Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, ha anunciado hoy el reclutamiento del primer paciente en el ensayo clínico de Fase IIA de SeguridAd, Tolerabilidad y Eficacia en un enfoque EPIGENETICO para tratar la esclerosis múltiple, SATEEN, con ORY-2001 en enfermos de esclerosis múltiple.

La compañía ha anunciado además que presentará nuevos datos sobre ORY2001 en el tercer Foro anual de las Américas para el Tratamiento e Investigación en Esclerosis Múltiple (ACTRIMS) 2018, que se desarrollará del 1 al 3 de febrero en el Hilton San Diego Bayfront en San Diego, California.

El jueves 1 de febrero de 2018, la Dra. Tamara Maes, Directora Científica de Oryzon, presentará el póster P063 titulado "ORY-2001 reduce la infiltración de células inflamatorias en el modelo del virus de la encefalomielitis murina de Theiler poniendo de manifiesto el componente epigenético en la EM" en la sesión 1 de Posters en la recepción inaugural de 6 a 8 p.m. (hora local).

La Dr. Maes ha manifestado: "En presentaciones anteriores habíamos mostrado en el modelo murino de MS-EAE que ORY-2001 reduce la afectación clínica, la respuesta inmune y la inflamación lo que confiere protección a la médula espinal frente a la desmielinización. Ahora presentamos datos relevantes sobre la eficacia de ORY-2001 empleando el modelo del virus de la encefalomielitis murina (TMEV) de Theiler para la esclerosis múltiple en ratones.

El tratamiento con ORY-2001 reduce significativamente la afectación clínica, mejora la actividad motora, reduce la infiltración de células inflamatorias y mejora la integridad axonal". En la misma sesión, el Dr. Roger Bullock, Director Médico de la compañía, presentará el póster P040 titulado "ORY-2001 en la esclerosis múltiple: primer ensayo clínico de un inhibidor dual de LSD-1- MAOB".

En esta comunicación se describe en detalle el ensayo clínico de Fase IIA de doble ciego en pacientes con esclerosis múltiple remitente recidivante (RRMS) o esclerosis múltiple progresiva secundaria (SPMS) durante un período de 36 semanas seguido de una extensión en abierto. "Este es un emocionante paso adelante para Oryzon", ha comentado el Dr. Roger Bullock." Nuestro primer paciente inscrito en SATEEN, el primer ensayo de Fase IIA con ORY-2001, señala un nuevo hito para el desarrollo clínico de este medicamento en diferentes indicaciones neurológicas. Este es el primer enfoque epigenético en esta enfermedad y esperamos que contribuya a ampliar y mejorar las opciones terapéuticas para los pacientes afectados por EM”.

El Foro ACTRIMS es la principal conferencia dedicada a la Esclerosis Múltiple en EE.UU. y reúne a científicos y médicos a la vanguardia de la investigación en EM. Se esperan aproximadamente 1.000 asistentes en esta edición de 2018. ACTRIMS tiene como misión proporcionar liderazgo en el campo de la investigación en la esclerosis múltiple y otras enfermedades desmielinizantes. ORY-2001 es un fármaco oral que cruza la barrera hematoencefálica llegando al cerebro donde inhibe selectivamente los enzimas LSD1 y MAOB. La compañía ha demostrado que la molécula reduce el deterioro cognitivo y la neuroinflamación en modelos preclínicos y además ejerce efectos neuroprotectores.

El fármaco ha seguido rigurosas pruebas de toxicidad GLP durante 6 meses en ratas y 9 meses en perros para permitir estudios de Fase II a largo plazo.

La seguridad y tolerabilidad de ORY-2001 en humanos se ha estudiado en un ensayo clínico de Fase I con 106 voluntarios sanos jóvenes y ancianos, lo que ha permito establecer además la unión del fármaco a su diana LSD1 y su penetración cerebral, y ha permitido establecer las dosis de partida para los estudios de Fase II de búsqueda de dosis, seguridad y eficacia en pacientes.

Además del estudio de Fase IIA, SATEEN, en curso con ORY-2001 en pacientes con esclerosis múltiple remitente recidivante y esclerosis múltiple progresiva secundaria, la compañía tiene previsto obtener en el futuro la autorización para un ensayo clínico de fase IIA en pacientes con enfermedad de Alzheimer.

LSD1 es un modulador epigenético, que regula la metilación de histonas y modula los patrones de expresión génica. Los enfoques epigenéticos para modificar la progresión de diversas enfermedades neurodegenerativas, que se centran en la producción de cambios en los patrones de expresión génica en células del cerebro, han generado interés en la industria farmacéutica.