BeiGene (NASDAQ: BGNE; HKEX: 06160) ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha adoptado un dictamen positivo en el que recomienda la aprobación de BRUKINSA® (zanubrutinib) para el tratamiento de pacientes adultos con macroglobulinemia de Waldenström (MW) que han recibido al menos un tratamiento con anterioridad o como tratamiento de primera línea para pacientes no aptos para quimioinmunoterapia.

“La inhibición de BTK llegó como una terapia prometedora en MW, pero las interrupciones de tratamiento por efectos adversos todavía continúa siendo un problema,” comenta el Dr. Ramón García Sanz, hematólogo del CAUSA e investigador del estudio ASPEN. “EL estudio ASPEN demostró que zanubrutinib facilita respuestas profundas y duraderas, con mejoras sustanciales en la seguridad y tolerabilidad respecto al tratamiento estándar. Los pacientes con MW en Europa, podrían tener pronto la esperanza de una nueva opción de tratamiento ".

El dictamen positivo del CHMP se basa en los resultados del ensayo clínico aleatorizado de fase 3 ASPEN, que evalúa BRUKINSA en comparación con ibrutinib en pacientes con MW en recaída o refractaria (R/R) o sin tratamiento anterior (TN) que no son aptos para la quimioinmunoterapia. Según los criterios de respuesta modificados del sexto Seminario internacional sobre macroglobulinemia de Waldenström (IWWM-6) (Treon 2015), la tasa combinada de respuesta completa (RC) + respuesta parcial muy buena (VGPR en sus siglas en inglés) en la población global por intención de tratar (ITT) fue del 28,4 % con BRUKINSA (IC 95 %: 20, 38), en comparación con el 19,2 % con ibrutinib (IC 95 %: 12, 28). Aunque esta diferencia no fue estadísticamente significativa, BRUKINSA logró tasas numéricamente más altas de VGPR y tendencias hacia una mayor calidad de respuesta.1

BRUKINSA demostró un perfil de seguridad más favorable en comparación con ibrutinib, con una menor frecuencia de determinadas reacciones adversas, como fibrilación/flutter auricular (2,0 % frente a 15,3 %), hemorragias menores (48,5 % frente a 59,2 %) y hemorragias mayores (5,9 % frente a 9,2 %).1 De los 101 pacientes con MW tratados con BRUKINSA, el 4 % de los pacientes interrumpió el tratamiento debido a reacciones adversas, y las reacciones adversas que condujeron a la reducción de la dosis se produjeron en el 14 % de los pacientes.

"La opinión positiva del CHMP refleja el papel potencial de BRUKINSA en el panorama terapéutico de la MW como inhibidor selectivo diseñado para proporcionar una inhibición sostenida y continua de la BTK, ofreciendo a los pacientes la posibilidad de reducir la frecuencia de ciertos eventos cardiovasculares, como la fibrilación auricular, en comparación con ibrutinib, y subraya nuestro enfoque inteligente de la I+D", declara la doctora Jane Huang, Chief Medical Officer de hematología de BeiGene. "Estamos comprometidos a avanzar en el registro global de BRUKINSA y, en caso de aprobarse, creemos que se convertirá en el inhibidor de BTK preferido para los pacientes con MW", añade.

“Nos ilusiona estar un paso más cerca de conseguir la esperada aprobación europea y facilitar el acceso a Brukinsa a los pacientes de España y Portugal” , dice Cristina Garcia Medinilla, General Manager en España y Portugal. “Mientras tanto, vamos construyendo la presencia de BeiGene en España, con ayuda de un potente equipo europeo, y colaborando con las diferentes instituciones e investigadores españoles para conseguir traer terapias innovadoras para el cáncer en España lo antes posible”.

Tras el dictamen positivo del CHMP, la Comisión Europea estudiará la solicitud de comercialización de BeiGene, y se espera una decisión final en los 67 días siguientes a la recepción del dictamen del CHMP. La decisión será aplicable a los 27 estados miembros de la Unión Europea, así como a Islandia, Liechtenstein y Noruega.

Acerca de la macroglobulinemiadeWaldenström

La MW es un linfoma poco frecuente que representa aproximadamente el 1 % de todos los linfomas no Hodgkin y que suele progresar lentamente tras el diagnóstico.2 La enfermedad suele afectar a los adultos mayores y se encuentra principalmente en la médula ósea, aunque los ganglios linfáticos y el bazo pueden estar afectados.3 En toda Europa, la tasa de incidencia estimada de la MW es de aproximadamente 7 por cada millón de hombres y 4 por cada millón de mujeres.4

Acerca del ensayo ASPEN

El ensayo clínico de fase 3 ASPEN (NCT03053440), aleatorizado, abierto y multicéntrico, evaluó zanubrutinib frente a ibrutinib en pacientes con macroglobulinemia de Waldenström en recaída o refractaria (R/R) o sin tratamiento previo (TN). El objetivo principal era establecer la superioridad de zanubrutinib en comparación con ibrutinib, demostrada por la proporción de personas que lograron una respuesta completa (RC) o una respuesta parcial muy buena (VGPR). Los criterios de valoración secundarios incluían la tasa de respuesta principal, la duración de la respuesta y la supervivencia sin progresión, así como la seguridad, medida por la incidencia, el momento y la gravedad de las reacciones adversas relacionadas con el tratamiento. Las poblaciones de análisis preespecificadas para el ensayo incluyeron la población general (n=201) y los pacientes R/R (n=164). Los criterios de valoración exploratorios incluyeron medidas de calidad de vida.

El estudio incluye dos cohortes, una cohorte aleatoria (cohorte 1) formada por 201 pacientes con una mutación en MYD88 y una cohorte no aleatoria (cohorte 2) en la que 28 pacientes con MYD88 de tipo salvaje (MYD88WT) recibieron zanubrutinib porque históricamente han respondido negativamente al tratamiento con ibrutinib.

En la cohorte 1 se inscribieron 102 pacientes de forma aleatoria (incluidos 83 pacientes en recaída o refractariedad (R/R) y 19 pacientes sin tratamiento (TN)) en el grupo de zanubrutinib y 99 pacientes (incluidos 81 pacientes R/R y 18 TN) en el grupo de ibrutinib. Los pacientes del grupo de zanubrutinib recibieron zanubrutinib 160 mg dos veces al día (BID) y los pacientes del grupo de ibrutinib 420 mg de ibrutinib una vez al día (QD).

Los resultados de la cohorte 2 se presentaron previamente en el 24º Congreso de la European Hematology Association (EHA) y mostraron una tasa de respuesta global (ORR) del 80,8 %, una tasa de respuesta mayor (MRR; respuesta parcial o mejor) del 53,8 % y una tasa VGPR del 23,1 %.

Acerca de BRUKINSA

BRUKINSA es una pequeña molécula inhibidora de la tirosina quinasa de Bruton (BTK) descubierta por los científicos de BeiGene que actualmente se está evaluando a nivel mundial en un amplio programa clínico como monoterapia y en combinación con otras terapias para tratar diversas neoplasias de células B. Dado que la nueva BTK se sintetiza de forma continuada, BRUKINSA se ha diseñado específicamente para proporcionar una inhibición completa y sostenida de la proteína BTK mediante la optimización de la biodisponibilidad, la vida media y la selectividad. Con una farmacocinética diferenciada en comparación con otros inhibidores de la BTK aprobados, BRUKINSA ha demostrado que inhibe la proliferación de células B malignas en una serie de tejidos relevantes para la enfermedad.

BRUKINSA está aprobado en la actualidad en varias regiones para diversas indicaciones.* Hasta la fecha, se han presentado más de 30 solicitudes de autorización de comercialización en múltiples indicaciones en Estados Unidos, China, la Unión Europea y más de 20 países o regiones.

BeiGene Oncology

BeiGene está comprometida con el avance de los mejores y primeros candidatos clínicos internamente o con socios afines para desarrollar medicamentos que impacten y sean asequibles para los pacientes de todo el mundo. Contamos con un equipo de I+D cada vez más numeroso, formado por unas 2.300 personas, que realiza más de 90 ensayos clínicos en los que participan más de 13.000 pacientes y voluntarios sanos. Nuestra amplia cartera está dirigida por un equipo de desarrollo clínico predominantemente internalizado que apoya los ensayos en más de 40 países. Las terapias dirigidas en hemato-oncología y tumores sólidos, así como la inmunooncología, son áreas de interés clave para la empresa, dando prioridad en nuestra investigación y desarrollo a las monoterapias y a las terapias de combinación. Actualmente comercializamos tres medicamentos descubiertos y desarrollados en nuestros laboratorios: el inhibidor de la BTK BRUKINSA en Estados Unidos, China, Canadá y otros mercados internacionales; y el anticuerpo anti-PD-1 diseñado para minimizar la unión al receptor FC gamma del macrófago, tislelizumab, y el inhibidor de la PARP, pamiparib, en China.

BeiGene también se asocia con empresas innovadoras que comparten nuestro objetivo de desarrollar terapias para abordar las necesidades sanitarias mundiales. Comercializamos en China una serie de medicamentos oncológicos con licencia de Amgen y Bristol Myers Squibb. También tenemos previsto abordar mayores áreas de necesidades no cubiertas a nivel mundial a través de nuestras colaboraciones con empresas como Amgen, Bio-Thera, EUSA Pharma, Mirati Therapeutics, Seagen y Zymeworks. BeiGene también ha iniciado una colaboración con Novartis que le otorga derechos para desarrollar, fabricar y comercializar tislelizumab en Norteamérica, Europa y Japón.

Acerca de BeiGene

BeiGene es una empresa global de biotecnología impulsada por la ciencia, centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores y asequibles para mejorar los resultados de los tratamientos y el acceso de los pacientes en todo el mundo. Con una amplia cartera de más de 40 candidatos clínicos, estamos agilizando el desarrollo de nuestra diversa cartera de productos terapéuticos novedosos a través de nuestras propias capacidades y colaboraciones. Nos hemos comprometido a mejorar radicalmente el acceso a los medicamentos para dos mil millones de personas más en 2030. BeiGene cuenta con un equipo global en crecimiento de más de 7.000 personas en los cinco continentes. Para más información sobre BeiGene, visite www.beigene.com y síganos en Twitter en @BeiGeneGlobal.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995 y otras leyes federales sobre valores, incluidas las declaraciones relativas al desarrollo futuro y la posible comercialización de BRUKINSA en la Unión Europea y otros mercados, el potencial de BRUKINSA para ser un inhibidor de BTK de primera clase, el potencial de zanubrutinib para proporcionar un beneficio clínico mejorado con ventajas en la seguridad, y la posible oportunidad comercial para BRUKINSA. Los resultados reales pueden diferir de forma material de los indicados en las declaraciones prospectivas como resultado de varios factores importantes, incluyendo la capacidad de BeiGene para demostrar la eficacia y seguridad de sus candidatos a fármacos; los resultados clínicos de sus candidatos a fármacos, que pueden no apoyar el desarrollo adicional o la aprobación de la comercialización; las acciones de las agencias reguladoras, que pueden afectar al inicio, el calendario y el progreso de los ensayos clínicos y la aprobación de la comercialización; la capacidad de BeiGene para lograr el éxito comercial de sus productos comercializados y candidatos a fármacos, si se aprueban; la capacidad de BeiGene para obtener y mantener la protección de la propiedad intelectual de sus medicamentos y tecnología; la dependencia de BeiGene de terceros para llevar a cabo el desarrollo de medicamentos, la fabricación y otros servicios; el limitado historial operativo de BeiGene y la capacidad de BeiGene para obtener financiación adicional para las operaciones y para completar el desarrollo y la comercialización de sus candidatos a fármacos; el impacto de la pandemia de COVID-19 en el desarrollo clínico, las operaciones comerciales y de otro tipo de la empresa, así como los riesgos que se exponen con más detalle en la sección titulada "Factores de riesgo" del informe trimestral más reciente de BeiGene en el formulario 10-Q, así como los comentarios sobre posibles riesgos, incertidumbres y otros factores importantes en las presentaciones posteriores de BeiGene ante la Comisión de Valores y Bolsa (SEC) de Estados Unidos. Toda la información contenida en este comunicado de prensa se refiere a la fecha de este comunicado y BeiGene no se compromete a actualizar dicha información a menos que lo exija la ley.

* BRUKINSA está aprobado para las siguientes indicaciones y regiones:

  • Para el tratamiento del linfoma de células del manto (LCM) en pacientes adultos que han recibido al menos un tratamiento previo (Estados Unidos, noviembre de 2019)a;
  • Para el tratamiento del LCM en pacientes adultos que han recibido al menos una terapia previa (China, junio de 2020)b;
  • Para el tratamiento de la leucemia linfocítica crónica (LLC) o el linfoma linfocítico de células pequeñas (SLL) en pacientes adultos que hayan recibido al menos una terapia previa (China, junio de 2020)b;
  • Para el tratamiento de LCM en recaída o refractario (Emiratos Árabes Unidos, febrero de 2021);
  • Para el tratamiento de la macroglobulinemia de Waldenström (MW) en pacientes adultos (Canadá, marzo de 2021);
  • Registrado y reembolsado para el tratamiento del LCM en pacientes que han recibido al menos una terapia previa (Israel, abril de 2021);
  • Para el tratamiento de pacientes adultos con MW que hayan recibido al menos una terapia previa (China, junio de 2021)b;
  • Para el tratamiento del LCM en pacientes adultos que han recibido al menos una terapia previa (Canadá, julio de 2021);
  • Para el tratamiento del LCM en pacientes adultos que han recibido al menos una terapia previa (Chile, julio de 2021);
  • Para el tratamiento de pacientes adultos con LCM que hayan recibido al menos una terapia previa (Brasil, agosto de 2021);
  • Para el tratamiento de pacientes adultos con MW (Estados Unidos, agosto de 2021); y
  • Para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de la zona marginal (LZM) que han recibido al menos un régimen basado en CD-20 (Estados Unidos, septiembre 2021)a.

a. Esta indicación fue aprobada bajo aprobación acelerada basada en la tasa de respuesta global. La continuación de la aprobación para esta indicación puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en un ensayo confirmatorio.

b. Esta indicación fue aprobada bajo aprobación condicional. La aprobación completa para esta indicación puede depender de los resultados de los ensayos clínicos confirmatorios aleatorios y controlados en curso.

Bibliografía:

1. Tam, et al. A randomized phase 3 trial of zanubrutinib vs ibrutinib in symptomatic Waldenström macroglobulinemia: the ASPEN study. Blood. October 2020. 136(18): 2038-2050.

2. Lymphoma Research Foundation. Getting the Facts: Waldenström Macroglobulinemia. Available at https://lymphoma.org/wp-content/uploads/2020/09/LRF_Factsheet_Waldenstro%CC%88m-Macroglobulinemia_090920.pdf. Última consulta en abril de 2021.

3. Lymphoma Research Foundation. Disponible en https://lymphoma.org/aboutlymphoma/nhl/wm/. Última consulta en diciembre de 2020.

4. Buske, C, et al. Treatment and outcome patterns in European patients with Waldenström’s macroglobulinaemia: a large, observational, retrospective chart review. The Lancet Haematology 2018; 5: e0299-309.

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