Oryzon Genomics S.A., compañía biofarmacéutica de fase clínica y líder global en epigenética, ha anunciado hoy que se ha incluido el primer paciente en RESTORE, su ensayo clínico de Fase Ib multicéntrico y en abierto de iadademstat en adultos con anemia de células falciformes (ACF). El estudio, que se llevará a cabo en varios centros en España, tiene como objetivo incluir aproximadamente a 40 pacientes adultos. Está diseñado para evaluar la seguridad y
la tolerabilidad de iadademstat en ACF y establecer la dosis recomendada para la Fase 2 (RP2D), así como para evaluar el efecto de iadademstat en la inducción de la expresión de hemoglobina fetal (HbF). El incremento en HbF ya ha sido reconocidos por la FDA como un criterio de valoración clínico relevante para el tratamiento de la ACF.
La Dr. Ana Limón, Vicepresidenta Senior de Desarrollo Clínico y Asuntos Médicos Globales de Oryzon ha comentado: “Iadademstat ha mostrado eficacia en modelos preclínicos en babuinos con ACF. Alcanzar la inclusión del primer paciente en RESTORE en un tiempo récord constituye un hito importante, al iniciar la evaluación clínica del primer inhibidor oral de LSD1 para ACF en Europa. Nuestro objetivo es ofrecer a los pacientes con ACF un beneficio clínico comparable al logrado con determinadas terapias génicas mediante la inducción de HbF, con las ventajas potenciales de un enfoque oral y escalable.”
El Dr. Carlos Buesa, CEO de Oryzon, ha comentado: “La ACF representa una importante necesidad médica no cubierta, y nos entusiasma expandir el desarrollo clínico de iadademstat al ámbito de la hematología. Este es un paso relevante hacia el objetivo de ofrecer nuevas esperanzas y posibles opciones de tratamiento a los pacientes que viven con esta enfermedad. Dado el diseño abierto del estudio RESTORE, esperamos obtener en los próximos meses datos iniciales que nos permitan comprender mejor el potencial de iadademstat en esta indicación.”
Iadademstat es un inhibidor oral, altamente potente y selectivo de la LSD1 que se encuentra en desarrollo clínico en onco-hematología, diseñado para reinducir la producción de HbF mediante la reprogramación epigenética del cambio de hemoglobina fetal a adulta, el mecanismo en el que se basan ciertas terapias génicas aprobadas por la FDA para ACF. Iadademstat ha mostrado una buena tolerabilidad en el estudio de primera administración en humanos y en múltiples estudios en combinación en distintas indicaciones onco hematológicas. Hasta la fecha, cerca de 200 pacientes han sido tratados con iadademstat, lo que refuerza la confianza en su perfil de seguridad al iniciar el ensayo RESTORE.
La ACF sigue siendo el trastorno sanguíneo hereditario más frecuente en Estados Unidos y representa una necesidad médica significativa no cubierta, con opciones de tratamiento eficaces y accesibles limitadas. Al aumentar los niveles de HbF, iadademstat busca reducir la vaso-oclusión, la hemólisis y el daño orgánico —principales factores que contribuyen a la morbilidad y la disminución de la supervivencia en la ACF. Diversos estudios epidemiológicos han demostrado de forma consistente una correlación directa entre niveles más altos de HbF y una mayor esperanza de vida en los pacientes con ACF.
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