Dompé, una empresa biofarmacéutica líder con operaciones en Italia y en Estados Unidos, ha anunciado que se ha incluido al primer paciente en el Hospital Universitario Agostino Gemelli IRCCS de Roma (Italia) en un estudio de investigación de fase II sobre una forma intranasal del factor de crecimiento nervioso (NGF) (Cenegermin-bkbj) para el tratamiento de la parálisis cerebral espástica (PC). Además de la seguridad y la tolerabilidad, el estudio evaluará las mejoras en el funcionamiento diario, la calidad de vida, las capacidades motoras y los parámetros de desarrollo neurológico de la formulación intranasal de Cenegermin-bkbj. La PC es la discapacidad motora más común en la infancia, causada por lesiones o alteraciones durante el desarrollo temprano del cerebro. La forma más frecuente, la PC espástica, provoca rigidez muscular y dificultad para moverse.2

«La parálisis cerebral es una enfermedad devastadora, y para los pacientes y sus familias aún no existen tratamientos probados más allá de los cuidados paliativos», afirmó Marcello Allegretti, director científico de Dompé. «Con nuestra nueva plataforma intranasal de NGF, esperamos ofrecer un tratamiento que vaya más allá del control de los síntomas y modifique el curso de la enfermedad, abriendo la puerta a un futuro mejor para los pacientes y sus familias».

Aproximadamente 764 000 personas en Estados Unidos y unas 712 000 personas en la Unión Europea padecen parálisis cerebral3,4. En la actualidad no existen tratamientos aprobados que aborden el daño cerebral subyacente de la parálisis cerebral. El tratamiento suele consistir en el alivio de los síntomas y en terapia física, ocupacional y del habla, que pueden fortalecer los músculos, mejorar la coordinación y facilitar las actividades cotidianas.

«La causa de la discapacidad relacionada con la parálisis cerebral está directamente relacionada con la función natural del NGF en el organismo: favorecer el crecimiento, la supervivencia y la reparación de las células nerviosas en desarrollo5,6», afirmó Ahmed Enayetallah, director de desarrollo de Dompé. «Con el NGF intranasal, Dompé pretende tratar la parálisis cerebral desde su origen, modificar de forma radical la evolución de la enfermedad y mejorar las perspectivas de vida de los pacientes».

El estudio de investigación de fase II fue iniciado por Dompé en la Fundación Hospitalaria Universitaria Agostino Gemelli IRCCS y pronto se pondrá en marcha en el Hospital Pediátrico IRCCS Bambino Gesù. El estudio contará con la participación de un total de 60 niños con parálisis cerebral espástica en 10 centros diferentes de toda Italia, con edades comprendidas entre los dos y los seis años y cualquier grado de gravedad (I-V) según el Sistema de Clasificación de la Función Motora Gruesa – Ampliado y Revisado (GMFCS-E&R).

Acerca de Dompé

Dompé farmaceutici S.p.A. es una empresa biofarmacéutica privada de ámbito internacional cuyo objetivo es poner todo el potencial del factor de crecimiento nervioso (NGF) al servicio de los pacientes. Como primera empresa en descubrir el potencial terapéutico del NGF, Dompé desarrolló el primer tratamiento con NGF aprobado por la FDA. En la actualidad, nuestra cartera de productos en fase clínica refleja nuestro compromiso con la redefinición de los tratamientos para afecciones oftalmológicas, neurológicas y relacionadas con el dolor. Con 130 años de independencia a nuestras espaldas, asumimos el reto de transformar nuestra ciencia y a nosotros mismos ofreciendo terapias modificadoras de la enfermedad, pioneras en su clase, a través del NGF y otras moléculas innovadoras para ayudar a las personas a mejorar su visión, favorecer la recuperación neurológica y controlar el dolor de forma eficaz. En la actualidad, Dompé cuenta con más de 950 empleados en todo el mundo y mantiene un centro de operaciones comerciales en Estados Unidos, situado en el área de la bahía de San Francisco. Más información en https://www.dompe.com/us/.

Acerca del factor de crecimiento nervioso (NGF)

El factor de crecimiento nervioso (NGF) es una neurotrofina, es decir, una proteína perteneciente a una familia de proteínas esenciales para el crecimiento, el mantenimiento y la supervivencia de las neuronas, con un amplio potencial terapéutico. El NGF fue descubierto por la neurobióloga italiana, la profesora Rita Levi-Montalcini, y el bioquímico estadounidense, el Dr. Stanley Cohen, lo que les valió el Premio Nobel de Fisiología o Medicina en 1986. En su investigación, los doctores Levi-Montalcini y Cohen descubrieron que el NGF desempeña un papel crucial en la proliferación, diferenciación y supervivencia de las neuronas simpáticas y sensoriales. Dompé es la primera empresa en aprovechar el potencial terapéutico del NGF, basándose en un descubrimiento galardonado con el Premio Nobel para ofrecer un tratamiento revolucionario para una enfermedad ocular neurotrófica rara.

Acerca de la parálisis cerebral (PC)

La parálisis cerebral (PC) hace referencia a un grupo de trastornos permanentes del desarrollo del movimiento y la postura que provocan limitaciones en la actividad y se atribuyen a alteraciones no progresivas que se produjeron en el cerebro del feto o del lactante durante su desarrollo. La PC presenta múltiples subtipos que se caracterizan por una variedad de síntomas, entre los que se incluyen, entre otros: hipertonía, hiperreflexia, movimientos involuntarios, incontrolados y repetitivos, tono muscular alterado y postura anómala. La gravedad de la parálisis cerebral varía en función del trastorno del movimiento, la zona afectada y la extensión del daño. Diversos factores pueden alterar el desarrollo normal del cerebro y provocar parálisis cerebral, entre ellos infecciones, encefalopatías, traumatismos o factores genéticos. Las alteraciones en etapas críticas del desarrollo de la plasticidad cerebral, como en el útero, durante el parto o durante la primera infancia, pueden provocar parálisis cerebral.

Referencias:
[1] Rosenbaum P, et al. Dev Med Child Neurol Suppl. 2007;109:8-14. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17371509/
[2] Salomon, I. Brain and Behavior. 2025;14(10) https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/brb3.70065
[3] Cerebral Palsy Guidance. Cerebral Palsy Facts and Statistics. Disponible en: https://cerebralpalsyguidance.com/cerebral-palsy/research/facts-and-statistics
[4] McIntyre S; Global CP Prevalence Group*. Global prevalence of cerebral palsy: A systematic analysis. Dev Med Child Neurol. Dic. 2022;64(12):1494-1506. doi: 10.1111/dmcn.15346. Publicación electrónica: 11 de agosto de 2022. PMID: 35952356; PMCID: PMC9804547 https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35952356/
[5] Chen X, et al. Adv Clin Exp Med . 2025;34(6):911-923. Disponible aquí.
[6] Di Sarno L, et al. Pharmaceuticals . 2025; 18(6):929. Disponible aquí.

El comunicado en el idioma original es la versión oficial y autorizada del mismo. Esta traducción es solamente un medio de ayuda y deberá ser comparada con el texto en idioma original, que es la única versión del texto que tendrá validez legal.

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