dolencias cotidianas. La segunda pasó de una química principalmente inorgánica a una química orgánica, con moléculas orgánicas de gran tamaño o terapias basadas en proteínas mucho más eficaces y con menos efectos secundarios.

Ahora estamos al principio de la tercera ola, la era genética, que podría transformar la asistencia sanitaria. Los grandes avances en la secuenciación genómica y el procesamiento de datos están permitiendo a los laboratorios farmacéuticos investigar, desarrollar y aplicar intervenciones muy específicas y precisas, como la terapia génica  e incluso la edición génica .

La confluencia de estas nuevas tecnologías y el ritmo de la innovación están allanando el camino para tratamientos novedosos que abordan en todo el mundo enfermedades de gran envergadura, pero aún sin explotar en su mayor parte. Algunos ejemplos de ámbitos en los que se están registrando índices de desarrollo alentadores son los siguientes:

Obesidad: Las enfermedades metabólicas crónicas son sin duda la mayor carga para la salud pública de esta generación, con más de cinco millones de muertes al año en todo el mundo por enfermedades relacionadas con la obesidad. Empresas como Novo Nordisk han introducido recientemente en el mercado una clase de fármacos "GLP-1", que actúan estimulando la liberación de insulina en el páncreas, bloqueando la inútil liberación de glucagón tras las comidas y ralentizando el vaciado gástrico, lo que en conjunto reduce la ingesta de alimentos. Y lo que es más importante, estos fármacos tienen una gran eficacia, ya que inducen una pérdida de peso de alrededor del 15-20%, con unos efectos secundarios mínimos.

Aunque los GLP-1 y las empresas que los producen han suscitado últimamente un gran interés entre los inversores, creemos que aún estamos en las primeras fases de una larga carrera para el potencial de estos fármacos. Una de las razones es simplemente el tamaño del mercado. En 2022, se recetaron GLP-1 a unos nueve millones de personas en EE.UU., frente a una población mundial con obesidad de más de mil millones.

En la actualidad, los GLP-1 se administran mediante inyecciones, lo que está creando cuellos de botella muy conocidos en el suministro del fármaco. Sin embargo, varias empresas están trabajando en una nueva generación de pequeñas moléculas de GLP-1, que deberían ser más rápidas de fabricar, suministrar y administrar, lo que ampliaría el mercado.

Por último, los fármacos GLP-1 han demostrado su eficacia potencial para cambiar la progresión de otras comorbilidades asociadas en enfermedades cardiacas, hepáticas y renales, lo que a su vez podría tener efectos de gran alcance en el sistema sanitario mundial.

Los fármacos adelgazantes de la nueva era pueden tener beneficios de gran alcance

Poblaciones mundiales de pacientes en posibles áreas de tratamiento para fármacos de la clase GLP-1

El cáncer: Como segunda causa de muerte en el mundo, la lucha contra las múltiples formas de cáncer es un objetivo clave al que muchas empresas dedican importantes recursos. Un ejemplo es la empresa farmacéutica británico-sueca AstraZeneca, que ha experimentado una importante transición en los últimos 10 años, pasando de centrarse en la atención primaria a concentrar más de la mitad de la empresa en la oncología, un mercado cuyo valor se calcula que superará los 250.000 millones de dólares en 2030.

Deterioro cognitivo: La enfermedad de Alzheimer es la séptima causa de muerte en Estados Unidos y la más frecuente entre los adultos. De nuevo, varias empresas trabajan actualmente en fármacos para retrasar o prevenir su aparición, como el donanemab de Eli Lilly, basado en anticuerpos monoclonales.

A diferencia de las opciones disponibles en la actualidad, que sólo alivian los síntomas, donanemab es un tratamiento "modificador de la enfermedad" diseñado para combatir la enfermedad subyacente. En 2023, Eli Lilly publicó los resultados de un estudio de fase 3 de donanemab en el que el fármaco redujo la acumulación de amiloide, por término medio, en un 84% entre los participantes. Y lo que es más importante, los participantes que recibieron el fármaco mostraron, de media, una ralentización del deterioro cognitivo clínico en un 35%, y una disminución del 40% en la capacidad para realizar actividades de la vida diaria.

Aunque la empresa reconoce que sigue habiendo riesgos y efectos secundarios asociados que requieren más estudios, los resultados son muy alentadores para la perspectiva de poder atajar algún día esta enfermedad.

El dolor es la forma de enfermedad más sufrida, y afecta a más personas que la diabetes, las cardiopatías y el cáncer juntos. Los analgésicos de venta libre más comunes, como la aspirina y el Tylenol, tienen una eficacia limitada, mientras que los opiáceos -analgésicos más potentes utilizados en casos más graves- actúan convenciendo al cerebro de que el dolor no importa. Los opiáceos también tienen una serie de efectos secundarios, entre ellos el potencial de adicción.

Empresas como Vertex Pharmaceuticals están desarrollando fármacos que bloquean la señal en los nervios periféricos fuera del sistema nervioso central, dirigiéndose a la fuente del dolor.

La ventaja adicional de este método es que, al no actuar sobre el cerebro, hay menos efectos secundarios potenciales.

En la base de los posibles tratamientos y terapias para un amplio abanico de enfermedades hay una nueva generación de tecnologías de plataforma, que acapararon la atención durante la COVID, en la que se desarrollaron con éxito vacunas basadas en la tecnología del ARNm y se implantaron en todo el mundo a gran escala.

Las tecnologías de plataforma son descubrimientos científicos fundamentales que cambian nuestra comprensión de la biología o invenciones de ingeniería que amplían nuestras herramientas para comprender e intervenir en las enfermedades humanas. Tomando prestada una frase de la empresa de capital riesgo Andreesen Horowitz, "si las terapias de éxito son los huevos de oro de la industria biofarmacéutica, las plataformas son las ocas". Una de las características más atractivas de estas tecnologías es su escalabilidad, dado que son agnósticas.

Un ejemplo de tecnología de plataforma prometedora es el ARN de interferencia (ARNi). Muchas enfermedades surgen debido a la acumulación de proteínas mutadas; con el ARNi, ahora podemos "cortar" la señal a esas proteínas. Alnylam Pharmaceuticals lleva 15 años desarrollando la tecnología del ARNi. La empresa presentó la primera terapia de ARNi aprobada en el mundo y actualmente cuenta con una cartera de terapias de ARNi en fase de investigación para enfermedades genéticas, cardiometabólicas, infecciosas y del sistema nervioso central.

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