Janssen Pharmaceutical Companies de Johnson & Johnson ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) realizará una evaluación acelerada de la solicitud de autorización de comercialización (MAA en sus siglas en inglés) para la terapia de células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR-T) dirigida al antígeno de maduración de células B (BCMA), ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel). El CHMP concede la evaluación acelerada cuando se espera que un medicamento sea de gran interés para la salud pública y la innovación terapéutica y puede reducir considerablemente los plazos de revisión para evaluar una MAA.1

Cilta-cel es una terapia CAR-T dirigida por BCMA que se está desarrollando para el tratamiento de adultos con mieloma múltiple en recaída y/o refractario.2 La terapia CAR-T es una tecnología muy personalizada en la que las propias células T del paciente se reprograman para atacar y erradicar el cáncer.3

"El mieloma múltiple es un cáncer raro e incurable y ha sido durante mucho tiempo un área de interés para Janssen", señala Sen Zhuang, M.D., Ph.D., vicepresidente de desarrollo de Investigación Clínica de Janssen Research & Development, LLC. "Estamos profundamente comprometidos con la mejora de los resultados para los pacientes con mieloma múltiple, con el objetivo de ofrecer innovaciones que tengan el potencial de ampliar los períodos de remisión actuales y mejorar la calidad de vida", añade.

La MAA de cilta-cel, cuya presentación está prevista para el primer semestre de 2021, está respaldada por los resultados positivos del estudio de fase 1b/2 CARTITUDE-1.2 Los últimos resultados del estudio CARTITUDE-1 se presentaron en el Congreso anual de la American Society of Hematology (ASH) de 2020.2

"Nos entusiasma que se reconozca el beneficio clínico potencial de cilta-cel y ahora esperamos trabajar con la EMA para llevar este tratamiento altamente innovador a los pacientes que lo necesitan", afirma Saskia De Haes, vicepresidenta de Asuntos Normativos de EMEA de Janssen R&D BE.

Este hito de aprobación acelerada en Europa se produce después de que en diciembre de 2020 se anunciara la presentación de la solicitud de licencia biológica (BLA en sus siglas en inglés) para cilta-cel a la Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA).4

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Acerca de CARTITUDE-1
CARTITUDE-1 (NCT03548207) es un estudio en curso de fase 1b/2, abierto y multicéntrico que evalúa la seguridad y eficacia de cilta-cel en adultos con mieloma múltiple recidivante o refractario, siendo el 99 % refractarios a la última línea de tratamiento; el 88 % de ellos eran refractarios a tres líneas de tratamiento, es decir, que su cáncer no respondió a un fármaco inmunomodulador (ImiD), un inhibidor de proteasoma (IP) o a un anticuerpo anti-CD38.2,5

El objetivo principal del estudio CARTITUDE-1 es caracterizar la seguridad y confirmar la dosis de cilta-cel, según el primer estudio en humanos con células LCAR-B38M CAR-T (LEGEND-2) y evaluar la eficacia de cilta-cel, con la respuesta general como criterio de valoración principal.2,5

Acerca de ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel)
Cilta-cel es un tratamiento de investigación con células T receptoras de antígenos quiméricos (CAR-T) para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple recidivante o refractario. El diseño comprende un CAR-T estructuralmente diferenciado con dos BCMA dirigidos a anticuerpos de dominio único.2 Las células CAR-T son un enfoque innovador para erradicar las células cancerosas aprovechando el poder del propio sistema inmunológico del paciente.6 La BCMA es una proteína altamente expresada en las células de mieloma.7

En diciembre de 2017, Janssen firmó un acuerdo de colaboración y licencia mundial con Legend Biotech para desarrollar y comercializar de forma conjunta cilta-cel.8 En mayo de 2018, Janssen inició el ensayo de fase 1b/2 CARTITUDE-1 (NCT03548207) para evaluar la eficacia y la seguridad de cilta-cel en adultos con mieloma múltiple en recaída o resistente al tratamiento, basándose en los resultados del estudio LEGEND-2.2,9

En abril de 2019, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) concedió a cilta-cel la designación PRIME (PRIority MEdicines).10 PRIME ofrece una mayor interacción y un diálogo temprano para optimizar los planes de desarrollo de medicamentos y acelerar la evaluación de los avances científicos de vanguardia que apuntan a una gran necesidad médica no satisfecha.11 En febrero de 2020, la Comisión Europea concedió la designación de huérfano a cilta-cel.12

Acerca del mieloma múltiple
El mieloma múltiple (MM) es un cáncer de la sangre incurable que se inicia en la médula ósea y está caracterizado por una proliferación excesiva de células plasmáticas.13 En 2018, se diagnosticaron más de 48.200 casos nuevos en Europa y más de 30.800 pacientes fallecieron.14 Casi el 50 % de los pacientes con diagnóstico reciente no llegan a la sobrevida de cinco años15,16 y casi un 29 % de los pacientes con mieloma múltiple fallecerán en el año siguiente a su diagnóstico.17

Aunque el tratamiento puede resultar en remisión, lamentablemente, muy probablemente la mayoría de los pacientes recaerá ya que actualmente no hay cura.18 El mieloma múltiple refractario se produce cuando la enfermedad progresa en los 60 días siguientes a la última terapia.19 El cáncer recurrente se produce cuando la enfermedad regresa tras un periodo de remisión inicial, parcial o completa.15 Mientras algunos pacientes con MM no tienen síntomas en absoluto, la mayoría de los pacientes son diagnosticados debido a síntomas que pueden incluir problemas óseos, recuentos de sangre bajos, elevación del calcio, problemas renales o infecciones.20 Los pacientes que recaen después del tratamiento con terapias estándar, incluyendo inhibidores de la proteasa y agentes inmunomodulatorios, tienen mal pronóstico y necesitan nuevas terapias para un control continuado de la enfermedad.21

Acerca de Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson
En Janssen estamos creando un futuro en el que las enfermedades son cosa del pasado. Somos Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson y trabajamos sin descanso para que dicho futuro se convierta en una realidad para pacientes de todo el mundo que combaten su enfermedad con ayuda de la ciencia, mejorando el acceso con ingenio y sanando la desesperanza con corazón. Nos centramos en aquellas áreas de la medicina en las que podemos causar mayor impacto: cardiovascular y metabolismo, inmunología, enfermedades infecciosas y vacunas, neurociencia, oncología e hipertensión pulmonar.

Encontrará más información en www.janssen.com/emea. Síganos en www.twitter.com/janssenEMEA para conocer nuestras noticias más recientes. Janssen Pharmaceutica NV, Janssen Research & Development, LLC, Janssen R&D BE y Janssen Biotech, Inc. forman parte de Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson.

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Precauciones respecto a las declaraciones con vistas al futuro
Esta nota de prensa contiene «declaraciones con vistas al futuro» tal y como se define en la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995 relativa al desarrollo de productos y a los beneficios potenciales y al impacto del tratamiento de ciltacabtagene autoleucel. Se advierte al lector de que no debe confiar en estas declaraciones con vistas al futuro. Estas declaraciones se basan en expectativas actuales de eventos futuros. Si los supuestos subyacentes resultan imprecisos o se materializan riesgos o incertidumbres conocidos o desconocidos, los resultados reales podrían variar materialmente en cuanto a las expectativas y proyecciones de Janssen Pharmaceutica NV o cualquier otra empresa farmacológica de Janssen y/o Johnson & Johnson. Los riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros: desafíos e incertidumbres inherentes a la investigación y el desarrollo del producto, incluida la incertidumbre del éxito clínico y la obtención de aprobaciones reguladoras; incertidumbre de éxito comercial; dificultades y demoras en la fabricación; competencia, incluyendo avances tecnológicos, nuevos productos y patentes de competidores; desafíos de patentes; problemas de eficacia o seguridad del producto que den como resultado la retirada de productos o acciones reguladoras; cambios en la conducta y los patrones de gasto de los compradores de productos y servicios sanitarios; cambios en las leyes y regulaciones vigentes, incluyendo reformas de la atención sanitaria global; y tendencias hacia un coste sanitario más contenido. Encontrará un listado con descripciones de estos riesgos, incertidumbres y otros factores en el Informe Anual de Johnson & Johnson en el Formulario 10-K para el año fiscal que finalizó el 29 de diciembre de 2019, incluyendo las secciones denominadas “Nota de advertencia respecto a las declaraciones con vistas al futuro” y el “Artículo 1A. Factores de riesgo,” y en el Informe trimestral más reciente de la compañía en el Formulario 10-Q, y los subsiguientes archivos de la compañía con la Comisión de Bolsa y Valores de Estados Unidos (SEC). Existen copias de estos archivos disponibles online en www.sec.gov, www.jnj.com o previa petición de Johnson & Johnson. Ninguna de las compañías farmacológicas de Janssen ni Johnson & Johnson aceptan actualizar ninguna declaración con vistas al futuro como resultado de información nueva o acontecimientos o desarrollos futuros.

Bibliografía

1 EMA. Evaluación acelerada. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/accelerated-assessment. Último acceso, enero 2021.
2 Madduri, D et al. Cartitude-1: Phase 1b/2 Study of Ciltacabtagene Autoleucel, a B-Cell Maturation Antigen–Directed Chimeric Antigen Receptor T Cell Therapy, in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma. Presentación oral. Presentado en el Congreso anual de la American Society of Hematology de 2020.
3 NHS. Terapia CAR-T. Disponible en: https://www.england.nhs.uk/cancer/cdf/car-t-therapy/. Último acceso, enero 2021.
4 JnJ.com. Janssen Initiates Rolling Submission of a Biologics License Application to U.S. FDA for BCMA CAR-T Therapy Ciltacabtagene Autoleucel (cilta-cel) for the Treatment of Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma. Disponible en: https://www.jnj.com/janssen-initiates-rolling-submission-of-a-biologics-license-application-to-u-s-fda-for-bcma-car-t-therapy-ciltacabtagene-autoleucel-cilta-cel-for-the-treatment-of-relapsed-and-or-refractory-multiple-myeloma. Último acceso, enero 2021.
5 ClinicalTrials.gov. A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-Cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-1). Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207 Último acceso, enero 2021.
6 Hay A, Cheung M. CAR T-cells: costs, comparisons, and commentary. J Med Econ. 2019: 22(7): 613-615, DOI: 10.1080/13696998.2019.1582059
7 Cho SF, Anderson KC, Tai YT. Targeting B-cell maturation antigen (BCMA) in multiple myeloma: potential uses of BCMA-based immunotherapy. Front Immunol. 2018;9:18-21.
8 JnJ.com Janssen Enters Worldwide Collaboration and License Agreement with Chinese Company Legend Biotech to Develop Investigational CAR-T Anti-Cancer Therapy. Disponible en: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/janssen-enters-worldwide-collaboration-and-license-agreement-with-chinese-company-legend-biotech-to-develop-investigational-car-t-anti-cancer-therapy Último acceso, enero 2021.
9 Chen L, Xu J, Fu Sr W, Jin S, Yang S, Yan S, Wu W, Liu Y, Zhang W, Weng X, Wang Y. Updated phase 1 results of a first-in-human open-label study of Lcar-B38M, a structurally differentiated chimeric antigen receptor T (CAR-T) cell therapy targeting B-cell maturation antigen (Bcma).
10 JnJ.com. Janssen Announces Investigational CAR-T Therapy JNJ-68284528 Granted PRIME Designation by the European Medicines Agency. Disponible en: https://www.jnj.com/janssen-announces-investigational-car-t-therapy-jnj-68284528-granted-prime-designation-by-the-european-medicines-agency Último acceso, enero 2021.
11 European Medicines Agency. PRIME Factsheet. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/prime-priority-medicines Último acceso, enero 2021.
12 European Medicines Agency (EMA). Public summary of opinion on orphan designation Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/documents/orphan-designation/eu/3/20/2252-public-summary-positive-opinion-orphan-designation-autologous-human-t-cells-genetically_en.pdf. Último acceso, enero 2021.
13 American Society of Clinical Oncology. Multiple myeloma: introduction. Disponible en: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction Último acceso, enero 2021.
14 GLOBOCAN 2018. Cancer Today Population Factsheets: Europe Region. Disponible en: https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/908-europe-fact-sheets.pdf. Último acceso, enero 2021.
15 American Society of Clinical Oncology. Multiple Myeloma: Statistics. Disponible en: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/statistics. Último acceso, enero 2021.
16 Cancer Research UK. Estadísticas sobre el mieloma. Disponible en: https://www.cancerresearchuk.org/health-professional/cancer-statistics/statistics-by-cancer-type/myeloma#heading-Two Último acceso, enero 2021.
17 Costa LJ, Gonsalves WI, Kumar SK. Early mortality in multiple myeloma. Leukemia. 2015;29:16168.
18 Abdi J, Chen G, Chang H, et al. Drug resistance in multiple myeloma: latest findings and new concepts on molecular mechanisms. Oncotarget. 2013;4:2186–2207.
19 Richardson P, Mitsiades C, Schlossman R, et al. The treatment of relapsed and refractory multiple myeloma. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2007:317-23.
20 American Cancer Society. Mieloma múltiple: síntomas y señales. Disponible en: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/symptoms-and-signs. Último acceso, enero 2021.
21 Kumar SK, Lee JH, Lahuerta JJ, et al., Risk of progression and survival in multiple myeloma relapsing after therapy with IMiDs and bortezomib: a multicenter international myeloma working group study. Leukemia. 2012;2621:149-57.

CP-205852
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