El área del Sistema Nervioso Central siempre ha supuesto un reto histórico, incluso para las grandes farmacéuticas. Tras los interesantes datos que han obtenido en ensayos como el PORTICO, ¿cómo le explica al inversor el potencial de Vafidemstat y cómo afrontan las estrictas exigencias que siempre plantean la FDA y la EMA en el campo de la psiquiatría?

Es cierto que el área del sistema nervioso central ha supuesto históricamente un gran reto tanto para las grandes compañías farmacéuticas como para las biotecnológicas más pequeñas. Pero también es cierto que tenemos el reto —y el deber— de intentar afrontar enfermedades de enorme impacto, como la depresión, el autismo, la esquizofrenia y el trastorno límite de la personalidad (TLP). Hablamos de patologías que comprometen la salud mental de millones de personas y que, en muchos casos, les impiden llevar una vida plena, funcional y autónoma.

Desde esa perspectiva, Oryzon plantea una aproximación novedosa basada en la epigenética, combinando un nuevo mecanismo de acción con una estrategia de medicina personalizada. Sabemos además que nuestra diana, LSD1, juega un papel relevante en la compensación de los síntomas de distintas enfermedades mentales, especialmente en ciertos tipos de autismo definidos genéticamente.

Por tanto, a un inversor le explicaría que Vafidemstat tiene actualmente un enorme potencial. Contamos con una molécula que podría estar en Fase 3 a comienzos del próximo año, con un mecanismo de acción innovador y un perfil de seguridad muy favorable y con datos potentes en el control de la agresión. Además, creemos que esta molécula puede tener un papel relevante no solo en trastorno límite de la personalidad, sino también en esquizofrenia y autismo. Solo en TLP el potencial de ventas supera los 3.000 millones de dólares, y los 6.000 millones si consideramos esquizofrenia. 

Para avanzar en esta dirección, nos hemos reforzado con los mejores recursos posibles, y hemos incorporado un equipo de primer nivel, un verdadero equipo “categoría NBA”. En este contexto, destaca el nombramiento de nuestro Chief Medical Officer, Rolando Gutierrez-Esteinou, un profesional ampliamente reconocido en el sector, formado en Harvard y con más de 20 años de experiencia en compañías como Bristol Myers Squibb, J&J, Novartis y otras biotecnológicas.

Su trayectoria y experiencia en interacciones regulatorias y ensayos pivotales nos aportan una gran solidez en esta nueva etapa. A ello se suma el fortalecimiento del departamento médico, la incorporación de perfiles sénior en asuntos regulatorios y la colaboración con expertos con experiencia directa en la FDA. Todo ello nos permite ser optimistas respecto a nuestra capacidad para satisfacer los criterios solicitados por la FDA y comenzar finalmente la Fase 3 el próximo año.

En el terreno de la oncología, los avances con Iadademstat generan mucha expectación, aunque sabemos que es un mercado dominado por gigantes. Pensando en la estrategia de la compañía a medio plazo, ¿se ven con la capacidad de llevar este fármaco en solitario hasta las fases finales, o la hoja de ruta pasa más bien por encontrar un gran socio farmacéutico que les acompañe en el proceso?

En oncología estamos viviendo un momento de gran interés alrededor de iadademstat, que cuenta con una validación externa muy relevante: seis ensayos clínicos de alto nivel están siendo patrocinados y financiados por instituciones de primer orden, entre ellas el National Cancer Institute (NCI) de Estados Unidos y universidades de gran prestigio como Oregón, Yale o el Medical College of Wisconsin. Esto representa un respaldo muy significativo, ya que refleja que líderes de la oncología norteamericana ven en iadademstat un potencial real para beneficiar a pacientes con distintos tipos de cáncer hematológico y tumores sólidos, incluido el cáncer de pulmón.

Además, los datos clínicos recientes refuerzan esta expectativa. En los resultados presentados en ASH 2025, los primeros diez pacientes del ensayo en leucemia mieloide aguda de nuevo diagnóstico mostraron un 100% de respuestas clínicas, con un 90% de remisiones completas y un 70% de pacientes pudiendo acceder a trasplante de médula ósea. Estos resultados son especialmente relevantes porque se han observado en pacientes de edad avanzada, que normalmente no pueden recibir tratamientos intensivos y para quienes las opciones actuales tienen una eficacia limitada.

Estamos añadiendo iadademstat a la terapia estándar actual, compuesta por dos fármacos, y los resultados preliminares sugieren un perfil claramente competitivo frente a otras alternativas en desarrollo. La próxima presentación de datos, con una cohorte ampliada de pacientes, prevista para junio en el congreso de la European Hematology Association en Estocolmo, puede ser un punto de inflexión para que tanto la industria farmacéutica como la comunidad inversora reconsideren el valor estratégico de este programa.

Desde el punto de vista comercial, el programa presenta además una ventaja importante frente a otros activos en áreas como psiquiatría. En enfermedades como el trastorno límite de la personalidad o la esquizofrenia, el mercado potencial incluye millones de pacientes y exige una infraestructura comercial muy amplia, normalmente solo al alcance de grandes farmacéuticas. En cambio, la leucemia se trata en centros hospitalarios de referencia y especializados, tanto en Estados Unidos como en Europa. Esto hace que una posible comercialización sea mucho más accesible para una compañía de nuestro tamaño. Por tanto, no descartamos llevar este programa hasta el mercado, al menos en Estados Unidos o Europa. Dicho esto, seguimos abiertos a una alianza estratégica con el socio farmacéutico adecuado, siempre que garantice que la molécula llegue a los pacientes con la máxima rapidez y compromiso.

En resumen, iadademstat es un activo con validación académica, respaldo institucional, señales clínicas muy potentes y un posicionamiento comercial potencialmente muy atractivo, con un potencial pico de ventas que podría superar los 1.100 millones de dólares. Los próximos datos clínicos serán clave para consolidar el interés farmacéutico e inversor y podrían abrir la puerta a una alianza estratégica en la segunda mitad del año.

A veces da la sensación de que la urgencia de la ciencia choca con los tiempos de la burocracia regulatoria. En el momento actual de sus conversaciones con agencias como la FDA o la EMA, ¿cuáles son los hitos más próximos que podemos esperar y cómo trabajan para agilizar al máximo la llegada de sus terapias al mercado?

Es cierto que en biotecnología existe una tensión natural entre la urgencia médica y los tiempos regulatorios. Como compañía, compartimos esa urgencia: queremos que nuestras terapias lleguen cuanto antes a los pacientes. Pero también somos muy conscientes de que, en áreas tan sensibles como la oncología o el sistema nervioso central, avanzar rápido solo tiene sentido si se hace con el máximo rigor científico, regulatorio y de seguridad.

En cuanto a los hitos más próximos, en oncología presentaremos nuevos datos de iadademstat en leucemia mieloide aguda de primera línea en el congreso EHA en junio, y posteriormente datos adicionales en ASH, en diciembre. A partir de esa base clínica más madura, nuestro objetivo es avanzar en las conversaciones con la FDA durante el primer trimestre de 2027, con el fin de definir la Fase 2-3 para soportar una potencial aprobación acelerada.

En el área de sistema nervioso central, la compañía prevé presentar el nuevo protocolo de Fase III a la FDA antes de final de año, siguiendo los tiempos regulatorios habituales y respondiendo a los criterios planteados por la agencia. Para agilizar este proceso sin comprometer la calidad, hemos reforzado de forma importante nuestro equipo médico y regulatorio, incorporando perfiles con experiencia directa en interacciones con agencias y en el diseño de ensayos pivotales. Además, estamos refinando el diseño del estudio y trabajando en la generación de la evidencia clínica de soporte de los endpoints propuestos solicitada por la FDA.

Nuestro objetivo es claro: reducir al máximo los tiempos allí donde sea posible, pero siempre manteniendo el estándar de evidencia que necesitan los reguladores, los médicos, los inversores y, sobre todo, los pacientes.

Es innegable que la ciencia en Oryzon avanza con paso firme, pero todos sabemos que el desarrollo clínico requiere un músculo financiero constante. Con la liquidez actual de la compañía, ¿cómo tienen planificado el horizonte financiero para asegurar que estos tratamientos lleguen a los pacientes sin que el accionista tenga que asumir un impacto excesivo por futuras necesidades de financiación?

El desarrollo clínico requiere un músculo financiero importante y constante, y en ese sentido es importante poner en contexto dónde estamos y cómo gestionamos ese equilibrio.
En 2025 hemos conseguido aproximadamente 52 millones de euros de financiación, y hemos cerrado el ejercicio con 28,4 millones de euros en caja e inversiones financieras disponibles, lo que nos da visibilidad para ejecutar los próximos hitos.

Al mismo tiempo, hemos hecho un ejercicio muy claro de priorización del gasto. La inversión en I+D ha crecido hasta los 12,6 millones de euros, aproximadamente un 50% más, pero esto responde a una decisión consciente de concentrar recursos en nuestros programas clave, fundamentalmente en sistema nervioso central y oncología, donde vemos mayor capacidad de generación de valor.

Además, estamos apalancando de forma muy activa recursos externos. La participación en iniciativas como el IPCEI Med4Cure, así como colaboraciones con instituciones de primer nivel como el NCI en Estados Unidos o distintos institutos de investigación, nos permite avanzar los programas con financiación compartida y reducir la presión sobre la caja.

Y aquí es importante abordar el tema de la dilución con datos concretos. Las ampliaciones de capital, cuando se realizan en el momento adecuado —apalancándose en hitos de creación de valor como resultados clínicos o avances en el desarrollo—, no solo no destruyen valor, sino que pueden generarlo de forma muy significativa para el accionista, compensando de forma amplia la dilución. Un buen ejemplo es lo que ocurrió en 2025. Empezamos el año con una cotización de 1,41 euros por acción, lo que suponía una valoración de la compañía de aproximadamente 92,7 millones de euros. A lo largo del año se emitieron nuevas acciones, lo que implicó una dilución del 18%. Sin embargo, la compañía cerró el año con una cotización de 3,16 euros por acción y una valoración de aproximadamente 252 millones de euros. Es decir, el valor de la compañía se multiplicó por 2,7 veces.

Por tanto, nuestra estrategia es muy clara: disciplina financiera, foco en activos prioritarios y apalancamiento de recursos externos, con el objetivo de avanzar nuestros programas minimizando el impacto para el accionista y maximizando el valor generado en cada hito.

Estamos viendo un momento  en que grandes farmacéuticas compran innovación para reponer sus carteras de patentes. Con el grado de madurez que están alcanzando sus moléculas, ¿siente que Oryzon se ha convertido en un atractivo objetivo de adquisición (OPA) para los grandes players del mercado o mantienen la vocación de crecer y comercializar de manera estrictamente independiente?

El sector está viviendo un momento en el que las grandes farmacéuticas buscan activamente innovación externa para reforzar sus carteras debido a la perdida de patentes de sus blockbusters, y eso forma parte de la dinámica natural de la industria biotecnológica.

En Oryzon mantenemos un enfoque muy claro: nuestro objetivo es maximizar el valor de nuestros activos y evaluar, en cada momento, aquellas opciones estratégicas que mejor beneficien tanto a los accionistas como a los pacientes. No partimos de una posición preconcebida, sino de una lógica de creación de valor.

Dicho esto, es evidente que la compañía ha ido ganando atractivo. Contamos con programas cada vez más maduros, con datos clínicos relevantes, y con una propiedad industrial sólida, que refuerza nuestra posición competitiva. Esta combinación —madurez clínica y fortaleza en patentes— es precisamente lo que suele despertar el interés de potenciales partners o actores industriales.

En oncología, además, estamos entrando en una fase especialmente interesante. Nuestros datos con iadademstat en primera línea de leucemia mieloide aguda han estado relativamente fuera del radar hasta su primera presentación en ASH 2025, pero esta situación va a cambiar de forma significativa en los próximos meses. Presentaremos datos con un mayor número de pacientes en EHA en junio, y posteriormente en ASH a final de año, donde esperamos contar con una cohorte más amplia y datos finales del ensayo. Esto es especialmente relevante porque los resultados que estamos generando son altamente competitivos frente a otras iniciativas en desarrollo.

De hecho, el mercado nos da referencias de valor muy claras. En noviembre de 2025, Ipsen adquirió ImCheck Therapeutics tras la presentación de datos de su anticuerpo en primera línea de leucemia mieloide aguda en combinación con venetoclax y azacitidina, con un 100% de respuestas clínicas y aproximadamente un 68% de remisiones completas. Estos resultados fueron suficientes para desencadenar una operación corporativa con un upfront de 350 millones de dólares y pagos ligados a hitos superiores a 1.000 millones de dólares.

Este caso ilustra perfectamente el momento del sector: en áreas con alta necesidad médica, como la leucemia, datos clínicos sólidos —incluso en cohortes relativamente pequeñas— pueden generar un interés muy significativo por parte de grandes farmacéuticas.

Por tanto, creemos que la mejor manera de generar valor —y de ampliar nuestras opciones estratégicas— es seguir ejecutando: cumplir hitos clínicos y regulatorios, generar datos diferenciales y consolidar el posicionamiento de nuestros programas. Si, como esperamos, la calidad y consistencia de las respuestas se mantienen al ampliar el número de pacientes en este estudio en LMA, nos situaremos en una posición de gran fortaleza estratégica.

A partir de ahí, Oryzon mantiene su principio de múltiple opcionalidad: desde acuerdos de colaboración hasta potenciales operaciones corporativas, siempre bajo la premisa de maximizar el valor para el accionista y acelerar la llegada de nuestras terapias a los pacientes

Los últimos años han sido complejos para la valoración del sector biotecnológico a nivel global, especialmente por el cambio en los tipos de interés. Desde la dirección de Oryzon, ¿cómo han adaptado su estrategia operativa y de desarrollo para seguir aportando valor en un entorno macroeconómico donde el coste de capital es más exigente que en la década pasada?

El entorno macroeconómico ha cambiado de forma significativa en los últimos años, especialmente con el aumento de los tipos de interés, lo que ha encarecido el coste de capital y ha elevado el nivel de exigencia sobre el sector biotecnológico. En este contexto, en Oryzon hemos adaptado nuestra estrategia con un enfoque muy claro en disciplina, foco y generación tangible de valor.

En primer lugar, hemos llevado a cabo una priorización estricta de nuestro pipeline, concentrando recursos en aquellos programas con mayor potencial de creación de valor, tanto en sistema nervioso central como en oncología, evitando la dispersión y maximizando el retorno de cada euro invertido.

En segundo lugar, hemos reforzado de forma significativa la validación externa de nuestros programas. La participación de instituciones de primer nivel, especialmente en Estados Unidos —como el NCI y centros académicos de referencia—, no solo nos permite apalancar recursos, sino que también aporta una credibilidad científica independiente que es especialmente valiosa en un entorno más selectivo en términos de inversión.

Además, hemos apostado por un fortalecimiento selectivo de la organización, incorporando perfiles clave en áreas médicas y regulatorias que nos permiten ejecutar con mayor solidez en fases avanzadas del desarrollo clínico.

Por último, estamos impulsando la expansión internacional de nuestros ensayos, como es el caso del estudio EVOLUTION, que se ha extendido a varios países europeos. Esta expansión no solo acelera el reclutamiento, sino que también contribuye a consolidar la confianza en la compañía y en la robustez de nuestros programas.
En conjunto, nuestra respuesta a este nuevo entorno ha sido clara: más foco, más eficiencia, más validación externa y una ejecución clínica rigurosa, con el objetivo de seguir generando valor sostenible incluso en un contexto de capital más exigente.

Hoy en día es imposible hablar de innovación sin mencionar la Inteligencia Artificial y su impacto en la reducción de costes y tiempos. Para una empresa cotizada de su tamaño, donde la eficiencia en el gasto de I+D es vital, ¿están integrando nuevas herramientas tecnológicas para acelerar el desarrollo de medicamentos y ser más competitivos?

La inteligencia artificial es una herramienta muy potente, pero conviene no sobredimensionarla. No sustituye ni a la buena ciencia ni al acceso a datos de calidad, que sigue siendo el gran factor diferencial.

En Oryzon llevamos años utilizando herramientas de IA de una forma muy práctica: para apoyar la selección y validación de dianas, optimizar moléculas, trabajar con biomarcadores y analizar datos preclínicos y clínicos. Nos ayuda a ganar tiempo, priorizar mejor y tomar decisiones con más información.

También está cambiando mucho la productividad interna. A nivel ejecutivo, permite acceder más rápido a inteligencia competitiva, ordenar grandes volúmenes de información y acelerar procesos de análisis, seguimiento y control. Para una compañía de nuestro tamaño, eso es muy relevante, porque nos permite ser más ágiles y eficientes.

Dicho esto, las grandes farmacéuticas tienen una ventaja natural por el volumen de datos que manejan. Una biotech como Oryzon tiene que competir de otra manera: con especialización, con datos propios generados en sus programas y con colaboraciones con centros líderes que enriquecen esa base de conocimiento.

En resumen, la IA nos ayuda a ser más rápidos y competitivos, pero el valor real sigue estando en la calidad de la ciencia, de los datos y de la ejecución.