Emmaus Life Sciences ha anunciado que el Comité Pediátrico (PDCO) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aprobado el plan de investigación pediátrica (PIP) de la compañía para su tratamiento de la anemia falciforme. La decisión permite a Emmaus presentar una solicitud de autorización de comercialización (MAA).

«La aprobación de nuestro PIP representa un avance importante en nuestros esfuerzos por llevar este tratamiento al mercado de la Unión Europea (EU)», señaló Yutaka Niihara, MD, MPH, presidente y CEO de Emmaus Life Sciences, «Estamos deseosos de presentar nuestra MAA en un futuro próximo y esperamos poder brindar a los pacientes de anemia falciforme de la UE una nueva opción de tratamiento una vez finalizado el proceso regulador».

La EMA exige a las empresas que desean registrar nuevos medicamentes que acuerden con el PDCO un PIP en el que se exponga un programa de desarrollo clínico para el estudio del producto en investigación en la población pediátrica. Antes de que una empresa pueda presentar una MAA para un nuevo medicamento en la UE, es condición obligatoria que esta cuente con un PIP aceptado.

El 7 de julio de 2017, el Organismo para el Control de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (EE. UU.) autorizó el uso de Endari™ (L-glutamina en polvo oral) en EE. UU.

Emmaus ha obtenido la designación de fármaco huérfano en EE. UU. y la designación de producto medicinal huérfano en la UE.

Acerca de la anemia falciforme

La anemia falciforme es un trastorno hereditario de la sangre que se caracteriza por la producción de una forma anómala de hemoglobina que polimeriza y se vuelve fibrosa, lo que provoca que los glóbulos rojos se endurezcan y adquieran forma de hoz, en vez de ser flexibles y tener forma de disco. Los pacientes con anemia falciforme sufren episodios de debilitamiento a causa de las crisis drepanocíticas, que se producen cuando los glóbulos rojos endurecidos, pegajosos y rígidos obstruyen los vasos sanguíneos. Las crisis drepanocíticas provocan un dolor insoportable originado por el suministro insuficiente de oxígeno a los tejidos, referido como isquemia tisular, e inflamación. Estos eventos pueden generar otros resultados adversos, como el síndrome torácico agudo que requiere hospitalización. La anemia falciforme es una enfermedad rara que afecta aproximadamente a 100.000 pacientes en EE. UU. y a millones de personas en todo el mundo con significativas necesidades médicas no satisfechas.

Acerca de Endari™

Indicación

Endari está indicado para reducir las complicaciones graves de la anemia falciforme en pacientes adultos y pediátricos de 5 años de edad en adelante.

Información de seguridad importante

Las reacciones adversas más comunes (incidencia >10 %) en ensayos clínicos fueron estreñimiento, nauseas, dolor de cabeza, dolor abdominal, tos, dolor en extremidades, dolor de espalda y dolor torácico.

Las reacciones adversas que ocasionaron la interrupción del tratamiento incluyen 1 caso cada uno de hiperesplenismo, dolor abdominal, dispepsia, sensación de ardor y sofocos.

No se ha establecido la seguridad y eficacia de Endari en pacientes pediátricos menores de 5 años con anemia falciforme.

Si desea más información, consulte la información de prescripción completa de Endari en www.ENDARIrx.com/Repository/Prescribing%20information.pdf

Acerca de Emmaus Life Sciences

Emmaus Life Sciences, Inc. se dedica al descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias y tratamientos innovadores para enfermedades raras. Yutaka Niihara, MD, MPH, presidente y CEO of Emmaus, inició la investigación de la compañía sobre la anemia falciforme en el instituto Los Angeles Biomedical Research Institute del Harbor-UCLA Medical Center. Si desea más información, visite www.emmauslifesciences.com.

Declaraciones a futuro

Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro tal como ese término está definido en la Ley de Reforma de Litigios de Títulos Valores Privados de 1995, en relación con la investigación, el desarrollo y la potencial comercialización de productos farmacéuticos. Tales declaraciones a futuro se basan en expectativas actuales e implican riesgos e incertidumbres inherentes, incluso factores que pudieran retrasar, desviar o cambiar cualquiera de estas, y que pudieran determinar que los resultados reales difirieran sustancialmente de las expectativas actuales. Riesgos e incertidumbres adicionales se describen en los informes presentados por Emmaus Life Sciences, Inc. ante la Comisión de Bolsa y Valores de Estados Unidos, incluidos el Informe Anual en el Formulario 10-K y los Informes Trimestrales en el Formulario 10-Q. Emmaus ofrece esta información efectiva a la fecha de este comunicado de prensa y no asume ninguna obligación de actualizar ninguna de las declaraciones a futuro como resultado de nueva información, eventos futuros u otras razones.

 

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