Vertex obtiene aprobación europea para KALYDECOTM (ivacaftor), el primer medicamento en tratar la causa subyacente de la fibrosis quística en personas con una mutación genética específica (G551D)

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado KALYDECO^TM (ivacaftor) para personas con fibrosis quística (FQ) de 6 años de edad y mayores que tengan al menos una copia de la mutación G551D en el gen regulador de la conductancia de la transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). KALYDECO es el primer medicamento en tratar la causa subyacente de la enfermedad en estos pacientes. La fibrosis quística es una enfermedad genética rara causada por proteínas CFTR defectuosas o ausentes como resultado de la mutación del gen CFTR. En personas con mutación G551D, KALYDECO ayuda a que la proteína CFTR defectuosa funcione más normalmente. Alrededor de 1.100 personas en Europa tienen la mutación G551D. La aprobación de KALYDECO se produce dos meses después de que el Comité Europeo para Productos Médicos para Uso Humano (CHMP) emitiera una opinión positiva y es la primera aprobación en Europa para Vertex.

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- Business Wire