ADDMEDICA ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado Siklos® (tabletas de hidroxiurea), en pacientes pediátricos, de dos o más años de edad, con anemia falciforme.

La aprobación se ha obtenido en el marco de una revisión prioritaria y bajo la designación de medicamento huérfano.

Indicado especialmente para uso pediátrico, Siklos® cuenta con diferentes opciones de dosificación para facilitar el ajuste en función del peso del paciente, con el fin de lograr la mejor relación entre eficacia y tolerancia en cada niño a lo largo del periodo de crecimiento.

La aprobación de Siklos® por parte de la FDA se ha obtenido gracias a los datos sobre eficacia y seguridad obtenidos en Escort-HU, un estudio de cohorte en el que han participado cientos de pacientes pediátricos y adultos a los que se ha tratado con Siklos® en Europa.

Según François Anger, presidente de ADDMEDICA:

«La aprobación de Siklos® por parte de la FDA es un avance muy importante para el tratamiento de los niños estadounidenses con anemia falciforme. De hecho, los pacientes europeos se han beneficiado de Siklos®, la única forma de hidroxiurea indicada para el tratamiento de pacientes pediátricos disponible a nivel mundial, desde 2007. Este resultado exitoso también puede atribuirse a los pacientes que decidieron participar en el estudio Escort-HU y los médicos que consiguieron que fuera una realidad. Con la nueva aprobación por parte de la FDA, ADDMEDICA consolida su liderazgo en el tratamiento de la anemia falciforme, al seguir invirtiendo en el desarrollo y la disponibilidad de este producto terapéutico esencial en nuevos países”.

Siklos® será comercializado en Estados Unidos por Medunik USA Inc.

«Estamos muy contentos de nuestra alianza con ADDMEDICA para distribuir este medicamento huérfano, considerado como el tratamiento de referencia para la anemia falciforme. Permitirá mejorar la salud y la calidad de vida de cientos de niños que sufren esta enfermedad en los Estados Unidos», afirma Éric Gervais, vicepresidente ejecutivo de Medunik. «El lanzamiento de Siklos® en Estados Unidos en los próximos meses nos permitirá marcar la diferencia en el ámbito de las terapias con medicamentos huérfanos y es el último de una serie de hitos importantes para la empresa”.

Acerca de la anemia falciforme

La anemia falciforme es una enfermedad muy inhabilitante. Sus manifestaciones agudas más frecuentes son las crisis vasooclusivas en huesos, pulmones (síndrome torácico agudo) y en gran parte de los órganos vascularizados, así como embolias. De hecho, puede ser mortal, sobre todo en el caso del síndrome torácico agudo.

La enfermedad es causada por anomalías en las moléculas de hemoglobina, que hacen que los glóbulos rojos se vuelvan rígidos y adopten la forma de una hoz cuando se producen ciertas circunstancias, de ahí el nombre de anemia falciforme (hoz viene del latín «falx»).

Estas células anómalas tienden a acumularse, lo que provoca coágulos y bloqueos del flujo sanguíneo, lo que da lugar a crisis vasooclusivas.

Asimismo, la enfermedad se ve acompañada por diferentes grados de anemia y complicaciones crónicas que pueden afectar a varios órganos, lo que se traduce en fallo hepático o renal, así como crecimiento retardado.

La expresión clínica de la enfermedad y su evaluación es muy variable en cada paciente.

Las crisis vasooclusivas dolorosas son la causa más frecuente de hospitalización de los pacientes que sufren anemia falciforme y representan un coste muy elevado para la sociedad.

En la actualidad, se considera que la hidroxiurea es el tratamiento de referencia para esta enfermedad.

Unas 100 000 personas sufren anemia falciforme en los Estados Unidos, en comparación con las 60 000 de Europa. En ambos casos, se considera una enfermedad rara (menos de 5 casos por cada 10 000 habitantes).

Acerca de ADDMEDICA

Fundada en 2005, ADDMEDICA es una empresa farmacéutica con sede en Francia y orientada al desarrollo y comercialización de productos médicos destinados al tratamiento de enfermedades raras y necesidades médicas no cubiertas. Los principales ámbitos terapéutico y de desarrollo de ADDMEDICA son:

• Enfermedades genéticas y su tratamiento.

• Trasplante de órganos y reemplazo de tejidos.

• Curación de heridas y regeneración de tejidos.

ADDMEDICA desarrolló Siklos® específicamente para la anemia falciforme. En 2007, ADDMEDICA obtuvo la autorización para comercializar en Europa Siklos®: el primer y único producto medicinal para el tratamiento de las crisis vasooclusivas dolorosas recurrentes asociadas a la anemia falciforme. Ahora, ADDMEDICA cuenta con la aprobación de la FDA para el uso de Siklos® en el tratamiento de la anemia falciforme en pacientes pediátricos de dos o más años de edad. Gracias a la experiencia obtenida en este ámbito, ADDMEDICA se ha fijado como objetivo el desarrollo internacional de Siklos®.

Para obtener más información, visite http://www.addmedica.com.

Acerca de Medunik USA

Medunik USA es una empresa con sede en Pensilvania que trabaja para mejorar la salud y la calidad de vida de los estadounidenses que sufren enfermedades raras. Para ello, ponen a su alcance medicamentos huérfanos disponibles en los Estados Unidos. La empresa cuenta con alianzas estratégicas a nivel mundial y una amplia experiencia en los procesos de aprobación y acceso al mercado de terapias mediante fármacos huérfanos, así como su comercialización. Para obtener más información, visite www.medunikusa.com.

Fuentes (en inglés):

Información sobre la enfermedad

https://www.nhlbi.nih.gov/health/health-topics/topics/sca

https://www.orpha.net/data/patho/Pub/fr/Drepanocytose-FRfrPub125v01.pdf

Información sobre Siklos® en Estados Unidos:

https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm590096.htm

https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/208843s000lbl.pdf

Información sobre Siklos® en Europa:

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/000689/human_med_001050.jsp&mid=WC0b01ac058001d125&murl=menus/medicines/medicines.jsp

Información sobre el estudio Escort-HU:

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02516579

 

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