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Oryzon GenomicsS.A., compañía biofarmacéutica de fase clínica y líder global en epigenética, ha anunciado hoy la inclusión del primer paciente en IDEAL, su estudio de Fase II que evalúa iadademstat en pacientes con trombocitemia esencial (TE).
IDEAL (tratamiento con IaDademstat para la trombocitemia EsenciAL) es un estudio multicéntrico de Fase II, de un solo brazo, que se está llevando a cabo en España en pacientes adultos con TE resistentes o intolerantes a hidroxiurea. El estudio está diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y actividad clínica de iadademstat, incluyendo su eficacia para reducir el porcentaje de pacientes adultos con TE que presentan recuentos plaquetarios anormales. Iadademstat se administrará durante un máximo de 24 semanas, con un periodo adicional de extensión de 24 semanas disponible para aquellos pacientes que se beneficien del tratamiento.
El Dr. Carlos Buesa, CEO de Oryzon, ha comentado, “El reclutamiento del primer paciente en IDEAL representa otro importante hito en la expansión continuada de la franquicia de iadademstat. Durante los últimos dos años, hemos ampliado significativamente el desarrollo clínico de iadademstat en neoplasias hematológicas, tumores sólidos y hematología no oncológica, generando un número creciente de catalizadores clínicos en múltiples áreas terapéuticas. Creemos que la trombocitemia esencial representa una oportunidad atractiva para explorar el potencial terapéutico de la inhibición de LSD1 en una enfermedad mieloproliferativa crónica en la que siguen siendo necesarias nuevas opciones de tratamiento.”
“Este hito llega además en un momento especialmente relevante para el programa de iadademstat, ya que la próxima semana se presentarán en EHA resultados actualizados del estudio ALICE-2 en leucemia mieloide aguda (LMA) en primera línea”, ha añadido el Dr. Buesa. “Los datos comunicados hasta la fecha han mostrado una eficacia muy prometedora, con un 100% de respuestas y elevadas tasas de remisión completa, y esperamos con interés la presentación de la próxima semana con una cohorte más amplia de pacientes. Creemos que ALICE-2 continúa respaldando el potencial de iadademstat como un componente diferencial del tratamiento de la LMA de primera línea y pone de manifiesto los avances que estamos logrando en nuestra cartera de desarrollo en hematología.”
La Dra. Ana Limón, Vice-presidenta Senior de Desarrollo Clínico y Asuntos Médicos Globales de Oryzon ha añadido, “IDEAL nos permitirá evaluar no solo los efectos clínicos de iadademstat sobre el recuento plaquetario y las respuestas hematológicas, sino también caracterizar con mayor profundidad el impacto biológico de la inhibición de LSD1 en esta enfermedad. Creemos que el estudio puede aportar información relevante sobre el potencial papel de iadademstat en el espectro de los trastornos mieloproliferativos.”
La trombocitemia esencial es la neoplasia mieloproliferativa más frecuente y se caracteriza por un aumento persistente del recuento de plaquetas y un mayor riesgo de complicaciones trombóticas. A pesar de las terapias disponibles, una proporción significativa de pacientes desarrolla resistencia o intolerancia a los tratamientos de primera línea, como la hidroxiurea, lo que pone de manifiesto la necesidad de nuevas opciones terapéuticas.
Los datos preclínicos y clínicos respaldan el papel de la inhibición de LSD1 en la regulación de la maduración de los megacariocitos y la producción de plaquetas, proporcionando una sólida base científica para la evaluación de iadademstat en TE.
Más allá de la TE, iadademstat continúa avanzando en un amplio programa de desarrollo clínico en neoplasias hematológicas, tumores sólidos y hematología no oncológica. Los datos actualizados del estudio ALICE-2, aceptados para su presentación en EHA 2026, mostraron una tasa de respuesta global (ORR) del 100%, una tasa de remisión completa compuesta (CRc) del 93% y una tasa de remisión completa estricta (CR) del 79% en el momento de corte de datos para el abstract en pacientes con LMA de primera línea tratados con la combinación triplete de iadademstat, azacitidina y venetoclax. Asimismo, los datos actualizados del estudio FRIDA, que evalúa iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con LMA con mutación FLT3 en recaída o refractaria, mostraron un perfil de seguridad favorable y una tasa de CRc del 67% en una población de pacientes intensamente pretratada. Resultados clínicos actualizados de ambos estudios se presentarán en el Congreso EHA 2026 la próxima semana.
Oryzon también continúa avanzando el ensayo RESTORE, que evalúa iadademstat en anemia falciforme, y hay en marcha estudios adicionales llevados a cabo en el marco del Acuerdo de Investigación y Desarrollo Cooperativo (CRADA) con el National Cancer Institute (NCI) de EE.UU., así como estudios promovidos por investigadores en neoplasias mieloproliferativas, síndrome mielodisplásico y cáncer de pulmón de células pequeñas.
