Vivet Therapeutics ("Vivet"), una empresa biotecnológica de terapia génica de titularidad privada dedicada a desarrollar tratamientos de terapia génica para trastornos hepáticos hereditarios con una elevada necesidad médica no satisfecha, ha anunciado que los nuevos datos de su programa principal en desarrollo, VTX-801, una nueva terapia génica en investigación para WD, y VTX-803, una nueva terapia en desarrollo para el tratamiento de PFIC3 de Vivet, han sido aceptados para la presentación oral en la 22ª edición anual de la ASGCT, del 29 de abril al 2 de mayo de 2019 en Washington, D.C. (Estados Unidos).

La Dra. Gloria González-Aseguinolaza, directora científica de Vivet Therapeutics y responsable del departamento de terapia génica en el CIMA, UNAV, presentará los datos de un estudio recientemente que valida en ratones con WD el uso de la excreción fecal de cobre-64 (Cu-64) inyectado intravenoso como un criterio de evaluación farmacodinámico en el ensayo de fase I/II VTX-801 actualmente en preparación. Estos datos son la primera demostración de la restauración de la homeostasis de Cu-64 en un modelo animal con WD mediante una única administración intravenosa de AAV.
Título: Preclinical Validation of 64Copper as a Translational Tool for Evaluating the Pharmacodynamics of VTX-801 Gene Therapy in Wilson disease (martes, 30 de abril de 15:30-15:45pm / sala: Heights Courtyard 2)

Los nuevos datos de un estudio preclínico recientemente completado de VTX-803 serán presentados por el Dr. Nicholas D. Weber, científico investigador de Vivet. El Dr. Weber presentará un nuevo estudio de prueba de concepto animal para VTX-803, una de las indicaciones de la cartera de Vivet: “AAV Expressing MDR3 (VTX-803) Mediates the Correction of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Type 3 (PFIC3) in a Clinically Relevant Mouse Model” (martes, 30 de abril de16:15 a 16:30 / sala: Heights Courtyard 1). Estos datos amplían y confirman observaciones previas.

Los resúmenes antes mencionados se han aceptado para su presentación oral y se pueden acceder online en: https://www.asgct.org/global/documents/asgct19_abstracts_-final

Vivet Therapeutics también presentará sus datos en el congreso anual de 2019 de la Wilson Disease Association (WDA) 2019 (3 al 4 de mayo en Nueva York, EE. UU.) y en el simposio Wilson Aarhus 2019 (9 al 12 de mayo en Aarhus, Dinamarca).

Acerca de Vivet Therapeutics

Vivet Therapeutics es una compañía biotecnológica emergente que desarrolla tratamientos de terapia génica para enfermedades metabólicas raras y hereditarias.

Vivet está construyendo una cartera diversificada de productos de terapia génica basada en tecnologías novedosas con virus adenoasociados (AAV) mediante sus acuerdos de colaboración y de licencias exclusivas con la Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA), una fundación sin ánimo de lucro, de la Universidad de Navarra, en Pamplona, España.

El programa principal de Vivet, VTX-801, es una nueva terapia génica en investigación para la enfermedad de Wilson que ha recibido la Designación de Medicamento Huérfano por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) y la Comisión Europea (CE).

Vivet está apoyada por inversores internacionales en ciencias de la vida. Más información en www.vivet-therapeutics.com y síguenos en Twitter en @Vivet_tx y LinkedIn.

 

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