Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) e Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ISIS) han anunciado que han suscrito un contrato exclusivo de opción y colaboración mundial mediante el cual ambas empresas desarrollarán y comercializarán el fármaco antisentido novel para el tratamiento de la distrofia miotónica de tipo 1 (DM1), también conocida como enfermedad de Steinert.
DM1, la forma más frecuente de distrofia muscular en adultos, es una enfermedad neuromuscular genética caracterizada por una atrofia y debilidad progresivas del músculo y por espasmos musculares incapacitantes. Está causada por un defecto genético en el gen de la proteína quinasa de distrofia miotónica (DMPK) en el que una secuencia de tres nucleótidos se repite de manera extensa, creando un ARN tóxico anormalmente largo, que se acumula en la célula y evita la producción de proteínas necesarias para la función celular normal. El programa antisentido DM1 de Isis se ha desarrollado para corregir el defecto genético subyacente que causa la DM1.
Isis recibirá un pago inicial de $12 millones y será responsable del descubrimiento de un candidato a fármaco antisentido concebido para DMPK para el tratamiento de DM1. Isis podría recibir una suma de hasta $59 millones en pagos escalonados asociados al desarrollo clínico del fármaco para DMPK antes de la licencia. Biogen Idec cuenta con la opción de otorgar una licencia del fármaco de Isis hasta la finalización del ensayo de fase 2. Isis podría recibir hasta $200 millones más como tasa de licencia y pagos escalonados reglamentarios. Además, Isis recibirá regalías de dos dígitos por ventas del fármaco. Isis será responsable del desarrollo mundial del fármaco mediante la finalización de los ensayos clínicos de fase 2, y Biogen Idec ofrecerá asesoramiento sobre el diseño de los ensayos clínicos y la estrategia normativa. Si Biogen Idec ejerce su opción, asumirá responsabilidades de comercialización, normativas y de desarrollo a escala mundial.
"La distrofia miotónica es una enfermedad neuromuscular debilitante que a menudo afecta a familias enteras", comenta Steven H. Holtzman, Vicepresidente ejecutivo de desarrollo corporativo de Biogen Idec. "La necesidad no cubierta es enorme, y no existen actualmente terapias que ralenticen o paren la progresión de la enfermedad. La distrofia miotónica posee una causa genética identificable, el programa encaja con nuestra misión de llevar las terapias innovadoras a los pacientes con enfermedades graves neurológicas, y el componente antisentido de Isi cuenta con el potencial de marcar una gran diferencia. Esta colaboración, que se trata de la segunda, refleja el tremendo respeto que poseemos por el liderazgo científico y experiencia en tecnología antisentido".
"Biogen Idec es líder mundial en enfermedades neurodegenerativas", comenta B. Lynne Parshall, J.D., director general de operaciones, director general financiero y secretario de Isis. "Esta colaboración nos permite ampliar nuestra cartera de fármacos para enfermedades raras y graves con el apoyo y recursos adicionales de Biogen Idec. También así se complementa nuestra alianza con Biogen Idec para nuestro programa de fase 1 en atrofia muscular espinal, o SMA. Como con SMA, estamos utilizando nuestra tecnología antisentido de una forma única para tratar otra enfermedad devastadora. Biogen Idec es un socio ideal para estos programas gracias a su experiencia en enfermedades neurodegenerativas y presencia a escala mundial para llevar estas terapias con éxito a pacientes que no cuentan con opciones de tratamiento".
"DM1 es una enfermedad progresiva que conlleva la pérdida gradual de la función muscular", declara Charles A. Thornton, M.D., School of Medicine en University of Rochester Medical Center. "En las últimas fases, la enfermedad provoca problemas en la respiración y la movilidad para caminar. DM1 normalmente afecta a diferentes personas de una misma familia a través de diversas generaciones, afectando a bebés, adultos jóvenes, y a los miembros más ancianos de una familia a la vez. Las pruebas genéticas pueden ayudar a identificar a las personas con riesgo de desarrollar DM1, pero no existen tratamientos disponibles para retrasar el comienzo de los síntomas o ralentizar la progresión. Debido a que la sustancia causante de la enfermedad en DM1 es una ARN tóxica, la enfermedad es un buen objetivo para el enfoque antisentido de Isis para dirigirse selectivamente al ARN tóxico en la célula, eliminándola y reestableciendo la función celular normal".
Esta colaboración se produce tras el acuerdo de colaboración y opción mundial entre Biogen Idec e Isis, anunciado en enero para desarrollar y comercializar el fármaco antisentido en fase de investigación de Isis, ISIS-SMNRx, para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (SMA).
Acerca de DM1
DM1 es una enfermedad genética neuromuscular caracterizada por espasmos musculares y debilidad y debilitación progresiva del músculo. DM1 también afecta a otros órganos del cuerpo y los pacientes con DM1 pueden experimentar insensibilidad a la insulina, cataratas e infertilidad. Se estima que DM1 afecta a aproximadamente 150.000 pacientes en Estados Unidos, Europa y Japón. Se transmite de padres a hijos y cada generación posterior experimenta la enfermedad en su forma más grave y al principio de su vida. El riesgo de que un niño herede DM1 es del 50 por ciento si uno de los padres posee el defecto genético. DM1 está causada por un defecto en el gen DMPK que provoca un aumento en el número de las repeticiones triples, CTG, en el gen. Esta expansión del ADN produce un ARN normalmente largo que se acumula en las células, incluidas las células del músculo, y evita la producción de proteínas necesarias para la función celular normal. La gravedad y edad en la que aparece DM1 está en correlación con el número de repeticiones triples, que aumenta de una generación a la siguiente. No existen tratamientos que modifiquen la enfermedad para los pacientes con DM1 y los actuales tratamientos están concebidos para gestionar los síntomas y minimizar la incapacidad.
Acerca del antisentido y RNase H
Un mecanismo de antisentido es un proceso por el que un ácido nucleico se vincula a un ARN formando una molécula dúplex. La formación de esta molécula dúplex evita que el ARN funcione de forma normal y produzca una proteína específica. Con el antisentido, los fármacos de Isis pueden reducir la producción de las proteínas que causan la enfermedad y que son en su mayoría inaccesibles a los tradicionales enfoques de descubrimiento de fármacos. La mayoría de los fármacos antisentido de Isis en desarrollo activan una enzima celular denominada RNase H. Una vez activadas, RNase H busca y destruye el mRNA dúplex, evitando que la célula produzca una proteína específica. El tratamiento de DM1 ofrece una oportunidad única para el antisentido. El defecto genético en el gen DMPK crea un ARN tóxico en lugar de una proteína patógena. El ARN tóxico se acumula en el núcleo de una célula y previene la producción de proteínas esenciales para la función celular normal. La activación de RNase H se produce en el núcleo de la célula y por lo tanto los fármacos antisentido de Isis presentan una estrategia terapéutica para el tratamiento de DM1. En estudios preclínicos, los fármacos antisentido de Isis han demostrado una reducción potente y selectiva del ARN del DMPK tóxico.
Acerca de Biogen Idec
Biogen Idec utiliza los últimos avances de la ciencia y medicina para descubrir, desarrollar, fabricar y comercializar medicamentos para el tratamiento de enfermedades graves, con especial atención en la neurología, la inmunología y la hemofilia. Fundada en 1978, Biogen Idec es la empresa biotecnológica independiente más antigua del mundo. Pacientes de todo el mundo se benefician de los tratamientos líderes para la esclerosis múltiple de una empresa que genera ingresos anuales de más de 5.000 millones de dólares. Para más información sobre prospectos de los productos, comunicados de prensa e información adicional de la empresa, visite la página web www.biogenidec.com.
Acerca de Isis Pharmaceuticals
Isis ha optimizado su posición de liderazgo en la tecnología antisentido para descubrir y desarrollar nuevos fármacos para su cartera de productos y para sus socios. La amplia cartera de Isis está formada por 25 fármacos para el tratamiento de diversas enfermedades con especial atención a las enfermedades cardiovascuales, metabólicas y enfermedades graves y neurodegenerativas/raras y el cáncer. El socio de Isis, Genzyme, prevé comercializar el producto principal de Isis, KYNAMRO TM, tras la aprobación normativa, que se espera para 2012. Las patentes de Isis ofrecen una sólida y amplia protección para sus fármacos y tecnologías. Más información sobre Isis en www.isispharm.com.
Declaración "Safe Harbor" de Biogen Idec
El presente comunicado contiene declaraciones prospectivas, que incluyen afirmaciones sobre el desarrollo y comercialización de productos. Estas declaraciones pueden estar acompañadas por palabras tales como "anticipar", "creer", "estimar", "prever", "predecir", "intentar", "poder", "planear" y tiempos futuros y expresiones y términos similares. No se debe depositar confianza indebida en estas afirmaciones. El desarrollo de fármacos implica un alto grado de riesgo. Los factores que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de las expectativas actuales incluyen el riesgo de que surjan problemas inesperados a partir de datos o análisis adicionales, que las autoridades reguladoras puedan exigir información adicional o puedan no autorizar cualquier posible nueva terapia, que el reembolso del producto sea limitado o no esté disponible, se pueden producir problemas con los procesos de fabricación, que los derechos de propiedad intelectual no estén protegidos de forma adecuada y otros riesgos e incertidumbres que se describen en la sección Factores de Riesgo del informe anual o trimestral más reciente que Biogen Idec Inc. haya presentado a la SEC. Estas afirmaciones se basan en las creencias y previsiones actuales y se refieren únicamente a la fecha de este comunicado de prensa. La empresa no asume obligación alguna de actualizar sus declaraciones prospectivas.
Declaración "Safe Harbor" de Isis
Esta nota de prensa contiene afirmaciones referidas al futuro sobre la alianza estratégica de Isis con Biogen Idec, y el descubrimiento, desarrollo, actividad, potencial terapéutico, seguridad y comercialización de un fármaco antisentido para DMPK para el tratamiento de DM1. Cualquier declaración que describa los objetivos, expectativas, financieras u otras, intenciones u opiniones, incluida la comercialización prevista de KYNAMRO TM, será una afirmación referida al futuro y no debería interpretarse como una afirmación en firme. Dichas declaraciones están sujetas a ciertos riesgos e incertidumbres, en particular aquellos inherentes al proceso de descubrimiento, desarrollo y comercialización de fármacos que son seguros y eficaces para su uso en terapias para humanos, y al intento de crear un negocio en torno a dichos fármacos. Las afirmaciones referidas al futuro de Isis también incluyen supuestos que, si no llegaran a materializarse o a ser correctos, podrían provocar que sus resultados difirieran materialmente de aquellos expresados o implícitos en dichas afirmaciones referidas al futuro. A pesar de que las afirmaciones referidas al futuro de Isis reflejan la buena fe de su gestión, dichas afirmaciones sólo se basan en hechos y factores que actualmente obran en conocimiento de Isis. Por lo tanto, se recomienda al lector no depositar una confianza indebida en estas afirmaciones. Éstos y otros riesgos relativos a los programas de Isis están descritos con más detalle en el informe anual de Isis en el formulario 10-K del ejercicio finalizado el 31 de diciembre de 2011, así como en su informe trimestral más reciente en el formulario 10-Q, ambos presentados a la SEC. La empresa dispone de copias de estos y otros documentos.
Isis Pharmaceuticals® es una marca registrada de Isis Pharmaceuticals, Inc. KYNAMRO TM es una marca comercial de Genzyme Corporation.
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