En la nueva edición de El Punto de Mira, organizado por Estrategias de Inversión, Carlos Buesa, CEO y fundador de Oryzon Genomics, analizó la evolución reciente de la compañía y el papel de iadademstat, el activo oncológico que se ha convertido en el principal motor de  crecimiento de la compañía.

Oryzon Genomics, es una compañía biofarmacéutica, que desarrolla fármacos experimentales con un modelo de negocio que consiste en licenciar o tener una alianza con alguna gran farma conforme los fármacos avanzan. La cartera clínica de ORYZON tiene 2 inhibidores de LSD1, orientados en dos áreas terapéuticas específicas, una la oncología con IADADEMSTAT (ORY-1001) y otra las enfermedades del sistema nervioso con VAFIDEMSTAT.  La compañía ha experimentado una evolución muy significativa en los últimos meses y la razón es que IADADEMSTAT se ha convertido, con diferencia, en el activo más importante del pipeline de Oryzon a corto y medio plazo.

Buesa explicó que los resultados que se van a presentar en el Congreso de la European Hematology Association (EHA) 2026 corresponden al ensayo ALICE-2, un proyecto desarrollado en colaboración con el doctor Curtis Lachowiez de la Universidad de Oregón. Este estudio supone la continuación natural de ALICE-1 y evalúa la incorporación de su fármaco en pacientes diagnosticados de leucemia a los ya aprobados previamente. Según recordó Buesa, alrededor del 37% de estos pacientes no respondía al tratamiento aprobado y pasa directamente a segunda línea o a ensayos clínicos.

Asimismo, añadió que el doctor Lachowiez mostró "datos muy alentadores" en ASH donde el 100% de los pacientes tratados respondían, eliminando así ese grupo de pacientes refractarios. Además, la compañía comunicó niveles de respuesta elevados, con un 90% de respuestas completas y un 70% de pacientes que, pese a tratarse de una población de edad avanzada y frágil, pudieron acceder al trasplante de médula.

El estudio ALICE-2 está diseñado inicialmente para reclutar 21 pacientes, con el objetivo de evaluar seguridad, establecer la dosis del triplete y analizar la eficacia. Oryzon presentó previamente datos de 10 pacientes en el congreso ASH y, hace unos días se aplicó para la presentación en la Asociación Europea de Hematología con datos de 15 pacientes.

Buesa adelantó que la Oryzon presentará en el congreso europeo datos de 18 pacientes, una cifra que, en su opinión, empieza a ofrecer una fotografía casi definitiva del ensayo. Aunque los resultados completos se encuentran embargados hasta su presentación oficial, el CEO aseguró que la compañía espera que los datos sean bien recibidos tanto por la comunidad médica como por la comunidad inversora.

La lectura definitiva de ALICE-2 podría llegar en diciembre, en el marco del congreso de la Asociación Americana de Hematología, en San Diego. Para entonces, Oryzon espera contar con los datos completos para ir a la FDA y discutir los siguientes pasos en el desarrollo del ensayo. 

En cuanto a ventajas competitivas, Carlos Buesa subrayó tres indicadores que determinan su posicionamiento frente a otras combinaciones: el número de pacientes que podrían beneficiarse del tratamiento, la tolerabilidad de la combinación y la calidad de las respuestas clínicas.

A diferencia de otros fármacos, iadademstat ha mostrado actividad en todos los pacientes de leucemia incluidos en los estudios, según explicó el CEO. Esto no impide que, por razones regulatorias y de rapidez en el desarrollo, Oryzon pueda centrar los próximos ensayos en subpoblaciones específicas con biomarcadores de alto riesgo, como los pacientes con mutaciones TP53 o RAS.

En términos de tolerabilidad, iadademstat no parece añadir toxicidad adicional al doblete estándar. Este punto resulta especialmente relevante porque los pacientes ya reciben una combinación compleja y vulnerable a efectos secundarios.

En cuanto a eficacia, Oryzon comunicó que, con los datos disponibles de 15 pacientes, el ensayo mostraba un 93% de remisiones completas compuestas y un 100% de respuestas clínicas. El CEO insistió en que la prudencia es necesaria por el tamaño todavía reducido de la muestra, pero defendió que los resultados sitúan a iadademstat en una posición competitiva frente a otros tripletes en desarrollo. Entre ellos destacan los pacientes con mutaciones TP53, cuya supervivencia media es muy reducida. Buesa destacó que en estudios anteriores realizados junto al Vall d’Hebron y otros hospitales españoles, Oryzon ya observó que iadademstat combinado con azacitidina podía duplicar la supervivencia media en estos pacientes.

Si los próximos datos confirman respuestas completas y beneficios en supervivencia, Oryzon considera que podría plantear a la FDA los resultados, así como preparar ALICE-3, un desarrollo clave para demostrar un beneficio clínico sustantivo y aspirar a una posible aprobación acelerada.

Aunque la prioridad estratégica es la leucemia mieloide aguda, Oryzon también está evaluando iadademstat en otras indicaciones oncológicas. Buesa mencionó estudios en síndrome mielodisplásico y en neoplasias mieloproliferativas con crisis blástica, donde los comentarios apuntan a respuestas interesantes.También ha destacado el estudio en cáncer de pulmón de célula pequeña impulsado por el National Cancer Institute y liderado por el Memorial Sloan Kettering Cancer Center, una de las instituciones oncológicas de referencia mundial. Este ensayo se complementa con otro estudio iniciado por la Universidad de Yale, denominado Tiara.

Estudios en Estados Unidos y Europa de iadademstat

Oryzon ha realizado análisis de mercado en Estados Unidos y Europa, incluyendo entrevistas con médicos y pagadores. Según el CEO, los oncólogos estadounidenses consultados mostraron una predisposición unánime a prescribir iadademstat en pacientes TP53 si se confirman los datos clínicos observados hasta ahora. En cuanto al precio, la compañía se ha encontrado con una percepción de aceptación superior a la esperada, situada entre 250.000 y 350.000 dólares por paciente y año, una horquilla que considerarían razonable en una población con tan pocas alternativas terapéuticas.

En Europa, el entorno es diferente; no obstante, según Buesa considera que "iadademstat podría situarse en rangos similares a otros fármacos avanzados para leucemia, entre 50.000 y 70.000 euros por paciente y año, dependiendo del país".

Con estas hipótesis, la compañía estima que el pico de ventas en Estados Unidos podría superar los 1.000 millones de dólares, mientras que en Europa podría acercarse a los 500 millones. A ello se sumaría el potencial en otros mercados avanzados, que representarían una fracción significativa del mercado europeo.

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Avances y evolución en vafidemstat

Oryzon desarrolla también VAFIDEMSTAT para enfermedades del sistema nervioso. Precisamente la compañía está desarrolando Vafidemstat en esquizofrenia en fase 2 y ha recibido autorizaciones para expandir el estudio en Europa del Este y espera iniciar próximamente el reclutamiento en esos países.

En trastorno límite de la personalidad, Oryzon continúa preparando la documentación solicitada por la FDA. Con la llegada de Rolando Gutiérrez como nuevo director médico, la compañía ha reforzado el equipo con consultores y antiguos altos cargos del regulador estadounidense. El objetivo es tener todos los materiales listos hacia final de año y poder mantener una reunión con la FDA en los primeros meses del próximo año.

Con respecto al potencial de vafidemstat en el trastorno límite de la personalidad, Carlos Buesa resaltó que podrían alcanzar picos de ventas de entre 5.000 y 7.000 millones de dólares.

Una acción que podría alcanzar los 12 dólares 

Pese a no realizar una recomendación de inversión, Buesa indicó que Oryzon es una compañía biotecnológica basada en ciencia de vanguardia y con activos clínicos que están generando resultados relevantes en áreas de alta necesidad médica.  El CEO señaló que la compañía trabaja con un nivel de sofisticación comparable al de biotecnológicas estadounidenses de Boston o San Francisco y destacó el interés mostrado por la élite de la oncología norteamericana en el desarrollo de iadademstat.

A su juicio, el potencial de crecimiento de Oryzon se apoya en fundamentales científicos y clínicos. Asimismo, afirmó que los analistas recomiendan el valor y fijan un precio objetivo situado en el rango entre los 8 y los 12 dólares por acción, frente a los 3,24 actuales. 

Para concluir, Carlos Buesa determinó que desde la compañía esperan que el mercado recoja y valore positivamente la evolución de los datos clínicos y los próximos hitos.