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En el ecuador de 2026, un año de ejecución y madurez clínica de nuestros programas, hemos tenido la enorme satisfacción de producir datos clínicos de una gran calidad en el campo de la Leucemia Mieloide Aguda (LMA). Esto reafirma nuestro objetivo de consolidar el potencial terapéutico de iadademstat y vafidemstat, nuestras dos moléculas en fase clínica, y nos muestra el camino regulatorio y de desarrollo para obtener la evidencia necesaria para una posible aprobación acelerada en el caso de iadademstat.
El primer semestre ha tenido un hito central: presentamos en el congreso de la Asociación Europea de Hematología (EHA 2026), datos clínicos positivos actualizados de iadademstat (iada), nuestro inhibidor selectivo de LSD1, en LMA en el estudio ALICE-2.
ALICE-2 es un ensayo de Fase Ib en LMA en primera línea, donde se evalúa iada en combinación con el régimen estándar actual (azacitidina+venetoclax). Los datos presentados en 18 pacientes, aproximadamente el 80% de los previstos, mostraron niveles muy elevados de actividad clínica, con una tasa de respuesta global (ORR) del 100%, una tasa de remisión completa compuesta (CRc) del 89% y una tasa de remisión completa pura del 78%, manteniendo un perfil de seguridad favorable. En distintos grupos de alto riesgo genómico, incluidos pacientes con mutaciones en TP53, en la vía RAS y con cariotipos complejos, las respuestas fueron completas y rápidas. Además, nueve pacientes pudieron pasar a trasplante alogénico de células hematopoyéticas, la única vía potencialmente curativa para pacientes con LMA. La supervivencia media sigue progresando conforme se incrementan los meses de seguimiento, siendo la estimación actual de supervivencia a 12 meses del 79%. La relevancia clínica de estos datos queda clara cuando se comparan con los del régimen estándar donde un tercio de los pacientes no responden y solo otro tercio consigue respuestas completas.
Estos datos son tremendamente competitivos; a diferencia de otras combinaciones en exploración con el régimen estándar, que se dirigen a subpoblaciones de pacientes con ciertas mutaciones, iada funciona en todos los pacientes de LMA sin distinción de mutaciones, incluso en aquellos que tienen un perfil más agresivo y adverso como los pacientes TP53+.
Estos datos proporcionan la evidencia científica necesaria para realizar un Fase II-III con intención registracional, ALICE-3, que esperamos presentar a la FDA al acabar ALICE-2 en diciembre. Un estudio exhaustivo de mercado en EE.UU. que hemos realizado muestra que la percepción de los prescriptores y de los pagadores es muy favorable y permite anticipar unas ventas máximas superiores a 1000 Millones de dólares.
Hemos seguido expandiendo además la franquicia de iada más allá de la oncología. Hemos incluido el primer paciente en IDEAL, un estudio de Fase II en pacientes adultos con trombocitemia esencial resistentes o intolerantes a hidroxiurea. Este ensayo nos permitirá explorar el potencial de iada en un trastorno mieloproliferativo crónico y ampliar el alcance clínico de iada dentro de la hematología.
En el plano financiero, la reciente ampliación de capital de 12 millones de euros nos aporta flexibilidad para acelerar programas clínicos prioritarios, especialmente iada en LMA, y refuerza el balance. El acuerdo con el Fondo de Impacto Social gestionado por COFIDES, que contempla un compromiso de inversión de hasta 25 millones de euros en futuras ampliaciones sujeto a determinadas condiciones, incorpora un foco explícito en salud mental: al menos el 40% de los fondos que se reciban deberá destinarse a programas dirigidos a necesidades médicas no cubiertas en salud mental, incluido el programa en trastorno límite de la personalidad (TLP) y otras enfermedades psiquiátricas.
De cara al segundo semestre, nuestras prioridades están bien definidas. En iada, esperamos comunicar los datos finales de ALICE-2 a finales de añoy avanzar hacia un posible ensayo registracional de Fase II/III en LMA en primera línea en 2027, con foco en poblaciones de riesgo adverso. En vafidemstat, seguiremos trabajando en la agenda regulatoria del ensayo de Fase III PORTICO-2 en TLP, para presentar un nuevo protocolo a la FDA antes de finales de año, y continuaremos con la expansión europea del ensayo EVOLUTION en esquizofrenia.
Oryzon encara 2026 con datos clínicos cada vez más maduros, una posición financiera reforzada y una agenda clara de catalizadores. Nuestro compromiso es seguir ejecutando con rigor, foco y ambición para convertir la ciencia epigenética en terapias innovadoras y en valor sostenible.
