Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias para enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, ha anunciado hoy la nominación de ORY-4001, un inhibidor selectivo de la histona deacetilasa 6 (HDAC-6), como candidato a desarrollo clínico para el tratamiento de ciertas enfermedades neurológicas como la Charcot-Marie-Tooth (CMT), la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) y otras. Los inhibidores de HDAC6 se han propuesto anteriormente como tratamientos potencialmente eficaces para CMT, ELA y otros trastornos neurológicos que carecen de tratamientos eficaces.
En 2022, Oryzon y la CMT Research Foundation (CMTRF), una organización estadounidense sin ánimo de lucro dirigida por pacientes y centrada en ofrecer tratamientos y curas para la CMT, firmaron un acuerdo para explorar los inhibidores HDAC-6 de Oryzon.
A raíz de los resultados preclínicos positivos obtenidos en el marco de esta colaboración, la empresa ha seleccionado un candidato para el desarrollo clínico, ORY-4001. Este compuesto es un inhibidor de la HDAC6 con una farmacología excelente y una selectividad muy alta frente a otras clases de HDAC, lo que se traduce en un perfil de seguridad notable que evita la hematoxicidad.
El compuesto presenta fuertes propiedades antiinflamatorias y datos in vivo positivos en modelos inflamatorios. ORY-4001 ha mostrado múltiples respuestas positivas en un modelo in vivo validado de neuropatía periférica CMT1A que recapitula de forma fiable muchos de los síntomas de esta enfermedad en humanos. ORY-4001 entrará ahora en estudios IND pre-regulatorios para habilitar el compuesto para estudios clínicos en humanos.
El Dr. Jordi Xaus, CSO de Oryzon, ha comentado: "La nominación de ORY-4001 como nuevo candidato clínico es una clara confirmación de la excelencia de los Programas de Descubrimiento Epigenético en Oryzon complementando y ampliando nuestros programas ya existentes de LSD1. La alta selectividad y notable seguridad de ORY-4001 inhibiendo HDAC6 anticipa una amplia aplicabilidad en neuropatías periféricas como CMT o ELA donde existe una enorme necesidad médica.
La CMT es una enfermedad progresiva y degenerativa que afecta a los nervios periféricos. Afecta a 150.000 estadounidenses y más de 3 millones de personas en todo el mundo. Es una de las afecciones más prevalentes entre las enfermedades raras y actualmente carece de tratamientos o curas eficaces. La CMT está causada por diversas mutaciones genéticas. La CMT1A es la más prevalente de todas, y representa aproximadamente la mitad de las personas con CMT.
