Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) e Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ISIS) han anunciado que han firmado un contrato exclusivo de opción y colaboración mundial mediante el cual ambas empresas desarrollarán y comercializarán el fármaco antisentido en fase de investigación de Isis, ISIS-SMNRx, para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME).
AME es una enfermedad neuromuscular genética caracterizada por la atrofia y debilidad muscular y es la causa más común de mortalidad infantil. Uno de cada 10.000 niños en todo el mundo nacen con AME. Generalmente, los niños con AME parecen normales en el nacimiento, puesto que los síntomas se desarrollan a los pocos meses después y, en las formas más graves de la enfermedad, su esperanza de vida se ve considerablemente reducida. ISIS-SMNRx de Isis ha sido concebido para compensar el defecto genético subyacente que causa la AME.
Según las condiciones del acuerdo, Isis recibirá un pago inicial de $29 millones y podrá recibir pagos sucesivos de hasta $45 millones por consecución de hitos asociados con el desarrollo clínico de ISIS-SMNRx antes de la licencia. Biogen Idec cuenta con la opción de otorgar una licencia de ISIS-SMNRx hasta la finalización del primer ensayo de Fase 2/3 con éxito. Isis podría recibir una suma suplementaria de $225 millones como tasa de licencia y pagos escalonados reglamentarios. Además, Isis recibirá regalías de dos dígitos por ventas de ISIS-SMNRx. Isis será responsable del desarrollo mundial de ISIS-SMNRx mediante la finalización de los ensayos clínicos de registro de Fase 2/3 y Biogen Idec ofrecerá asesoramiento sobre el diseño de los ensayos clínicos y la estrategia normativa Si Biogen Idec ejerce su opción, asumirá responsabilidades de comercialización, normativas y de desarrollo a escala mundial.
"La AME es una enfermedad que puede acabar con la vida de los niños antes de alcanzar los dos años de edad y en la actualidad no existen terapias para su tratamiento", afirma George A. Scangos, Ph.D., CEO de Biogen Idec. "Es exactamente el tipo de enfermedad y el programa en el que estamos centrados en Biogen Idec. La necesidad no cubierta no podría ser mayor, el programa se ajusta a nuestra misión de ofrecer tratamientos innovadores a los pacientes con enfermedades neurológicas graves y el compuesto antisentido de Isis cuenta con el potencial de ser la primera terapia en salir al mercado con elevada efectividad para esta enfermedad letal. Tenemos un enorme respecto por el liderazgo y la experiencia científica de Isis en la tecnología antisentido y hemos creado una colaboración que une los puntos fuertes de ambas empresas para conseguir un objetivo común".
"La experiencia de Biogen Idec en el desarrollo y comercialización mundial de terapias innovadoras para enfermedades neurológicas es un complemento excelente para desarrollar ISIS-SMNRx", afirma Stanley T. Crooke, M.D., Ph.D., Presidente del Consejo de Administración y CEO. "Esta alianza está en línea con nuestra estrategia empresarial para desarrollar fármacos antisentido para la validación del concepto con un socio reconocido que está comprometido en ayudar al rápido desarrollo del fármaco. Dada la seriedad de esta necesidad no cubierta en la AME, nuestros estudios de validación de concepto también deberían servir como ensayos de registro para ISIS-SMNRx. Creemos que, junto con Biogen Idec, podremos acelerar el desarrollo de este fármaco en fase de investigación con la esperanza de lanzar al mercado un tratamiento efectivo y muy necesario para mejorar las vidas de los niños con AME".
Acerca de la AME
La AME es una enfermedad genética grave que afecta a aproximadamente a entre 30.000 a 35.000 pacientes en Estados Unidos, Europa y Japón. Una de cada 50 personas, el equivalente a aproximadamente 6 millones de personas en Estados Unidos, son portadores del gen de la AME. Los portadores no experimentan ningún síntoma ni desarrollan la enfermedad. No obstante, cuando ambos progenitores son portadores, existe un 25% de posibilidades de que sus hijos desarrollen AME. La AME está causada por la pérdida o el defecto del gen de la neurona motora de supervivencia 1 (SMN1 en sus siglas en inglés) que conlleva un descenso en la proteína de la neurona motora de supervivencia (SMN en sus siglas en inglés). SMN es esencial para la salud y la supervivencia de las células nerviosas en la médula espinal responsable del crecimiento y el funcionamiento neuromuscular. La gravedad de la AME se correlaciona con la cantidad de proteína SMN. Los niños con AME de tipo 1, la forma más grave de la enfermedad, producen muy poca cantidad de proteína SMN y tienen una esperanza de vida de menos de dos años. Los niños con la enfermedad de tipo II tienen más cantidades de proteína SMN pero también tienen una esperanza de vida más corta y no son capaces de mantenerse en pie de forma autónoma. Los niños con la enfermedad de tipo III tienen una esperanza de vida normal pero acumulan discapacidades físicas durante toda su vida a medida que van creciendo.
Acerca de ISIS-SMNRx
ISIS-SMNRx ha sido concebido para tratar todos los tipos de AME infantil mediante la alteración del empalme de un gen estrechamente relacionado (SMN2) para aumentar la producción de la proteína SMN completamente funcional. La Agencia de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos ha concedido el estado de fármaco huérfano y la designación de rápido seguimiento a ISIS-SMNRx para el tratamiento de pacientes con AME. En diciembre de 2011, Isis inició el primer estudio clínico de Fase 1 que evalúa ISIS-SMNRx en niños con AME. El estudio de Fase 1 es un estudio de única dosis, con administración gradual en aumento diseñado para evaluar la eficacia, tolerabilidad y el perfil farmacoquinético del fármaco en niños entre las edades de 2 a 14 años que son médicamente estables. En este estudio, ISIS-SMNRx se administrará por vía intratecal como única inyección directamente al fluido espinal. Isis planea seguir con este estudio con un estudio de aumento múltiple de dosis de Fase 1.
Isis agradece el apoyo de las siguientes organizaciones con ISIS-SMNRx: Muscular Dystrophy Association, SMA Foundation, Familias de SMA y la propiedad intelectual con licencia de Cold Spring Harbor Laboratory y la University of Massachusetts Medical School.
Acerca de Biogen Idec
Biogen Idec utiliza los últimos avances de la ciencia y medicina para descubrir, desarrollar, fabricar y comercializar medicamentos para el tratamiento de enfermedades graves, con especial atención en la neurología, la inmunología y la hemofilia. Fundada en 1978, Biogen Idec es la empresa biotecnológica independiente más antigua del mundo. Pacientes de todo el mundo se benefician de los tratamientos líderes para la esclerosis múltiple de una empresa que genera ingresos anuales de más de 5.000 millones de dólares. Para más información sobre prospectos de los productos, comunicados de prensa e información adicional de la empresa, visite la página web www.biogenidec.com.
Acerca de Isis Pharmaceuticals
Isis ha optimizado su posición de liderazgo en la tecnología antisentido para descubrir y desarrollar nuevos fármacos para su cartera de productos y para sus socios. La amplia cartera de Isis está formada por 28 fármacos para el tratamiento de diversas enfermedades con especial atención a las enfermedades cardiovascuales, metabólicas y enfermedades graves y neurodegenerativas/raras y el cáncer. El socio de Isis, Genzyme, prevé comercializar el producto principal de Isis, mipomersen, tras la aprobación normativa, que se espera para 2012. Las patentes de Isis ofrecen una sólida y amplia protección para sus fármacos y tecnologías. Más información sobre Isis en www.isispharm.com.
Declaración "Safe Harbor" de Biogen Idec
El presente comunicado contiene declaraciones prospectivas, que incluyen afirmaciones sobre el desarrollo y comercialización de productos. Estas declaraciones pueden estar acompañadas por palabras tales como "anticipar", "creer", "estimar", "prever", "predecir", "intentar", "poder", "planear" y tiempos futuros y expresiones y términos similares. No se debe depositar confianza indebida en estas afirmaciones. El desarrollo de fármacos implica un alto grado de riesgo. Los factores que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de las expectativas actuales incluyen el riesgo de que surjan problemas inesperados a partir de datos o análisis adicionales, que las autoridades reguladoras puedan exigir información adicional o puedan no autorizar cualquier posible nueva terapia, que la reembolso del producto sea limitado o no esté disponible, se pueden producir problemas con los procesos de fabricación, que los derechos de propiedad intelectual no estén protegidos de forma adecuada y otros riesgos e incertidumbres que se describen en la sección Factores de Riesgo del informe anual o trimestral más reciente que Biogen Idec Inc. haya presentado a la SEC. Estas afirmaciones se basan en las creencias y previsiones actuales y se refieren únicamente a la fecha de este comunicado de prensa. La empresa no asume obligación alguna de actualizar sus declaraciones prospectivas.
Declaración "Safe Harbor" de Isis
Esta nota de prensa contiene afirmaciones referidas al futuro sobre la alianza estratégica de Isis con Biogen Idec, y el descubrimiento, desarrollo, actividad, potencial terapéutico y seguridad de ISIS-SMNRx. Cualquier declaración que describa los objetivos, expectativas, financieras u otras, intenciones u opiniones, incluida la comercialización prevista de mipomersen, será una afirmación referida al futuro y no debería interpretarse como una afirmación en firme.
Dichas declaraciones están sujetas a ciertos riesgos e incertidumbres, en particular aquellos inherentes al proceso de descubrimiento, desarrollo y comercialización de fármacos que son seguros y eficaces para su uso en terapias para humanos, y al intento de crear un negocio en torno a dichos fármacos. Las afirmaciones referidas al futuro de Isis también incluyen supuestos que, si no llegaran a materializarse o a ser correctos, podrían provocar que sus resultados difirieran materialmente de aquellos expresados o implícitos en dichas afirmaciones referidas al futuro.
A pesar de que las afirmaciones referidas al futuro de Isis reflejan la buena fe de su gestión, dichas afirmaciones sólo se basan en hechos y factores que actualmente obran en conocimiento de Isis. Por lo tanto, se recomienda al lector no depositar una confianza indebida en estas afirmaciones. Éstos y otros riesgos relativos a los programas de Isis están descritos con más detalle en el informe anual de Isis en el formulario 10-K del ejercicio finalizado el 31 de diciembre de 2010, así como en su informe trimestral más reciente en el formulario 10-Q, ambos presentados a la SEC. La empresa dispone de copias de estos y otros documentos.
Isis Pharmaceuticals® es una marca registrada de Isis Pharmaceuticals, Inc.
Galería de fotos/multimedia disponible en: http://www.businesswire.com/cgi-bin/mmg.cgi?eid=50120160?=en
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