Janssen Pharmaceutical Companies de Johnson & Johnson ha anunciado hoy la presentación de una solicitud de variación de Tipo II a la Agencia Europea Medicamentos (EMA) para autorizar la ampliación en el uso de la fórmula subcutánea (SC) de DARZALEX®? (daratumumab) para incluir el tratamiento de pacientes con amiloidosis (AL) causada por cadenas ligeras.

La amiloidosis AL es una enfermedad rara y potencialmente mortal que se produce cuando una proteína insoluble denominada amiloide se acumula en los tejidos y los órganos, interfiriendo con la función del tejido y del órgano sano.3,4 Actualmente no existe una opción terapéutica aprobada por organismos reguladores como la EMA o la FDA estadounidense para el tratamiento de la enfermedad.1,2

La solicitud se basa en datos del estudio de Fase III ANDROMEDA, presentado durante el Congreso anual de la Asociación Europea de Hematología 2020. El estudio evaluó la eficacia y la seguridad de daratumumab SC en combinación con bortezomib, ciclofosfamida y dexametasona (D-VCd) en comparación con bortezomib, ciclofosfamida y dexametasona (VCd) solamente en el tratamiento de pacientes con amiloidosis AL. Los datos del estudio mostraron una tasa de respuesta hematológica completa notablemente más alta en los pacientes a los que se añadió daratumumab, en comparación con los pacientes tratados con VCd solamente.5 En general, el perfil de seguridad de D-VCd demostró ser un perfil de seguridad sólido en comparación con el régimen de VCd y el perfil de seguridad conocido de daratumumab.5

“El tratamiento actual de la amiloidosis AL se centra en ralentizar la producción de proteína amiloide y en controlar los síntomas; sin embargo, no existen terapias aprobadas por la EMA para esta enfermedad rara tan difícil de tratar”, asegura la Dra. Catherine Taylor, vicepresidenta de estrategia en el área terapéutica de asuntos médicos para Europa, Oriente Medio y África (EMEA), Janssen-Cilag Ltd. Oriente Medio. “Si se aprueba, la adición de daratumumab a esta combinación podría dar respuesta a una necesidad no cubierta importante y ofrecer nuevas esperanzas a pacientes con amiloidosis AL, con un mal pronóstico y que llevan mucho tiempo esperando por una respuesta terapéutica”.

“Daratumumab es una terapia fundamental, importante en el tratamiento de múltiples mielomas y ahora, según los resultados del estudio ANDROMEDA, ha demostrado que puede mejorar la evolución en un trastorno de las células plasmáticas relacionado, la amiloidosis AL”, comenta Craig Tendler, doctor en medicina, vicepresidente de desarrollos recientes y asuntos médicos internacionales, Janssen Research & Development, LLC: “Estamos entusiasmados con el potencial de daratumumab, como parte de un régimen terapéutico para pacientes con amiloidosis AL recién diagnosticada, para combatir el mal pronóstico de su enfermedad y reducir el daño en los órganos, que es una complicación desafortunada de esta grave enfermedad que puede suponer una amenaza para la vida”.

En septiembre de 2020, Janssen presentó una solicitud de licencia biológica (sBLA) ante la FDA estadounidense, buscando la aprobación de la fórmula subcutánea de daratumumab para el tratamiento de pacientes con amiloidosis AL.6

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Acerca del estudio ANDROMEDA5,7

ANDROMEDA (NCT03201965) es un estudio en curso en Fase III, aleatorizado, abierto, que investiga la seguridad y la eficacia de daratumumab SC en combinación con bortezomib, ciclofosfamida y dexametasona (D-VCd), en comparación con VCd solamente, en el tratamiento de pacientes con amiloidosis AL recién diagnosticada.5,7 El estudio incluye a 388 pacientes a los que se acaba de diagnosticar amiloidosis AL con un trastorno hematológico medible y uno o más órganos afectados. El criterio de valoración principal es el análisis de la tasa de respuesta hematológica general por intención de tratar. Los criterios de valoración secundarios incluyen un gran deterioro de los órganos, supervivencia sin progresión, supervivencia sin eventos de gran deterioro de los órganos, tasa de repuesta de los órganos, supervivencia general y tiempo hasta la respuesta hematológica, entre otros.5,7

Acerca de la amiloidosis AL

La amiloidosis (AL) causada por cadenas ligeras es un trastorno hematológico raro y potencialmente mortal, que puede afectar a la función de múltiples órganos.1,2 La enfermedad surge cuando la médula ósea produce anticuerpos anormales denominados cadenas ligeras, que se aglutinan para formar una sustancia denominada amiloide. Estos montones de amiloide se depositan en tejidos y órganos vitales e interfieren con la función normal del órgano causando, con el tiempo, su deterioro.1,2 La amiloidosis AL es el tipo más común de amiloidosis.Suele afectar al corazón, los riñones, el tracto digestivo, el hígado y el sistema nervioso.1,2 El diagnóstico suele ser tardío y el pronóstico es malo debido a la afectación avanzada de múltiples órganos, especialmente el corazón.Aproximadamente entre 30 000 y 45 000 pacientes en la Unión Europea y los Estados Unidos padecen amiloidosis AL.8

Acerca de daratumumab y daratumumab SC

Daratumumab es un componente biológico de primera clase dirigido a la CD38, una proteína superficial con una alta expresión en múltiples células de mieloma, independientemente de la etapa de la enfermedad.9,10 Se cree que daratumumab provoca la muerte de las células tumorales a través de múltiples mecanismos de acción inmunomediados, que incluyen la citotoxicidad dependiente de complementos, la citotoxicidad celulomediada dependiente de anticuerpos y la fagocitosis celular dependiente de anticuerpos, además de mediante apoptosis, en que una serie de pasos moleculares de una célula llevan a su muerte.10 Un subgrupo de células supresoras derivadas de la sustancia mieloide (CD38+ MDSCs), CD38+ células T reguladoras (Tregs) y CD38+ células B (Bregs) se reduce a través de lisis celular mediada por daratumumab.10

En agosto de 2012, Janssen Biotech, Inc. y Genmab A/S alcanzaron un acuerdo internacional que otorgaba a Janssen una licencia exclusiva para desarrollar, fabricar y comercializar daratumumab. 11 Desde su lanzamiento, se estima que más de 154 000 pacientes han sido tratados con daratumumab en todo el mundo.12 En junio de 2020, daratumumab SC (daraumumab y hialuronidasa humana-fihj) recibió la aprobación de la Comisión Europea como el único anticuerpo dirigido contra la CD38 aprobado para tratar a pacientes con mieloma múltiple.13 La fórmula de daratumumab SC contiene hialuronidasa humana recombinante PH20 (rHuPH20), la tecnología de administración de fármacos ENHANZE® de Halozyme® .13

Daratumumab se está evaluando en un exhaustivo programa de desarrollo clínico a lo largo de una serie de centros de tratamiento en MM, tanto en los casos de primera aparición de la enfermedad como de recaída.14,15,16,17,18,19,20,21 Existen estudios adicionales en curso o programados para evaluar el potencial de daratumumab SC en otros trastornos hematológicos malignos y pre-malignos con expresión de Cd38, como el mieloma latente y la amiloidosis AL.22,23 Para obtener más información, consulte https://www.clinicaltrials.gov/.

Para obtener más información sobre daratumumab, consulte el Resumen con las características del producto en https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/darzalex.

Acerca de Janssen Pharmaceutical Companies de Johnson & Johnson

En Janssen, estamos creando un futuro donde las enfermedades sean algo del pasado. Somos Pharmaceutical Companies de Johnson & Johnson, y trabajamos sin descanso para que ese futuro se convierta en realidad para pacientes de todo el mundo combatiendo enfermedades con ciencia, mejorando el acceso con honestidad y curando la desesperanza con corazón. Nos dedicamos a áreas de la medicina donde podemos hacer las diferencias más grandes: enfermedades cardiovasculares y del metabolismo, inmunología, enfermedades infecciosas y vacunas, neurociencia, oncología e hipertensión pulmonar.

Encontrará más información en www.janssen.com/emea. Síganos en www.twitter.com/janssenEMEA para conocer las últimas novedades. Janssen Research & Development, LLC, Janssen-Cilag Limited Middle East y Janssen Biotech, Inc. forman parte de Janssen Pharmaceutical Companies de Johnson & Johnson.

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Precauciones relacionadas con declaraciones prospectivas

Esta nota de prensa contiene «declaraciones prospectivas» según lo definido en la Ley de Ordenación y Supervisión de Seguros Privados de 1995 relativas a los beneficios de la fórmula subcutánea de daratumumab para el tratamiento de pacientes con amiloidosis causada por cadenas ligeras. Se advierte al lector de que no debe confiar en estas declaraciones prospectivas. Éstas se basan en expectativas actuales de eventos futuros. Si los supuestos subyacentes resultan imprecisos o se materializan riesgos o incertidumbres conocidos o desconocidos, los resultados reales podrían variar materialmente en cuanto a las expectativas y proyecciones de Janssen Pharmaceutica N.V., Janssen Pharmaceutical Companies y/o Johnson & Johnson. Los riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros: desafíos e incertidumbres inherentes a la investigación y el desarrollo del producto, incluye la incertidumbre del éxito clínico y la obtención de aprobaciones reguladoras; incertidumbre de éxito comercial; dificultades y demoras en la fabricación; competencia, incluyendo avances tecnológicos, nuevos productos y patentes de competidores; desafíos de patentes; problemas de eficacia o seguridad del producto en retirada de productos o acciones reguladoras; cambios en la conducta y los patrones de gasto de los compradores de productos y servicios sanitarios; cambios en las leyes y regulaciones vigentes, incluyendo reformas de la atención sanitaria global; y tendencias hacia un coste sanitario más contenido. Encontrará un listado con descripciones de estos riesgos, incertidumbres y otros factores en el Informe Anual de Johnson & Johnson en el Formulario 10-K para el año que finaliza el 29 de diciembre de 2019, incluyendo las secciones denominadas “Nota de advertencia respecto a las declaraciones con vistas al futuro” y el “Artículo 1A. Factores de riesgo”, y en el Informe trimestral más reciente de la compañía en el Formulario 10-Q, y los subsiguientes archivos de la compañía con la Securities and Exchange Commission. Existen copias de estos archivos disponibles online en www.sec.gov, www.jnj.com o previa petición de Johnson & Johnson. Ni Janssen Pharmaceutical Companies ni Johnson & Johnson aceptan actualizar ninguna declaración prospectiva como resultado de información nueva o acontecimientos o desarrollos futuros.

ENHANZE® es una marca registrada de Halozyme.

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Bibliografía

1. Desport E, Bridoux F, Sirac C, Delbes S, Bender S, Fernandez B, Quellard N, Lacombe C, Goujon JM, Lavergne D, Abraham J. AL amyloidosis. Orphanet journal of rare diseases. 2012 Dec;7(1):54

2. Merlini G, Comenzo RL, Seldin DC, Wechalekar A, Gertz MA. Immunoglobulin light chain amyloidosis. Expert review of hematology. 2014 Feb 1;7(1):143-56.

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3. Stat Pearls. Amyloidosis. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK470285/. Último acceso: noviembre de 2020.

4. Mayo Clinic. Amyloidosis Overview: Symptoms and Causes. Disponible en: https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/amyloidosis/symptoms-causes/syc-20353178 Último acceso: noviembre de 2020.

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5. Kastritis, E. et al. Subcutaneous Daratumumab + Cyclophosphamide, Bortezomib, and Dexamethasone (CyBorD) in Patients with Newly Diagnosed Light Chain (AL) Amyloidosis: Primary Results from the Phase 3 ANDROMEDA Study [LBA]. Para su presentación en el Congreso Anual de la Asociación Europea de Hematología 2020.

6. Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson. Janssen Submits Application Seeking U.S. FDA Approval of DARZALEX FASPRO™ (daratumumab and hyaluronidase-fihj) for the Treatment of Patients with Light Chain (AL) Amyloidosis. Disponible en: https://www.prnewswire.com/news-releases/janssen-submits-application-seeking-us-fda-approval-of-darzalex-faspro-daratumumab-and-hyaluronidase-fihj-for-the-treatment-of-patients-with-light-chain-al-amyloidosis-301126998.html Último acceso: noviembre de 2020.

7. ClinicalTrials.gov. A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Daratumumab in Combination With Cyclophosphamide, Bortezomib and Dexamethasone (CyBorD) Compared to CyBorD Alone in Newly Diagnosed Systemic Amyloid Light-chain (AL) Amyloidosis. NCT03201965. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03201965 Último acceso: noviembre de 2020.

8. Lousada I, Comenzo RL, Landau H, Guthrie S, Merlini G. Light chain amyloidosis: patient experience survey from the Amyloidosis Research Consortium. Advances in therapy. 2015 Oct 1;32(10):920-8.

9. European Medicines Agency. DARZALEX summary of product characteristics. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/darzalex-epar-product-information_en.pdf Último acceso: noviembre de 2020.

10. Sanchez L, Wang Y, Siegel DS, Wang ML. Daratumumab: a first-in-class CD38 monoclonal antibody for the treatment of multiple myeloma. J Hematol Oncol. 2016;9:51.

11. Johnson & Johnson. Janssen Biotech announces global license and development agreement for investigational anti-cancer agent daratumumab. Press release August 30, 2012. Disponible en: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/janssen-biotech-announces-global-license-and-development-agreement-for-investigational-anti-cancer-agent-daratumumab Último acceso: noviembre de 2020.

12. [Data on file]. DARZALEX: New Patient Starts Launch to Date. RF-145436

13. Janssen EMEA. European Commission Grants Marketing Authorisation for DARZALEX®?(daratumumab) Subcutaneous Formulation for all Currently Approved Daratumumab Intravenous Formulation Indications. Press Release June 04, 2020. Disponible en: https://www.janssen.com/emea/sites/www_janssen_com_emea/files/european_commission_grants_marketing_authorisation_for_darzalexrvdaratumumab_subcutaneous_formulation_for_all_currently_approved_daratumumab_intravenous_formulation_indications.pdf Último acceso: noviembre de 2020.

14. ClinicalTrials.gov. A study to evaluate daratumumab in transplant eligible participants with previously untreated multiple myeloma (Cassiopeia). NCT02541383. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02541383 Último acceso: noviembre de 2020 .

15. ClinicalTrials.gov. A study comparing daratumumab, lenalidomide, and dexamethasone with lenalidomide and dexamethasone in relapsed or refractory multiple myeloma. NCT02076009. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02076009 Último acceso: noviembre de 2020.

16. ClinicalTrials.gov. Addition of daratumumab to combination of bortezomib and dexamethasone in participants with relapsed or refractory multiple myeloma. NCT02136134. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02136134 Último acceso: noviembre de 2020.

17. ClinicalTrials.gov. A study of combination of daratumumab and Velcade (bortezomib) melphalan-prednisone (DVMP) compared to Velcade melphalan-prednisone (VMP) in participants with previously untreated multiple myeloma. NCT02195479. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02195479 Último acceso: noviembre de 2020.

18. ClinicalTrials.gov. Study comparing daratumumab, lenalidomide, and dexamethasone with lenalidomide and dexamethasone in participants with previously untreated multiple myeloma. NCT02252172. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02252172 Último acceso: noviembre de 2020.

19. ClinicalTrials.gov. A study of Velcade (bortezomib) melphalan-prednisone (VMP) compared to daratumumab in combination with VMP (D-VMP), in participants with previously untreated multiple myeloma who are ineligible for high-dose therapy (Asia Pacific region). NCT03217812. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217812 Último acceso: noviembre de 2020.

20. ClinicalTrials.gov. Comparison of pomalidomide and dexamethasone with or without daratumumab in subjects with relapsed or refractory multiple myeloma previously treated with lenalidomide and a proteasome inhibitor daratumumab/pomalidomide/dexamethasone vs pomalidomide/dexamethasone (EMN14). NCT03180736. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03180736 Último acceso: noviembre de 2020.

21. ClinicalTrials.gov. Study of carfilzomib, daratumumab and dexamethasone for patients with relapsed and/or refractory multiple myeloma (CANDOR). NCT03158688. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03158688 Último acceso: noviembre de 2020.

22. ClinicalTrials.gov. A Study of Subcutaneous Daratumumab Versus Active Monitoring in Participants With High-Risk Smoldering Multiple Myeloma. NCT03301220. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03301220 Último acceso: noviembre de 2020.

23. ClinicalTrials.gov. A Study of Daratumumab Monotherapy in Previously Untreated Patients With Stage 3B Light Chain (AL) Amyloidosis. NCT04131309. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04131309 Último acceso: noviembre de 2020.

CP-182420

Noviembre de 2020

El comunicado en el idioma original, es la versión oficial y autorizada del mismo. La traducción es solamente un medio de ayuda y deberá ser comparada con el texto en idioma original, que es la única versión del texto que tendrá validez legal.

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